Myokardiale Energiewiederherstellung in der Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (MERIT HCM)
Myokardiale Energetik-Wiederherstellung in der Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie
Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist die häufigste vererbte Herzerkrankung, bei der sich die Herzmuskeln so stark verdicken können, dass der Blutfluss aus dem Herzen behindert wird. Dieser Zustand ist mit einem chronischen Energieverlust im Herzmuskel verbunden.
Bis vor kurzem wurde eine neue Klasse von Medikamenten (kardiale Myosin-Inhibitoren) eingeführt, die direkt auf die Herzmuskelproteine (Sarkomere) abzielen, um die Kontraktionskraft zu verringern und die Behinderung des Blutflusses aus dem Herzen zu lindern. Während klinische Studien gezeigt haben, dass diese Medikamentenklasse die körperliche Leistungsfähigkeit und die Patientensymptome erheblich verbessert, ist es auf Basis kleinerer veröffentlichter Studien noch unklar, ob diese Verbesserung durch die Wiederherstellung des grundlegenden Energiegleichgewichts im Herzen erreicht wird.
Unsere Forschungsstudie zielt darauf ab, diese Frage zu beantworten und mechanistische Einblicke in die Anwendung dieser Medikamentenklasse bei der HCM-Population mit Blutflussbehinderung (auch als obstruktive HCM bekannt) zu beweisen, indem eine spezialisierte nicht-invasive MRT-Technik eingesetzt wird, die den Herzenergiescore (insbesondere bekannt als PCr/ATP-Verhältnis) bei jedem Teilnehmer genau misst. Unser Ziel ist es, festzustellen, wie sich die Energiescores bei einem Patienten mit obstruktiver HCM verändern und sich im Laufe der Zeit mit dieser Medikamententherapie verbessern. Wenn positiv, könnte dieser Befund die Verwendung des PCr/ATP-Verhältnisses als einen entscheidenden, objektiven Biomarker etablieren, um das therapeutische Ansprechen zu überwachen und zukünftige personalisierte Dosierungsstrategien für Patienten zu informieren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- mindestens 18 Jahre alt und
- Eine bestätigte Diagnose von oHCM haben, die nicht allein durch abnormale Belastungsbedingungen wie signifikante Hypertonie oder Klappenerkrankung erklärt wird
- Für eine Mavacamten-Therapie qualifizieren, indem ein maximaler Gradient im linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT) von ≥ 50 mmHg in Ruhe oder unter Provokation, Symptome der funktionellen Klasse II oder III der New York Heart Association (NYHA) und eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) von ≥ 55% im Ausgangszustand nachgewiesen werden
Ausschlusskriterien:
- HCM-Phänotypen wie kardiale Amyloidose oder Morbus Fabry
- Innerhalb der vorangegangenen 6 Monate eine septale Reduktionstherapie (Myektomie oder Ablation) durchgeführt haben
- Kontraindikationen für Mavacamten (z. B. LVEF im Ausgangszustand < 55 %, Schwangerschaft/Stillzeit)
- Unfähigkeit, sicher eine kardiale MRT durchzuführen, wie z. B. nicht kompatible Metallimplantate oder schwere Klaustrophobie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Mittlere Veränderung des PCr/ATP-Verhältnisses
Zeitfenster: 24 Wochen
|
Das Hauptziel besteht darin, zu bestimmen, ob die Mavacamten-Therapie (kardialer Myosin-Inhibitor) die Herzmuskel-Energielevel von Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie signifikant verbessert, gemessen am „Energie-Score“ (PCr/ATP) in einer spezialisierten MRT-Untersuchung.
|
24 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 367806
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM)
-
Shanghai Zhongshan HospitalRekrutierung
-
Shanghai East HospitalNoch keine Rekrutierung
-
Rennes University HospitalNoch keine Rekrutierung
-
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai HospitalAktiv, nicht rekrutierendHCM – Hypertrophe KardiomyopathieChina
-
Oregon Health and Science UniversityCytokinetics; Saint Lukes Hospital Mid America Heart InstituteRekrutierungHypertrophe Kardiomyopathie (HCM)Vereinigte Staaten
-
University of ManchesterNoch keine RekrutierungHypertrophe Kardiomyopathie (HCM)Vereinigtes Königreich
-
Central State Medical AcademyFederal State Budgetary Institution, V. A. Almazov Federal North-West Medical...Anmeldung auf EinladungHypertrophe Kardiomyopathie (HCM)Russland
-
University of ManchesterRekrutierungHypertrophe Kardiomyopathie (HCM)Vereinigtes Königreich
-
Deutsches Herzzentrum MuenchenRekrutierungHerzfehler | Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) | RASopathieDeutschland
-
UltraSightBeendetEchokardiographie | Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) | Herzbildgebung | Obstruktive Kardiomyopathie, Hypertrophie | MavacamenVereinigte Staaten