Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Anti-CD19-CAR-T-Produkts bei Patienten mit lymphoproliferativen B-Zell-Störungen

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht-interventionelle, einarmige Folgestudie der Phase I/II zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem B-Zell-Lymphoproliferativ Störungen. Die CAR-T-Zelltherapie ist eine fortschrittliche Immuntherapie, die die T-Zellen eines Patienten so verändert, dass sie auf das CD19-Antigen auf B-Zellen abzielen. Diese Folgestudie konzentriert sich auf die Beurteilung der Dauerhaftigkeit der Behandlungsreaktionen und die Überwachung möglicher spät einsetzender unerwünschter Ereignisse bei Patienten, die zuvor im Rahmen der HemC101-01-01-Studie (NCT06705530) Anti-CD19-CAR-T-Zellen erhalten hatten.

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung des langfristigen Sicherheitsprofils von Anti-CD19-CAR-T-Zellen der zweiten Generation, einschließlich der Häufigkeit, Dauer und Schwere unerwünschter Ereignisse. Zu den sekundären Zielen gehört die Beurteilung der Dauerhaftigkeit des klinischen Ansprechens, wie etwa der Gesamtansprechrate (ORR), des progressionsfreien Überlebens (PFS), der Ansprechdauer (DoR) und des Gesamtüberlebens (OS). Darüber hinaus zielt die Studie darauf ab, die Persistenz und Ausbreitung von CAR-T-Zellen im peripheren Blut zu überwachen und die Entwicklung von Anti-Arzneimittel-Antikörpern (ADAs) zu erkennen, die die therapeutische Wirksamkeit beeinträchtigen können.

Zu den teilnahmeberechtigten Teilnehmern gehören Erwachsene im Alter von 18 bis 70 Jahren, die die HemC101-01-01-Studie abgeschlossen haben und alle Einschlusskriterien erfüllen, wie z. B. ausreichende Organfunktion und ggf. negative Schwangerschaftstests. Diese Studie umfasst regelmäßige Nachuntersuchungen über einen Zeitraum von 11 Monaten nach der CAR-T-Zell-Infusion, bei denen klinische Bewertungen, Laborbewertungen und Sicherheitsüberwachung durchgeführt werden. In dieser Folgestudie werden keine zusätzlichen CAR-T-Zell-Infusionen verabreicht.

Die Studie wird in einem einzigen klinischen Zentrum in Russland unter der Schirmherrschaft des Nationalen Medizinischen Forschungszentrums für Hämatologie des russischen Gesundheitsministeriums durchgeführt. Die gesammelten Daten werden Einblicke in die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Anti-CD19-CAR-T-Therapie liefern und zur Entwicklung von Behandlungsprotokollen und zur Verbesserung der Ergebnisse für Patienten mit rezidivierten oder refraktären B-Zell-Malignitäten beitragen.