Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van hydroxychloroquine te evalueren bij personen met de ziekte van Parkinson

Inclusiecriteria:

• Het onderwerp is ≥35 en ≤80 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
• Het onderwerp heeft een klinische diagnose van PD gedurende ten minste 6 maanden en niet langer dan 4 jaar vóór het starten van screening zoals bevestigd door een neuroloog die de MDS -criteria voor de ziekte van Parkinson gebruikt (Postuma, Berg et al. 2015)
• Het onderwerp heeft een schoen- en yahr -score ≤2.
• Het onderwerp heeft al minstens 30 dagen stabiele doses PD -medicijnen en de onderzoeker verwacht niet dat ze gedurende een periode van 48 weken een verandering van hun gebruikelijke PD -medicijnen nodig hebben.
• Het onderwerp heeft een score ≥24 op de MOCA -schaal.
• Het onderwerp heeft geen ernstige motorische schommelingen of schakelt dyskinesieën uit in het klinische oordeel van de onderzoeker (MDS-UPDRS-score> 2 op item IV).
• Als een seksueel actieve man of een vrouw van het vruchtbaar potentieel, stemt het onderwerp ermee in om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken of om tijdens het proces en gedurende 30 dagen na de laatste dosis HCQ te blijven. Aanvaardbare (zeer effectieve) methoden voor anticonceptie voor deze studie omvatten hormonale anticonceptiva of implantaat); intra -uteriene apparaat of systeem; Volledige onthouding van geslachtsgemeenschap als dit de gebruikelijke en voorkeurslevensstijl van het onderwerp is; of seksuele partner met chirurgische sterilisatie (bijv. Tubale ligatie, hysterectomie en/of bilaterale oophorectomie, vasectomie).
• Het onderwerp is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder het inzicht in het doel en de risico's van het onderzoek, de naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de Informed Cotent Form (ICF) en dit protocol en autorisatie om vertrouwelijke gezondheidsinformatie te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale onderworpen privacyvoorschriften

Uitsluitingscriteria:

• Het onderwerp heeft atypisch of secundair parkinsonisme door medische geschiedenis of naar de mening van de onderzoeker. Atypisch parkinsonisme omvat, maar is niet beperkt tot, diagnoses van progressieve supranucleaire parese, cortico-basaal syndroom en meervoudige systeematrofie. Secundair parkinsonisme omvat door drugs geïnduceerde, door toxine geïnduceerde, postinfectieuze, posttraumatische of vasculair parkinsonisme.
• Het onderwerp heeft een geschiedenis van (binnen 60 dagen vóór het initiëren van screening) of heeft de aanstaande grote chirurgie gepland die zou kunnen verstoren, of waarvoor de behandeling zou kunnen interfereren, het gedrag van de studie of dat een onaanvaardbaar risico voor het onderwerp zou vormen naar de mening van de onderzoeker.
• The subject has any active or chronic disease including but not limited to cardiomyopathy or condition other than PD that could interfere with, or for which the treatment might interfere with, the conduct of the study or pose an unacceptable risk to the subject in the opinion of the investigator based on medical history, physical examination, vital signs, 12-lead ECG, or clinical laboratory tests.
• Kleine afwijkingen van laboratoriumwaarden van het normale bereik kunnen acceptabel zijn als het door de onderzoeker wordt beoordeeld als geen/kleine klinische relevantie.
• Het onderwerp heeft een recente geschiedenis (laatste 6 maanden) van misbruik van verslavende stoffen (alcohol, illegale stoffen), gebruikt momenteel> 21 eenheden alcohol per week, of is een regelmatige recreatieve gebruiker van sedativa, hypnotica, kalmeringsmiddelen of een andere verslavende agent in de mening van de onderzoeker.
• Het onderwerp is momenteel zwanger, plant zwangerschap binnen het tijdsbestek van het onderzoek of heeft borstvoeding.
• Patiënt heeft een geschiedenis van psoriasis of porfyrie.
• Het onderwerp heeft een van de volgende medicijnen gebruikt binnen 60 dagen vóór basislijn: typische of atypische antipsychotica (inclusief, maar niet beperkt tot, clazapine, pimavanserine, olanzapine, risperidon, ARIPIPRAZOL), Metoclopramide, Prochlorperazine, Methyldopa, Tetrabenazine, Azithromycin, Antimalarial, Antimalarial, Antimalarial, Antimalarial, Antimalarial, Antimalarial, Antimalarial, Antimalaria Amiodarone, Dapsone of Digoxin.
• Het onderwerp heeft een vaccinatie ontvangen binnen 14 dagen vóór toediening van de eerste dosis imp.
• Het onderwerp heeft een eerdere geschiedenis van of er is een plan om diepe hersenstimulatie, hersenletselprocedures (d.w.z. thalamotomie) of gerichte echografie te ondergaan; om gentherapiebehandeling voor PD te initiëren; of om het gebruik van een formulering van darminfusie of continue subcutane infusie van PD -medicijnen gedurende de volgende 48 weken te initiëren.
• Het onderwerp neemt momenteel deel aan of heeft binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijd deelgenomen aan een onderzoeksdrugstudie, afhankelijk van welke langer is; in een therapeutisch apparaatonderzoek binnen 3 maanden vóór de eerste dosis IMP; of heeft eerder deelgenomen aan een gentherapieonderzoek. Gelijktijdige deelname aan een observationele studie is acceptabel.
• Het onderwerp heeft nierinsufficiëntie zoals gedefinieerd door een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) van <60 ml/min bij screening.
• Het onderwerp heeft cirrose of een van de volgende laboratoriumwaarden bij screening: serum alanine aminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST)> 2 keer de bovengrens van normale (uln) of bilirubine> 2 × uln behalve als het onderwerp bekend of vermoedelijke Gilbert's ziekte heeft.
• Het onderwerp heeft een QTCF (QT -interval gecorrigeerd voor hartslag door de methode van Fridericia) waarde> 450 msec indien mannelijk of> 470 msec indien vrouwelijk bij screening.
• Het onderwerp heeft eerder hydroxychloroquine ontvangen of heeft een bekende allergie of overgevoeligheid voor hydroxychloroquine of componenten van de formulering.
• Het onderwerp heeft een geschiedenis van falen van beenmerg, bloedarmoede, aplastische anemie, agranulocytose, leukopenie of trombocytopenie
• Het onderwerp heeft een geschiedenis van glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G-6-PD) deficiëntie
• Het onderwerp is niet in staat of het is onwaarschijnlijk dat het doseringsschema of onderzoeksevaluaties in het oordeel van de onderzoeker naleven.
• Het onderwerp is lid van een beschermde/kwetsbare bevolking, gedefinieerd als personen die zwanger, parturiënt of borstvoeding geven; personen die van vrijheid worden beroofd; personen die worden toegelaten tot een gezondheids- of sociale instelling voor andere doeleinden dan onderzoek; volwassenen die onder wettelijke bescherming staan ​​of die hun toestemming niet kunnen uiten; personen die zich in een noodsituatie bevinden en niet in staat zijn hun eerdere toestemming te uiten; en personen zijn die niet-gelieerd zijn of een niet-voordelige socialezekerheidssysteem.
• Het onderwerp is een familielid van de onderzoeker of sponsor of het familielid van een werknemer van de sponsor.
• Het onderwerp heeft een geschiedenis van retinopathie of blijkt een significante netvlies te hebben bij het screenen van oogheelkundig onderzoek.