Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e l'efficacia di un prodotto CAR-T anti-CD19 in pazienti con disturbi linfoproliferativi delle cellule B

Si tratta di uno studio di follow-up di Fase I/II in aperto, non interventistico, a braccio singolo che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia con cellule CAR-T anti-CD19 in pazienti adulti con malattia linfoproliferativa a cellule B recidivante o refrattaria. disturbi. La terapia con cellule CAR-T è un'immunoterapia avanzata che modifica le cellule T di un paziente per colpire l'antigene CD19 sulle cellule B. Questo studio di follow-up si concentra sulla valutazione della durabilità delle risposte al trattamento e sul monitoraggio dei potenziali eventi avversi a insorgenza tardiva nei pazienti che avevano precedentemente ricevuto cellule CAR-T anti-CD19 durante lo studio HemC101-01-01 (NCT06705530).

L'obiettivo primario di questo studio è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine delle cellule CAR-T anti-CD19 di seconda generazione, inclusa l'incidenza, la durata e la gravità degli eventi avversi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della durabilità delle risposte cliniche, come il tasso di risposta globale (ORR), la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la durata della risposta (DoR) e la sopravvivenza globale (OS). Inoltre, lo studio mira a monitorare la persistenza e l’espansione delle cellule CAR-T nel sangue periferico e a rilevare lo sviluppo di anticorpi antifarmaco (ADA) che potrebbero influire sull’efficacia terapeutica.

I partecipanti idonei includono adulti di età compresa tra 18 e 70 anni che hanno completato lo studio HemC101-01-01 e soddisfano tutti i criteri di inclusione, come una funzionalità organica sufficiente e test di gravidanza negativi, ove applicabile. Questo studio prevede visite periodiche di follow-up nell’arco di 11 mesi dopo l’infusione di cellule CAR-T, durante le quali verranno condotte valutazioni cliniche, valutazioni di laboratorio e monitoraggio della sicurezza. In questo studio di follow-up non verranno somministrate ulteriori infusioni di cellule CAR-T.

Lo studio è condotto presso un unico centro clinico in Russia sotto il patrocinio del Centro nazionale di ricerca medica di ematologia, Ministero della Salute russo. I dati raccolti forniranno approfondimenti sulla sicurezza e sull’efficacia a lungo termine della terapia CAR-T anti-CD19, contribuendo allo sviluppo di protocolli di trattamento e migliorando i risultati per i pazienti con tumori maligni a cellule B recidivanti o refrattari.