Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Hydroxychloroquin bei Probanden mit Parkinson -Krankheit

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach informierter Einwilligung ≥35 und ≤ 80 Jahre.
• Das Subjekt diagnostiziert mindestens 6 Monate und 4 Jahre vor Beginn des Screenings eine klinische Diagnose von PD, wie von einem Neurologen unter Verwendung der MDS -Kriterien für die Parkinson -Krankheit bestätigt wurde (Postuma, Berg et al. 2015)
• Das Subjekt hat einen Hoehn- und Yahr -Score ≤2.
• Das Subjekt hat seit mindestens 30 Tagen stabile Dosen von PD -Medikamenten und der Ermittler geht nicht davon aus, dass er für einen Zeitraum von 48 Wochen eine Änderung seiner üblichen PD -Medikamente benötigt.
• Das Subjekt hat auf der MOCA -Skala eine Punktzahl von ≥ 24.
• Der Probanden hat keine schwerwiegenden motorischen Schwankungen oder Deaktivieren von Dyskinesien im klinischen Urteil des Forschers (MDS-UPDRS-Score> 2 auf jedem Punkt IV).
• Wenn ein sexuell aktiver Mann oder eine Frau mit Geburtspotential eine hochwirksame Geburtenkontrolle verwenden oder während des Prozesses und 30 Tage nach der letzten HCQ -Dosis abstinent bleiben. Akzeptable (hochwirksame) Verhütungsmethoden für diese Studie umfassen hormonelle Kontrazeptiva oder Implantat); Intrauteriner Gerät oder System; vollständige Abstinenz vom Geschlechtsverkehr, wenn dies der übliche und bevorzugte Lebensstil des Subjekts ist; oder sexueller Partner mit chirurgischer Sterilisation (z. B. Tube -Ligation, Hysterektomie und/oder bilaterale Oophorektomie, Vasektomie).
• Das Thema ist in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, einschließlich des Verständnisses des Zwecks und der Risiken der Studie, der Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen, die im Formular für die Einverständniserklärung (ICF) und dieses Protokolls aufgelistet sind, sowie die Genehmigung zur Verwendung vertraulicher Gesundheitsinformationen gemäß den Datenschutzbestimmungen für nationale und lokale Privatsphäre

Ausschlusskriterien:

• Das Subjekt hat einen atypischen oder sekundären Parkinsonismus durch Krankengeschichte oder nach Meinung des Ermittlers. Der atypische Parkinsonismus umfasst, ohne darauf beschränkt zu sein, Diagnosen progressiver supranukleärer Lähmung, Cortico-Basal-Syndrom und mehrerer Systematrophie. Der sekundäre Parkinsonismus umfasst drogeninduzierte, toxininduzierte, postinfektiöse, posttraumatische oder vaskuläre Parkinsonismus.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von (innerhalb von 60 Tagen vor Beginn des Screenings) oder hat die bevorstehende größere Operation geplant, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder die die Behandlung stören könnte oder das ein unannehmbares Risiko für das Thema in der Stellungnahme des Ermittlers darstellen würde.
• Das Subjekt hat eine aktive oder chronische Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Kardiomyopathie oder Erkrankung als PD, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder ein unannehmbares Risiko für das Probanden in der Meinung des Untersuchers durch die Untersuchung der Untersuchung, die Vitalfunktion, das 12-Haupt-EKG oder die Klinik-Laboruntersuchungen stören oder ein nicht akzeptables Risiko darstellen könnten.
• Geringfügige Abweichungen von Laborwerten vom Normalbereich können akzeptabel sein, wenn er vom Ermittler nicht/kleinere klinische Relevanz beurteilt wird.
• Das Thema hat eine jüngste Geschichte (letzten 6 Monate) des Missbrauchs von süchtig machenden Substanzen (Alkohol, illegale Substanzen), verwendet derzeit> 21 Einheiten Alkohol pro Woche oder ist ein regelmäßiger Freizeitnutzer von Beruhigungsmitteln, Hypnotika, Beruhigungsmittel oder einem anderen süchtig machenden Agenten nach Ansicht des Ermittlers.
• Das Subjekt ist derzeit schwanger, plant eine Schwangerschaft innerhalb des Zeitrahmens der Studie oder stillt.
• Der Patient hat eine Vorgeschichte von Psoriasis oder Porphyria.
• The subject has used any of the following medications within 60 days before Baseline: typical or atypical antipsychotics (including, but not limited to, clozapine, pimavanserin, olanzapine, risperidone, and aripiprazole), metoclopramide, prochlorperazine, methyldopa, tetrabenazine, azithromycin, antimalarial drugs, Tamoxifen, Amiodaron, Dapson oder Digoxin.
• Das Subjekt hat innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung der ersten IMP -Dosis eine Impfung erhalten.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von oder es gibt einen Plan, eine tiefe Hirnstimulation, eine Gehirnläsionsverfahren (d. H. Thalamotomie) oder einen fokussierten Ultraschall zu unterziehen. Initiierung der Gentherapiebehandlung für PD; oder die Verwendung einer Formulierung einer Darminfusion oder einer kontinuierlichen subkutanen Infusion von PD -Medikamenten in den folgenden 48 Wochen einleiten.
• Das Thema nimmt derzeit an einer Untersuchungsstudie innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten teil oder hat an einer Untersuchungsstudie teilgenommen, je nachdem, welcher Wert länger ist. in einer therapeutischen Gerätestudie innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis von IMP; oder hat zuvor an einer Gentherapie -Studie teilgenommen. Die gleichzeitige Teilnahme an einer Beobachtungsstudie ist akzeptabel.
• Der Probanden hat eine Niereninsuffizienz im Sinne einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR) von <60 ml/min beim Screening.
• Das Subjekt hat beim Screening eine Zirrhose oder einen der folgenden Laborwerte: Serumalanin -Aminotransferase (ALT) oder Aspartataminotransferase (AST)> 2 -mal die Obergrenze der normalen (uln) oder bilirubin> 2 × uln, außer wenn die Krankheit des Subjekts bekannt oder vermutet wurde.
• Das Subjekt verfügt über einen QTCF (QT -Intervall, der für die Herzfrequenz nach Fridericia -Methode korrigiert wurde).
• Das Subjekt hat zuvor Hydroxychloroquin erhalten oder hat eine bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Hydroxychloroquin oder Bestandteile der Formulierung.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Knochenmarkversagen, Anämie, aplastischer Anämie, Agranulozytose, Leukopenie oder Thrombozytopenie
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte des Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase (G-6-PD) -Mangels
• Es ist nicht in der Lage oder unwahrscheinlich, dass das Subjekt den Dosierungsplan oder die Studienbewertungen bei der Beurteilung des Ermittlers entspricht.
• Das Subjekt ist Mitglied einer geschützten/verletzlichen Bevölkerung, die als Personen definiert ist, die schwanger, preisgünstig oder stillen. Personen, die Freiheit beraubt; Personen, die für andere Zwecke als Forschung in eine Gesundheits- oder Sozialinstitution aufgenommen werden; Erwachsene, die rechtlich schützen oder ihre Zustimmung nicht ausdrücken können; Personen, die sich in einer Notsituation befinden und ihre vorherige Einwilligung nicht ausdrücken können; und Personen sind, die nicht verbunden sind oder nicht angeschlossen sind oder ein Nutzen eines Sozialversicherungssystems.
• Das Thema ist ein Verwandter des Ermittlers oder Sponsors oder des Verwandten eines Mitarbeiter des Sponsors.
• Das Thema hat eine Vorgeschichte von Retinopathie oder hat einen signifikanten Befund bei der Überprüfung der ophthalmologischen Untersuchung von Retina.