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Terapia de infusión de plasma profiláctica para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita

18 de diciembre de 2012 actualizado por: St. Olavs Hospital
La púrpura trombocitopénica trombótica congénita (TTP), también llamada Síndrome de Upshaw-Schulman o TTP hereditaria o familiar, es una enfermedad rara pero grave. El propósito de este estudio es determinar cómo las infusiones de plasma a pacientes con PTT congénita se correlacionan con los síntomas y signos de actividad de la enfermedad, y determinar por qué algunos pacientes necesitan infusiones de plasma más frecuentes que otros para prevenir ataques agudos de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los pacientes con TTP congénita tienen una falta hereditaria de función o cantidad de una proteína en plasma llamada ADAMTS13, que de otro modo es responsable de dividir las moléculas grandes de von Willebrand en partes más pequeñas. Los pacientes sufren ataques recurrentes de coagulación de pequeños vasos sanguíneos, que pueden causar daño a los órganos principales, incluido el sistema nervioso central. Los ataques agudos se pueden tratar con éxito con infusiones de plasma humano, y algunos pacientes también reciben terapia de plasma regular para la prevención de ataques agudos. Un pequeño grupo de pacientes recibe infusiones de plasma preventivas dos o más veces por semana, lo que indica una necesidad de plasma mucho mayor que la que se recomienda para la terapia preventiva. ¿Estos pacientes tienen una actividad continua de su enfermedad a pesar de un estímulo? ¿O una mayor rotación de ADAMTS13 transfundidos? ¿Han desarrollado estos pacientes anticuerpos contra ADAMTS13 transfundido? ¿Algún síntoma se correlaciona con signos de actividad de la enfermedad?

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de PTT congénita
  • En tratamiento regular con plasma profiláctico: > Una vez a la semana (grupo 1) o >1 <3 veces al mes (grupo 2)
  • Entre 18 y 65 años
  • Capaz de comprender y cumplir con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El embarazo
  • Episodio agudo de TTP que requiere infusiones diarias de plasma o intercambio durante más de 3 días, dentro de las últimas 2 semanas antes del período de intervención

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: PREVENCIÓN
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 1)
Tratamiento activo con 400 ml de octaplas asignados al azar por vía intravenosa 2 o 3 veces por semana y 400 ml de placebo (para octaplas) por vía intravenosa 2 o 3 veces por semana durante dos semanas.
Droga: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 1)
El período de intervención es de lunes a viernes en las dos semanas siguientes. El tratamiento activo con Octaplas se administra 2 o 3 veces por semana y el placebo se administra los otros 2 o 3 días de intervención cada semana. La vía de administración es por vía intravenosa.
Otros nombres:
  • ATC B05A A02
  • Plasma disolvente/detergente
  • Plasma humano
EXPERIMENTAL: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 2)
Tratamiento activo con 400 ml de octaplas asignados aleatoriamente por vía intravenosa una vez y 400 ml de placebo (para octaplas) por vía intravenosa dos veces en dos semanas de intervención separadas
Droga: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 2)
El período de intervención es de lunes a miércoles en dos semanas separadas (mínimo de tres semanas entre las semanas de intervención). El tratamiento activo con Octaplas se administra una vez y el placebo dos veces por semana. La vía de administración es por vía intravenosa.
Otros nombres:
  • ATC B05A A02
  • Plasma disolvente/detergente
  • Plasma humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Una puntuación compuesta de signos clínicos y bioquímicos de actividad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 4 horas y 24 horas después de la intervención

Los signos bioquímicos de la actividad de la enfermedad se califican mediante mediciones de lactato deshidrogenasa, hemoglobina, recuentos de plaquetas y actividad de ADAMTS13.

Los signos clínicos de la actividad de la enfermedad se miden mediante la puntuación de un evaluador y la evaluación de los síntomas de los sujetos.
4 horas y 24 horas después de la intervención

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Vida media de actividad de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 4 horas y 24 horas después de la intervención
Cálculo de la vida media de la actividad de ADAMTS13 basado en mediciones en serie de la actividad de ADAMTS13 antes y después de las infusiones de plasma
4 horas y 24 horas después de la intervención
Aloanticuerpos ADAMTS13
Periodo de tiempo: En la línea de base
Presencia de aloanticuerpos contra ADAMTS13
En la línea de base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
St. Olavs Hospital

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Norwegian University of Science and Technology

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2012

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de diciembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de diciembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
21 de diciembre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2012

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 133995

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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