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Protocolo de acceso ampliado mediante 131I-MIBG

26 de febrero de 2023 actualizado por: Jubilant DraxImage Inc.

Un protocolo abierto de acceso ampliado que utiliza terapia con 131I-metaiodobencilguanidina (131I-MIBG) en pacientes con neuroblastoma, feocromocitoma o paraganglioma refractarios (no elegibles para el tratamiento aprobado)

El protocolo JDI2007-01 es un protocolo de acceso ampliado con 131I-MIBG terapéutico para pacientes con neuroblastoma o feocromocitoma/paraganglioma, que de otro modo no califican para los tratamientos disponibles, o donde el tratamiento aprobado no está disponible comercialmente.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Radiación: MIBG I-131

Descripción detallada

Objetivos principales:

Proporcionar 131I-MIBG para uso compasivo en pacientes con neuroblastoma, que de otro modo no califican para la inclusión o no pueden participar en el ensayo clínico pivotal de Fase II, aprobado por la FDA, del patrocinador.
Proporcionar 131I-MIBG para uso compasivo en pacientes con neuroblastoma en ausencia de un producto comercialmente disponible aprobado por la FDA para la indicación.
Proporcionar terapia paliativa con 131I-MIBG para pacientes con neuroblastoma avanzado.
Brindar opciones terapéuticas alternativas de 131I-MIBG para pacientes con feocromocitoma/paraganglioma que no califican para el tratamiento con MIBG aprobado por la FDA.
Proporcionar opciones terapéuticas alternativas de 131I-MIBG para pacientes con feocromocitoma/paraganglioma, en ausencia de un producto comercialmente disponible aprobado por la FDA para esa indicación.
Obtenga más información sobre la toxicidad aguda y tardía de la terapia con 131I-MIBG para pacientes con neuroblastoma, feocromocitoma o paraganglioma refractarios.

Los pacientes recibirán una dosis terapéutica a criterio del investigador (5-18 mCi/kg). Sin embargo, una dosis de 12 mCi/kg o superior requiere células madre almacenadas. Los pacientes pueden ser elegibles para tratamientos adicionales con 131I-MIBG (hasta un total acumulativo de 3 tratamientos) si cumplen con ciertos criterios.

Los tratamientos con 131I-MIBG deben estar separados por un mínimo de seis semanas de la terapia anterior con 131I-MIBG. La evaluación posterior al tratamiento se realizará de 5 a 9 semanas (35 a 63 días) después del tratamiento, y se realizará un seguimiento de los pacientes cada 6 meses hasta 2 años después de la terapia. Se controlará la toxicidad de todos los pacientes durante 2 años después de la terapia con 131I-MIBG o hasta que finalice el estudio.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Nombre: Melda Dolan, MD
Número de teléfono: +1-215-930-4550
Correo electrónico: meldadolan@jubl.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Nombre: Chinmay Bhavsar
Número de teléfono: +1-562-409-5541
Correo electrónico: chinmay.bhavsar@jubl.com

Ubicaciones de estudio

Estados Unidos
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Disponible
    - Children's Hospital Los Angeles
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Disponible
    - Children's Hospital Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Disponible
    - Children's Healthcare of Atlanta
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    - Disponible
    - University Of Chicago Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Disponible
    - Dana-Farber Cancer Institute
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
    - Disponible
    - Michigan Medicine, University of Michigan
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Disponible
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - Disponible
    - North Carolina Children's Hospital
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
    - Disponible
    - Carolinas Medical Center/ Levine Children's Hospital
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
    - Disponible
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
    - Disponible
    - Cincinnati Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Disponible
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    - Disponible
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    - Disponible
    - Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    - Disponible
    - Children's Medical Center Dallas
  - Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    - Disponible
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77035
    - Disponible
    - Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
    - Disponible
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
    - Disponible
    - University of Wisconsin Hospital and Clinics, American Family Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Diagnóstico: neuroblastoma refractario o recidivante con diagnóstico original basado en la histopatología del tumor o catecolaminas urinarias elevadas con células tumorales típicas en la médula ósea, O feocromocitoma o paraganglioma (menor de 12 años de edad) no susceptible de cirugía curativa.
Edad ≥12 meses y capaz de cooperar con las restricciones de seguridad de la radiación durante el período de terapia con/sin ansiolisis farmacológica.
Estado de la enfermedad: falta de respuesta a la terapia estándar (generalmente quimioterapia combinada con o sin radiación y cirugía) o desarrollo de enfermedad progresiva en cualquier momento (cualquier lesión nueva o un aumento de tamaño de >25% de una lesión preexistente). La evaluación de la enfermedad debe completarse dentro de las 8 semanas posteriores al ingreso al estudio. Si es posible, la evaluación de la enfermedad debe realizarse después de cualquier tratamiento intermedio; si se produce una terapia intermedia, las evaluaciones deben realizarse según lo indicado clínicamente. Si el paciente ha recibido tratamiento previo con MIBG, debe tener una respuesta o una enfermedad estable después de la infusión de MIBG más reciente. El paciente puede tener EP después de mostrar una respuesta inicial a la terapia con MIBG (en [o alrededor] del día 35-63 después de la evaluación de la terapia con MIBG).
Células madre: los pacientes deben tener un producto de células madre hematopoyéticas disponible para la reinfusión después del tratamiento con 131I-MIBG a dosis de 12 mCi/kg. Si no hay células madre disponibles, entonces la dosis de 131I-MIBG debe ser
Terapia previa: los pacientes pueden ingresar a este estudio con o sin terapia de reinducción para el tumor recurrente. Los pacientes deben haberse recuperado completamente de los efectos tóxicos de cualquier terapia anterior, cumpliendo con los siguientes criterios:
1. Deben haber transcurrido al menos 2 semanas desde cualquier terapia antitumoral y el paciente debe cumplir con ciertos criterios hematológicos.
2. Deben haber transcurrido 3 meses en el caso de completar la radiación de haz externo para la irradiación total abdominal, de todo el pulmón y de todo el cuerpo (la irradiación puntual a las metástasis en la base del cráneo NO es una contraindicación). Los pacientes que reciben radiación de emergencia localizada en sitios de enfermedad que amenaza la vida o la función antes o inmediatamente después del establecimiento del diagnóstico definitivo no están contraindicados para el tratamiento en este protocolo.
3. Terapia con citocinas (p. G-CSF, GM-CSF, IL-6, eritropoyetina) debe suspenderse un mínimo de 24 horas antes de la terapia con 131I-MIBG.
4. Mínimo de seis semanas desde la terapia anterior con 131I-MIBG.
5. El investigador debe evaluar caso por caso la actividad inyectada acumulada durante toda la vida, prestando especial atención a cualquier recuperación de dosis anteriores de 131I-MIBG.
6. Para los pacientes que recibieron una infusión de células madre para una terapia previa con 131I-MIBG pero NO tienen células madre almacenadas:
i. Si la reinfusión de células madre estuvo impulsada por el protocolo pero no se basó en el desarrollo de citopenias profundas (p. reinfusión automática de células madre el día 14), el paciente es elegible para un nuevo tratamiento con MIBG a una dosis
Función del órgano:
1. Función hepática: bilirrubina ≤ 2 veces el límite superior de lo normal; AST/ALT ≤ 10 veces el límite superior de lo normal.
2. Función del riñón:
i. Creatinina sérica ≤ 2 veces el límite superior de lo normal O ii. Aclaramiento de creatinina de 24 horas O GFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
C. Criterios hematológicos: ANC ≥750/uL; Plaquetas ≥ 50 000/uL sin transfusión si no hay células madre disponibles (ANC ≥ 500 y cualquier recuento de plaquetas permitido si hay células madre disponibles). El paciente debe estar sin factores de crecimiento mieloide durante al menos 24 horas. Si el paciente ha recibido tratamiento previo con MIBG, puede ser trombocitopénico, pero no requiere más de 2 transfusiones de plaquetas por semana para mantener recuentos por encima de 20.000/uL. La hemoglobina debe ser ≥ 10 g/dL (transfusión permitida) independientemente de la disponibilidad de células madre almacenadas.
d. Función pulmonar normal, manifestada por ausencia de disnea de reposo o intolerancia al ejercicio, ausencia de requerimiento de oxígeno.
mi. Sin disfunción cardiaca clínicamente significativa.
Se ha obtenido el consentimiento/asentimiento informado firmado.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

Los pacientes de 12 años o más con feocromocitoma o paraganglioma metastásico o localmente avanzado, no resecable, con gammagrafía con iobenguano positivo, y el producto comercializado están disponibles.
Pacientes elegibles para el ensayo de Fase II (OPTIMUM).
Pacientes con enfermedad de cualquier sistema orgánico importante que comprometa su capacidad para soportar la terapia. Cualquier deterioro significativo de un órgano debe discutirse con el investigador principal antes de ingresar al paciente.
Debido al potencial teratogénico de los medicamentos del estudio, no se permitirá el ingreso de pacientes embarazadas o lactantes. Los pacientes en edad fértil, que son sexualmente activos, deben practicar un método anticonceptivo eficaz mientras participan en este estudio, para evitar posibles daños al feto. [p.ej. dispositivo intrauterino, método de doble barrera (es decir, diafragma o capuchón cervical) con espuma, crema o gel espermicida intravaginal], o esterilización de la pareja masculina durante todo el estudio].
Pacientes que están en hemodiálisis.
La proteinuria, en ausencia de infección urinaria, dentro de las 4 semanas anteriores a la fecha de tratamiento planificada es una contraindicación relativa para recibir terapia en pacientes con feocromocitoma/paraganglioma. Los pacientes con feocromocitoma/paraganglioma con cualquier proteinuria clínicamente significativa deben tener una determinación de proteína en orina de 24 horas. Si se confirma que la proteinuria está por encima del límite superior normal institucional, el paciente no es elegible para la terapia con MIBG.
Pacientes con infecciones activas que cumplan grado 3-4 según la versión actual del NCI CTCAE.
Los pacientes con metástasis cerebrales parenquimatosas ávidas de MIBG conocidas no son elegibles. (Los pacientes con metástasis leptomeníngeas o basadas en el cráneo son elegibles).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jubilant DraxImage Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de mayo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de mayo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

JDI2007-01

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