Badanie w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji hydroksychlorochiny u pacjentów z chorobą Parkinsona

Kryteria włączenia:

• Pacjenta wynosi ≥35 i ≤80 lat w momencie świadomej zgody.
• Pacjenta ma kliniczną diagnozę PD przez co najmniej 6 miesięcy i nie dłużej niż 4 lata przed rozpoczęciem badań przesiewowych, jak potwierdził neurolog stosujący kryteria MDS dla choroby Parkinsona (Postuma, Berg i in. 2015)
• Podmiot ma wynik Hoehn i Yahr ≤2.
• Temat dotyczył stabilnych dawek leków PD przez co najmniej 30 dni, a badacz nie przewiduje, że będzie wymagał zmiany zwykłych leków PD na okres 48 tygodni.
• Pacjent ma wynik ≥24 w skali MOCA.
• Osoba nie ma poważnych fluktuacji motorycznych ani wyłączania dyskinez w wycenie klinicznym badacza (wynik MDS-UPDRS> 2 w dowolnym punkcie IV).
• Jeśli aktywny seksualnie mężczyzna lub kobieta o potencjale dziecięcej, podmiot zgadza się zastosować wysoce skuteczną kontrolę urodzeń lub pozostać abstynentem podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce HCQ. Dopuszczalne (wysoce skuteczne) metody antykoncepcji w tym badaniu obejmują hormonalne środki antykoncepcyjne lub implant); urządzenie lub system wewnątrzmaciczny; Całkowicie abstynencja od stosunku seksualnego, jeśli jest to zwykły i preferowany styl życia podmiotu; lub partner seksualny z chirurgiczną sterylizacją (np. Podwiązanie jajowodów, histerektomia i/lub dwustronna wycięcie wycięcia, wazektomia).
• Podmiot jest w stanie udzielić podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zrozumienie celu i ryzyka badania, zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz tego protokołu oraz upoważnienie do wykorzystania poufnych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi regulacjami dotyczącymi prywatności przedmiotu i lokalnego tematu prywatności.

Kryteria wykluczenia:

• Temat ma nietypowy lub wtórny parkinsonizm według historii medycznej lub zdaniem badacza. Nietypowy parkinsonizm obejmuje między innymi diagnozy postępującego porażenia nadjądełkowego, zespołu korowo-bazowego i atrofia wielokrotnego systemu. Wtórny parkinsonizm obejmuje indukowane narkotykami, indukowane toksyną, postinfekcyjną, posttraumatyczną lub naczyniową parkinsonizmem.
• Temat ma historię (w ciągu 60 dni przed rozpoczęciem badań przesiewowych) lub zaplanował nadchodzącą poważną operację, która mogłaby zakłócać lub dla której leczenie może zakłócać prowadzenie badania lub które stanowiłoby niedopuszczalne ryzyko dla tego przedmiotu w opinii badacza.
• Podmiot ma jakąkolwiek aktywną lub przewlekłą chorobę, w tym między innymi kardiomiopatię lub stan inny niż PD, które mogłyby zakłócać lub dla których leczenie może zakłócać prowadzenie badania lub stanowić niedopuszczalne ryzyko dla tego, co w opinii badacza na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego, istotnych znaków, 12-letnich testów ECG lub klinicznych testów laboratoryjnych.
• Niewielkie odchylenia wartości laboratoryjnych od normalnego zasięgu mogą być dopuszczalne, jeśli są oceniane przez badacz za niewielkie znaczenie kliniczne.
• Temat ten ma najnowszą historię (ostatnie 6 miesięcy) nadużywania uzależniających substancji (alkohol, substancje nielegalne), obecnie wykorzystuje> 21 jednostek alkoholu na tydzień, lub jest regularnym użytkownikiem środków uspokajających, hipnotycznych, środków uspokajających lub jakiegokolwiek innego agenta uzależniającego w opinii inwestycji.
• Obiekt jest obecnie w ciąży, planuje ciążę w czasie badania lub karmił piersią.
• Pacjent ma historię łuszczycy lub porfirii.
• Podmiot zastosował którykolwiek z następujących leków w ciągu 60 dni przed wyjściowym: typowe lub nietypowe leki przeciwpsychotyczne (w tym między innymi klozapina, pimawanserina, olanzapina, risperidon i arypiprazol), metoklopramid, prochlorperazyna, metyldopa, tetrabenazina, azytromia, antymalitalia, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen, tamoksyfen. amiodaron, dapson lub digoksyna.
• Podmiot otrzymał szczepienie w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki IMP.
• Podmiot ma wcześniejszą historię lub istnieje plan poddania się głębokiej stymulacji mózgu, procedur uszkodzenia mózgu (tj. Talamotomii) lub skoncentrowanego ultradźwięków; w celu zainicjowania leczenia terapii genowej PD; lub w celu zainicjowania stosowania dowolnego preparatu wlewu jelit lub ciągłego podskórnego wlewu leków PD w ciągu następnych 48 tygodni.
• Temat uczestniczy obecnie w badaniu narkotykowym lub uczestniczył w badaniu narkotykowym w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresowych okresu życia, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe; w badaniu urządzenia terapeutycznego w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką IMP; lub wcześniej uczestniczył w badaniu terapii genowej. Dopuszczalne jest współbieżne uczestnictwo w badaniu obserwacyjnym.
• Podmiot ma niewydolność nerek, zgodnie z szacunkową szybkością filtracji kłębuszkowej (EGFR) wynoszącą <60 ml/min przy badaniach przesiewowych.
• Podmiot ma marskość wątroby lub dowolną z następujących wartości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego: aminotransferaza w surowicy (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST)> 2 -krotność górnej granicy normalnej (ULN) lub bilirubiny> 2 × URN, z wyjątkiem przypadku, gdy podmiot znał lub podejrzał chorobę Gilberta.
• Podmiot ma QTCF (QT skorygowany o częstość akcji serca metodą Fridericia)> 450 ms, jeśli mężczyzna lub> 470 ms, jeśli samica podczas badania przesiewowego.
• Pacjenci wcześniej otrzymywał hydroksychlorochinę lub ma znaną alergię lub nadwrażliwość na hydroksychlorochinę lub dowolne składniki preparatu.
• Podmiot ma historię niewydolności szpiku kostnego, niedokrwistości, niedokrwistości aplastycznej, agranulocytozy, leukopenii lub małopłytkowości
• Podmiot ma historię niedoboru dehydrogenazy glukozy-6-fosforanowej (G-6-PD)
• Temat nie jest w stanie lub mało prawdopodobne, aby zastosować się do harmonogramu dawkowania lub oceny badań w wyroku śledczego.
• Podmiot jest członkiem chronionej/wrażliwej populacji, zdefiniowanej jako osoby w ciąży, porywczy lub karmienie piersią; osoby pozbawione wolności; osoby, które są przyjęte do instytucji zdrowia lub społecznej do celów innych niż badania; dorośli, którzy są objęci ochroną prawną lub nie są w stanie wyrazić swojej zgody; osoby, które są w sytuacji awaryjnej i nie są w stanie wyrazić swojej wcześniejszej zgody; a osoby nie są związane lub nie-podstawowe systemu zabezpieczenia społecznego.
• Temat jest krewnym śledczym lub sponsorem lub krewnym pracownika sponsora.
• Temat ma historię retinopatii lub okazuje się, że ma znaczące odkrycie siatkówki podczas badania okulistycznego.