Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van een anti-CD19 CAR-T-product te evalueren bij patiënten met B-cel lymfoproliferatieve aandoeningen

Dit is een Fase I/II open-label, niet-interventioneel, eenarmig vervolgonderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van anti-CD19 CAR-T-celtherapie wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met recidiverende of refractaire B-cel-lymfoproliferatieve stoornissen. CAR-T-celtherapie is een geavanceerde immuuntherapie die de T-cellen van een patiënt modificeert om het CD19-antigeen op B-cellen te richten. Deze vervolgstudie richt zich op het beoordelen van de duurzaamheid van de behandelingsreacties en het monitoren van mogelijke bijwerkingen op latere leeftijd bij patiënten die eerder anti-CD19 CAR-T-cellen kregen tijdens de HemC101-01-01-studie (NCT06705530).

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het veiligheidsprofiel op lange termijn van anti-CD19 CAR-T-cellen van de tweede generatie, inclusief de incidentie, duur en ernst van bijwerkingen. Secundaire doelstellingen zijn onder meer het beoordelen van de duurzaamheid van klinische reacties, zoals het algehele responspercentage (ORR), progressievrije overleving (PFS), duur van de respons (DoR) en algehele overleving (OS). Bovendien heeft de studie tot doel de persistentie en expansie van CAR-T-cellen in perifeer bloed te monitoren en de ontwikkeling van anti-medicijnantilichamen (ADA's) te detecteren die de therapeutische werkzaamheid kunnen beïnvloeden.

In aanmerking komende deelnemers zijn onder meer volwassenen van 18 tot 70 jaar die de HemC101-01-01-studie hebben voltooid en aan alle inclusiecriteria voldoen, zoals voldoende orgaanfunctie en, indien van toepassing, negatieve zwangerschapstests. Deze studie omvat periodieke vervolgbezoeken gedurende 11 maanden na de infusie van CAR-T-cellen, tijdens welke klinische beoordelingen, laboratoriumevaluaties en veiligheidsmonitoring zullen worden uitgevoerd. In dit vervolgonderzoek zullen geen aanvullende CAR-T-celinfusies worden toegediend.

De proef wordt uitgevoerd in één enkel klinisch centrum in Rusland, onder sponsoring van het Nationaal Medisch Onderzoekscentrum voor Hematologie, Ministerie van Volksgezondheid van Rusland. De verzamelde gegevens zullen inzicht verschaffen in de veiligheid en werkzaamheid van anti-CD19 CAR-T-therapie op de lange termijn, waardoor wordt bijgedragen aan de ontwikkeling van behandelprotocollen en het verbeteren van de resultaten voor patiënten met recidiverende of refractaire B-celmaligniteiten.