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Terapia profilattica con infusione di plasma per porpora trombotica trombocitopenica congenita

18 dicembre 2012 aggiornato da: St. Olavs Hospital
La porpora trombotica trombocitopenica congenita (TTP), chiamata anche sindrome di Upshaw-Schulman o TTP ereditaria o familiare, è una malattia rara ma grave. Lo scopo di questo studio è determinare in che modo le infusioni di plasma a pazienti con TTP congenita siano correlate ai sintomi e ai segni di attività della malattia e determinare perché alcuni pazienti necessitano di infusioni di plasma più frequenti rispetto ad altri per prevenire attacchi acuti della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti con TTP congenita hanno una mancanza ereditaria di funzione o quantità di una proteina nel plasma chiamata ADAMTS13, che altrimenti è responsabile della scissione di grandi molecole di von Willebrand in parti più piccole. I pazienti soffrono di attacchi ricorrenti di coagulazione dei piccoli vasi sanguigni, che possono causare danni agli organi principali, compreso il sistema nervoso centrale. Gli attacchi acuti possono essere trattati con successo con infusioni di plasma umano e alcuni pazienti ricevono anche una regolare terapia al plasma per la prevenzione degli attacchi acuti. Un piccolo gruppo di pazienti riceve infusioni preventive di plasma due o più volte alla settimana, indicando un fabbisogno di plasma molto più elevato rispetto a quanto altrimenti raccomandato per la terapia preventiva. Questi pazienti hanno un'attività continua della loro malattia nonostante uno stimolo? O un maggior turn-over di ADAMTS13 trasfuso? Questi pazienti hanno sviluppato anticorpi contro ADAMTS13 trasfuso? Ci sono sintomi correlati con segni di attività della malattia?

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di TTP congenita
  • In regolare trattamento profilattico con plasma: > Una volta alla settimana (gruppo 1) o >1 <3 volte al mese (gruppo 2)
  • Tra i 18 e i 65 anni
  • In grado di comprendere e rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza
  • Attacco acuto di TTP che richiede infusioni o scambi giornalieri di plasma per più di 3 giorni, nelle ultime 2 settimane prima del periodo di intervento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Infusione di Octaplas e placebo (gruppo 1)
Trattamento attivo con 400 ml di octaplas assegnati in modo casuale per via endovenosa 2-3 volte a settimana e 400 ml di placebo (per octaplas) per via endovenosa 2-3 volte a settimana per due settimane.
Droga: Infusione di Octaplas e placebo (gruppo 1)
Il periodo di intervento è dal lunedì al venerdì in due settimane successive. Il trattamento attivo con Octaplas viene somministrato 2-3 volte a settimana e il placebo viene somministrato negli altri 2-3 giorni di intervento ogni settimana. La via di somministrazione è per via endovenosa.
Altri nomi:
  • ATC B05A A02
  • Plasma solvente/detergente
  • Plasma umano
SPERIMENTALE: Infusione di Octaplas e placebo (gruppo 2)
Trattamento attivo con 400 ml di octaplas assegnati in modo casuale per via endovenosa una volta e 400 ml di placebo (per octaplas) per via endovenosa due volte in due settimane di intervento separate
Droga: Infusione di Octaplas e placebo (gruppo 2)
Il periodo di intervento è dal lunedì al mercoledì in due settimane separate (minimo tre settimane tra le settimane di intervento). Il trattamento attivo con Octaplas viene somministrato una volta e il placebo viene somministrato due volte alla settimana. La via di somministrazione è per via endovenosa.
Altri nomi:
  • ATC B05A A02
  • Plasma solvente/detergente
  • Plasma umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Un punteggio composito di segni clinici e biochimici dell'attività della malattia
Lasso di tempo: 4 ore e 24 ore dopo l'intervento

I segni biochimici dell'attività della malattia sono rilevati mediante misurazioni della lattato deidrogenasi, dell'emoglobina, della conta piastrinica e dell'attività di ADAMTS13.

I segni clinici dell'attività della malattia sono misurati dal punteggio di un valutatore e dallo screening dei sintomi dei soggetti
4 ore e 24 ore dopo l'intervento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emivita dell'attività ADAMTS13
Lasso di tempo: 4 ore e 24 ore dopo l'intervento
Calcolo dell'emivita dell'attività di ADAMTS13 basato su misurazioni seriali dell'attività di ADAMTS13 prima e dopo le infusioni di plasma
4 ore e 24 ore dopo l'intervento
Allo-anticorpi ADAMTS13
Lasso di tempo: Alla base
Presenza di allo-anticorpi verso ADAMTS13
Alla base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
St. Olavs Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Norwegian University of Science and Technology

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 dicembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 133995

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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