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Die Wirkung monoallelischer Varianten im ALPL-Gen auf den natürlichen Verlauf von Hypophosphatasie in Russland (ATLANTIS)

17. Juli 2026 aktualisiert von: AstraZeneca

Die Wirkung monoallelischer Varianten im ALPL-Gen auf den natürlichen Verlauf der Hypophosphatasie (HPP) bei Kindern und Erwachsenen in Russland

Die Wirkung monoallelischer Varianten im ALPL-Gen auf den natürlichen Verlauf der Hypophosphatasie (HPP) bei Kindern und Erwachsenen in Russland (ATLANTIS)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Nicht-interventionelle, multizentrische Kohortenstudie zur Bewertung klinischer und patientenberichteter Ergebnisse in Routineversorgungsumgebungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Moscow, Russland
        • Abgeschlossen
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Russland
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russland
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese multizentrische Beobachtungsstudie wird 55 pädiatrische und erwachsene Patienten einschließen, bei denen neu eine Hypophosphatasie (HPP) diagnostiziert wurde und die monoallelische Varianten im ALPL-Gen tragen. Sie werden von Ärzten verschiedener Fachrichtungen an 5 klinischen Zentren in Moskau und Sankt Petersburg, Russische Föderation, überwacht.

Zur Aufnahme in diese Studie müssen Patienten eine dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 2 erniedrigten alkalischen Phosphatase (ALP)-Werten im Vergleich zum alters- und geschlechtsspezifischen Referenzbereich haben, die bei getrennten Gelegenheiten gemessen wurden, sowie eine HPP-Diagnose, jedoch keine Vorgeschichte einer Enzymersatztherapie. Die spezifischen Studienaufnahme- und Ausschlusskriterien sind in den folgenden Abschnitten beschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥4 bis <18 Jahre, oder ≥18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung;
  2. Unterzeichnete Einwilligungserklärung (ICF) für Patienten ≥18 Jahre, oder gesetzliche Vertreter (Eltern) von Patienten im Alter von ≥4 bis <18 Jahren;
  3. Schriftliche informierte Zustimmung (nur für Patienten im Alter von ≥14 bis <18 Jahren);
  4. Keine Vorgeschichte einer HPP-Behandlung mit Enzymersatztherapie;

  5. Diagnose von HPP bestätigt durch:

    • verminderte alkalische Phosphatase (ALP)-Aktivität im Vergleich zu alters- und geschlechtsspezifischen Referenzbereichen, bestätigt durch mindestens zwei separate Messungen, UND
    • den Nachweis einer monoallelen pathogenen, wahrscheinlich pathogenen oder Variante von unklarer Signifikanz im ALPL-Gen bei genetischer Untersuchung.

Ausschlusskriterien:

  1. Bestätigte Erkrankungen mit klinischen Merkmalen, die sich mit HPP überschneiden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Zerebralparese, Duchenne-Muskeldystrophie, Gliedergürtel-Muskeldystrophie (Erb-Roth-Dystrophie), erworbene sekundäre Myopathien verschiedener Ätiologien;
  2. Derzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie (Patienten, die an anderen nicht-interventionellen Studien teilnehmen, können eingeschlossen werden);
  3. Homozygote oder zusammengesetzte heterozygote Mutation im ALPL-Gen
  4. Nach Ansicht des Prüfers ist der Patient nicht in der Lage, zu Nachuntersuchungen zurückzukehren oder erforderliche Folgeuntersuchungen durchzuführen.
  5. Schwangere und stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
(1) Mittleres Alter (in vollen Jahren) bei der HPP-Diagnose;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(2) Durchschnittliches Alter bei Beginn der ersten HPP-Symptome (einschließlich separat aller, skelettaler und nicht-skelettaler Symptome);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden folgende Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(3) Anteile männlicher und weiblicher Patienten
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(4) Anteile von Erwachsenen und Kindern zum Ausgangszeitpunkt (HPP mit Beginn im Kindes- und Erwachsenenalter);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(5) Anteil der Patienten mit einer familiären Vorgeschichte von HPP bei einem Verwandten ersten Grades
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(6) Anteile der Patienten mit spezifischen Skelett- und Nicht-Skelett-Manifestationslokalisationen/-stellen bei Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Dental;
  2. Skelettal;
  3. Muskulär;
  4. Rheumatologisch;
  5. Renal;
  6. Respiratorisch;
  7. Neurologisch;
  8. Wachstum / Entwicklung;
  9. Sonstige;
Tag 0 (Besuch 1)
(7) Anteile der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorhandensein spezifischer Skelettmanifestationen zum Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Rachitis, einschließlich aller Fälle und radiologisch bestätigter Fälle;
  2. Skelettdeformitäten, einschließlich aller Deformitäten und spezifischer Deformitäten - Genu varum, Genu valgum;
  3. Osteomalazie;
  4. Osteopenie;
  5. Osteoporose (für Patienten im Alter von ≥18 Jahren);

  6. Fraktur, einschließlich getrennt:

    alle Frakturen, rezidivierende Metatarsalfrakturen, alle Pseudofrakturen (Looser-Zonen), atypische Femurfrakturen, Wirbelkörperfrakturen, Handgelenksfrakturen, Rippenfrakturen, Stressfrakturen der Tibia und schlecht heilende Frakturen (Non-Union); Frakturen nach Lokalisation: Füße, Femur (Hüfte), Handgelenk, Wirbelkörper, andere Knochen;

  7. Kraniosynostose;
  8. Knochenschmerzen;
  9. Sonstige;
Tag 0 (Besuch 1)
(8) Anteile der Patienten mit anamnestischen und/oder vorhandenen spezifischen dentalen Manifestationen zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Frühzeitiger nicht-traumatischer Verlust von Milchzähnen;
  2. Frühzeitiger atraumatischer Verlust von bleibenden Zähnen (Erwachsenenzähnen);
  3. Parodontitis;
  4. Andere Zahnanomalien (separat - abnorme Zahnform und -farbe, Zahnschmelzverdünnung/Hypoplasie, Verlust des Alveolarknochens, vergrößerte Pulpakammern, etc.);
Tag 0 (Besuch 1)
(9) Anteile der Patienten mit Anamnese und/oder Vorhandensein spezifischer muskulärer Manifestationen zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Muskelschwäche;
  2. Enthesopathie;
  3. Geringer Muskeltonus;
Tag 0 (Besuch 1)
(10) Anteil der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorliegen spezifischer rheumatologischer Manifestationen bei Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)

  1. Kalziumpyrophosphat-Ablagerungskrankheit, einschließlich separat:

    alle Fälle, Pseudogicht und Chondrokalzinose;

  2. Gelenkschmerzen;
  3. Kalkarthritis und Osteoarthritis;
  4. Gelenksteife.
  5. Schmerzhafte periartikuläre Verkalkungen der Sehnen (insgesamt und separat - Schultern, Ellbogen, Handgelenke, Hüften und Achillessehnen);
Tag 0 (Besuch 1)
(11) Anteile der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorliegen spezifischer renaler Manifestationen bei Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Nephrokalzinose;
  2. Nephrolithiasis (Nierensteine);
  3. Nierenfunktionsstörung / -versagen (chronische Nierenerkrankung);
  4. Sonstiges.
Tag 0 (Besuch 1)
(12) Anteile von Patienten mit Anamnese und/oder Vorliegen spezifischer respiratorischer Manifestationen zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Häufige Atemwegsinfektionen;
  2. Brustdeformität (z. B. Trichterbrust, Kyphose, Skoliose, instabiler Thorax);
  3. Sonstiges.
Tag 0 (Besuch 1)
(13) Anteil der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorhandensein spezifischer neurologischer/psychiatrischer Manifestationen zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Vitamin-B6-sensitive Anfälle;
  2. Intrakranielle Hypertonie;
  3. Verzögerte motorische Meilensteine;
  4. Kognitive Entwicklungsverzögerungen;
  5. Watschelgang / Gehschwierigkeiten;
  6. Depression;
  7. Angststörung;
  8. Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung;
  9. Schlaflosigkeit / Schlechte Schlafqualität;
  10. Sonstiges.
Tag 0 (Besuch 1)
(14) Anteile von Patienten mit Anamnese und/oder Vorhandensein anderer spezifischer Manifestationen bei Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Fieber;
  2. Erbrechen;
  3. Anorexie;
  4. Polyurie;
  5. Dehydratation;
  6. Verstopfung;
  7. Chronische Müdigkeit;
  8. Sonstiges.
Tag 0 (Besuch 1)
(15) Medianer Standardabweichungsscore (SDS) für die Körpergröße zum Ausgangszeitpunkt (nur für Patienten, die zum jeweiligen Zeitpunkt <18 Jahre alt waren);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(16) Anteil der Patienten mit Kleinwuchs zum Studienbeginn (SDS für Körpergröße <-2,0);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(17) Anteile der Patienten mit anderen unspezifischen Komorbiditäten zum Ausgangszeitpunkt;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden folgende Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(18) Anteil der Patienten mit einer Vorgeschichte und/oder dem Vorliegen spezifischer radiologischer Zeichen (Röntgenaufnahme beider Hände, posteroanteriore Aufnahme auf einem einzigen Film einschließlich der distalen Unterarme) zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Metaphysäre Rarefizierung des Knochengewebes an den proximalen und mittleren Phalangen;
  2. Epimetaphysäre Osteopenie (Rarefizierung der Knochenstruktur) der Unterarmknochen;
  3. Verbreiterte, lamellierte/gestreifte Erscheinung der Wachstumsfugen der Phalangen und Metakarpalknochen sowie der distalen epimetaphysären Regionen aller dargestellten Knochen;
  4. Transversale metaphysäre Linien, die mit pathologischem Remodeling im distalen Radius und der Ulna übereinstimmen.
Tag 0 (Besuch 1)
(19) Anteile der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorhandensein spezifischer radiologischer Zeichen (Röntgenaufnahmen beider unterer Gliedmaßen, posteroanteriore Ansicht auf einer einzigen Ganzbeinaufnahme, einschließlich der distalen Unterschenkel) zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Epimetaphysäre Osteopenie (Auflockerung der Knochenstruktur) von Femur, Tibia und Fibula;
  2. Querstreifung;
  3. Veränderte Metaphysenform: Verbreiterung;
  4. Epiphysäre Hypoplasie;
  5. Flammenförmige Metaphysenveränderungen, die von den Epiphysen zu den Metaphysen verlaufen, vereinbar mit Hypophosphatasie-bedingter Demineralisation;
  6. Verbreiterung und Deformität der Wachstumsfugen mit laminiertem/gestreiftem Erscheinungsbild;
  7. Verbiegung der langen Röhrenknochen der unteren Extremitäten.
Tag 0 (Besuch 1)
(20) Anteile von Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorhandensein spezifischer radiologischer Zeichen auf stehenden Wirbelsäulen-Röntgenaufnahmen in anteroposteriorer und lateraler Ansicht (vorzugsweise Ganzkörperaufnahmen) zum Ausgangszeitpunkt
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Veränderte Wirbelsäulenausrichtung (irgendeine, Skoliose, Kyphose);
  2. Veränderte Wirbelform (irgendeine, Abflachung (Platyspondylie), Konkavität der oberen/unteren Endplatten, Keilbildung);
  3. Veränderte Wirbelstruktur-Osteopenie (eines einzelnen Wirbels oder systemisch).

Kinder, die während der Röntgenaufnahme nicht in aufrechter Position bleiben können, können die Untersuchung in Rückenlage in anteroposteriorer und lateraler Ansicht durchführen).
Tag 0 (Besuch 1)
(21) Anteile von Patienten mit Anamnese und/oder Vorhandensein spezifischer radiologischer Zeichen auf Schädelröntgenaufnahmen in anteroposteriorer und lateraler Ansicht zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Veränderte Kontur;
  2. Kraniosynostose;
  3. Veränderte Form;
  4. Vorhandensein pathologischer Frakturen.
Tag 0 (Besuch 1)
(22) Anteile der Patienten mit Anamnese und/oder Vorhandensein spezifischer radiologischer Zeichen auf Fußröntgenaufnahmen in anteroposteriorer und lateraler Ansicht (bei Vorliegen klinischer Zeichen eines pathologischen "Marschbruchs") zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Abflachung des Quergewölbes;
  2. Abflachung des Längsgewölbes;
  3. Veränderte Knochenstruktur der Füße, einschließlich metaepiphysärer Regionen;
  4. Vorliegen einer pathologischen (Marsch-)Fraktur.
Tag 0 (Besuch 1)
(23) Median Rickets Severity Scale (RSS) zu Studienbeginn (nur für Kinder ≤14 Jahre zu den jeweiligen Zeitpunkten);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(24) Anteile der Patienten mit Vorgeschichte und/oder Vorhandensein spezifischer Laborbefunde zum Basiszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Verminderte ALP im Vergleich zu alters- und geschlechtsspezifischen Referenzwerten;
  2. Erhöhtes PLP im Serum (Plasma);
  3. Erhöhtes PEA im Urin;
  4. Verminderte GFR (< 60 ml/min/1,73 m²);
  5. Hypokalzämie;
  6. Hyperkalziurie;
  7. Vermindertes PTH;
  8. Erhöhtes PTH;
  9. Vermindertes 25-Hydroxyvitamin D;
Tag 0 (Besuch 1)
(25) a Mittelwert und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zum Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
a) ALP (U/L)
Tag 0 (Besuch 1)
(26) Anteile von Patienten mit spezifischen ALPL-Genmutationen (für jede Genvariante);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(27) Mittelwert und Median der Anzahl von Frakturen zu Studienbeginn;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(28) Durchschnittliche und mediane Anzahl von Zahnverlusten zum Ausgangszeitpunkt;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(29) Mittlerer und medianer 6-Minuten-Gehtest (6MWT)-Abstand (m) bei Studienbeginn (nur für Patienten ≥5 Jahre);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(30) Anteil der Patienten mit verringerter 6MWT-Distanz (m) zum Ausgangszeitpunkt (<80 % der vorhergesagten Norm, nur für Patienten ≥5 Jahre);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(31) Mittelwert und Median der Chair-Rise-Test-Zeit (s) zu Studienbeginn (nur für Patienten ≥18 Jahre);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(32) Mittelwert und Median der Timed Up and Go (TUG)-Testzeit (s) zu Studienbeginn (nur für Erwachsene ≥18 Jahre);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(33) a Mittelwert und Median spezifischer Bioimpedanzparameter zum Ausgangszeitpunkt
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
a) Gesamte Skelettmuskelmasse (SMM) (kg);
Tag 0 (Besuch 1)
(34) a Mittelwert und Median der Bewertung der wahrgenommenen Anstrengung (RPE) basierend auf der Borg-Skala während der folgenden spezifischen Tests zum Ausgangszeitpunkt (wenn die jeweiligen Tests durchgeführt wurden):
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
a) 6MWT;
Tag 0 (Besuch 1)
(35) Mittlere und mediane wöchentliche Dauer der körperlichen Aktivität, gemessen mit dem International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) Tagebuch, zum Ausgangszeitpunkt
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(36) Mittelwert und Median des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-Scores zu Studienbeginn (nur für Kinder <18 Jahre);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(37) Anteil der Patienten mit unterschiedlichen Ausprägungen des European Quality of Life 5 Dimensions 3-Level (EQ-5D-3L)-Fragebogens für jede der folgenden Dimensionen zum Studienbeginn
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
(1 / 2 / 3): Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression (nur für Erwachsene ab 18 Jahren);
Tag 0 (Besuch 1)
(38) Mittelwert und Median des EQ-5D-3L Visuelle Analogskala (VAS) Scores zu Studienbeginn (nur für Erwachsene im Alter von ≥ 18 Jahren);
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(39) Anteil der Patienten mit verschiedenen modifizierten Ashworth-Skala (MAS)-Werten (0, 1, 1+, 2, 3 oder 4) für jede spezifische Muskulatur / Muskelgruppe zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Linker Bizeps;
  2. Rechter Bizeps;
  3. Paraspinale Muskulatur;
  4. Linker Oberschenkelmuskel (Quadrizeps);
  5. Rechter Oberschenkelmuskel (Quadrizeps);
  6. Linke Wadenmuskulatur;
  7. Rechte Wadenmuskulatur;
Tag 0 (Besuch 1)
(40) Anteil der Patienten mit klinisch signifikanter Spastizität (MAS-Wert ≥2 in mindestens einem Muskel/Muskelgruppe) zu Studienbeginn;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(41) Mittelwert und Median der dynamischen Komponente (D) gemessen anhand der modifizierten Tardieu-Skala (MTS) für jede spezifische Muskulatur / Muskelgruppe zum Ausgangszeitpunkt (Grad):
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Linker Bizeps;
  2. Rechter Bizeps;
  3. Paraspinale Muskulatur;
  4. Linker Quadrizeps femoris;
  5. Rechter Quadrizeps femoris;
  6. Linke Wadenmuskulatur;
  7. Rechte Wadenmuskulatur;
Tag 0 (Besuch 1)
(42) Anteil der Patienten mit verschiedenen MTS-Resistenz-Scores (0, 1, 2, 3, 4 oder 5) für jeden spezifischen Muskel/Muskelgruppe zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Linker Bizeps;
  2. Rechter Bizeps;
  3. Paravertebrale Muskeln;
  4. Linker Oberschenkelmuskel (Quadrizeps);
  5. Rechter Oberschenkelmuskel (Quadrizeps);
  6. Linke Wadenmuskeln;
  7. Rechte Wadenmuskeln;
Tag 0 (Besuch 1)
(43) Anteil der Patienten mit Klonus (MTS-Widerstands-Score ≥3 in mindestens einem Muskel / Muskelgruppe) zu Studienbeginn;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(44) Anteil der Patienten mit früheren Krankenhausaufenthalten aufgrund von HPP-Manifestationen zum Ausgangszeitpunkt;
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(45) Medianzahl der vorherigen Krankenhausaufenthalte aufgrund von HPP-Manifestationen zum Ausgangszeitpunkt
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(46) Jährliche Rate der Krankenhauseinweisungen aufgrund von HPP-Manifestationen vor der Baseline
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(47) Mittelwert und Median der Dauer vorheriger Krankenhausaufenthalte aufgrund von HPP-Manifestationen bei Studienbeginn
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
Um die primären Ziele zu erreichen, werden die folgenden Variablen geschätzt
Tag 0 (Besuch 1)
(48) Anteile von Patienten mit unterschiedlichen Behinderungsgraden gemäß nationalen Kriterien bei Studienbeginn
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Gruppe I;
  2. Gruppe II;
  3. Gruppe III;
  4. Keine Behinderung;
Tag 0 (Besuch 1)
(49) Anteile der Patienten mit spezifischen früheren medizinischen Eingriffen und Operationen zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Atemunterstützung;
  2. Kraniotomie;
  3. Andere neurochirurgische Eingriffe;
  4. Zahnprothesen;
  5. Frakturfixierung/-stabilisierung;
  6. Gelenkersatzoperationen;
  7. Andere orthopädische Operationen;
  8. Orthesen;
  9. Zahnimplantate;
  10. Physiotherapie;
Tag 0 (Besuch 1)
(50) Anteile von Patienten, die zuvor spezifische Behandlungen zum Studienbeginn erhalten haben:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
  1. Pyridoxin;
  2. Antiepileptika;
  3. Schleifendiuretika;
  4. Vitamin D;

  5. Analgetika, einschließlich separat:

    Nichtsteroidale Antirheumatika (NSAR), Opioid-Analgetika und alle Analgetika;

  6. Antireflux-Medikamente;
  7. Teriparatid;
  8. Anti-Sklerostin-mono-klonale Antikörper;
  9. Antiresorptiva;
  10. Kortikosteroide;
  11. Phosphatbinder.
Tag 0 (Besuch 1)
(34) b Mittelwert und Median der Bewertung der wahrgenommenen Anstrengung (RPE) basierend auf der Borg-Skala während der folgenden spezifischen Tests zum Ausgangszeitpunkt (wenn die jeweiligen Tests durchgeführt wurden):
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
b) Stuhl-Aufsteh-Test;
Tag 0 (Besuch 1)
(34) c Mittelwert und Median der Bewertung der wahrgenommenen Anstrengung (RPE) auf der Borg-Skala während der folgenden spezifischen Tests zum Ausgangszeitpunkt (wenn die jeweiligen Tests durchgeführt wurden):
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
c) TUG-Test;
Tag 0 (Besuch 1)
(33) b Mittel- und Medianwerte spezifischer Bioimpedanzparameter zu Studienbeginn
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
b) Magermasse (LBM) (kg);
Tag 0 (Besuch 1)
(33) c Mittel- und Medianwerte spezifischer Bioimpedanzparameter zu Studienbeginn
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
c. Phasenwinkel (Grad)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) b Mittelwert und Median spezifischer Laborbefunde bei Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
b) Serum/Plasma PLP (ng/ml)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) c Mittel- und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
c. Urin-PEA (m mol/mol Kreatinin)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) d Mittelwert und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
d. GFR (ml/min/1,73m²)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) e Mittelwert und Median spezifischer Laborbefunde zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
e. Serumkalzium (mmol/L)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) f Mittel- und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zum Ausgangszeitpunkt:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
f. Urinkalzium (mmol/24h)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) g Mittelwert und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
g. Serum-PTH (pmol/L)
Tag 0 (Besuch 1)
(25) h Mittel- und Medianwerte spezifischer Laborbefunde zu Studienbeginn:
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1)
h. Serum 25-Hydroxyvitamin D (ng/ml)
Tag 0 (Besuch 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D8400R00003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Vivli.org Zugang zu anonymisierten individuellen Patientenebenen-Daten aus von der AstraZeneca-Gruppe gesponserten klinischen Studien anfordern. Alle Anfragen werden gemäß der AZ-Offenlegungsverpflichtung bewertet: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, bedeutet, dass AZ Anfragen für IPD annimmt, aber dies bedeutet nicht, dass alle Anfragen geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen gegenüber den EFPIA PhRMA-Datenaustauschgrundsätzen einhalten oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn eine Anfrage genehmigt wurde, stellt AstraZeneca den Zugang zu den anonymisierten individuellen Patientendaten über die sichere Forschungsumgebung Vivli.org bereit. Eine unterzeichnete Datenverwendungsvereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) muss vor dem Zugriff auf die angeforderten Informationen vorliegen.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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