Terapia de infusión de plasma profiláctica para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita
18 de diciembre de 2012 actualizado por: St. Olavs Hospital
La púrpura trombocitopénica trombótica congénita (TTP), también llamada Síndrome de Upshaw-Schulman o TTP hereditaria o familiar, es una enfermedad rara pero grave.
El propósito de este estudio es determinar cómo las infusiones de plasma a pacientes con PTT congénita se correlacionan con los síntomas y signos de actividad de la enfermedad, y determinar por qué algunos pacientes necesitan infusiones de plasma más frecuentes que otros para prevenir ataques agudos de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con TTP congénita tienen una falta hereditaria de función o cantidad de una proteína en plasma llamada ADAMTS13, que de otro modo es responsable de dividir las moléculas grandes de von Willebrand en partes más pequeñas.
Los pacientes sufren ataques recurrentes de coagulación de pequeños vasos sanguíneos, que pueden causar daño a los órganos principales, incluido el sistema nervioso central.
Los ataques agudos se pueden tratar con éxito con infusiones de plasma humano, y algunos pacientes también reciben terapia de plasma regular para la prevención de ataques agudos.
Un pequeño grupo de pacientes recibe infusiones de plasma preventivas dos o más veces por semana, lo que indica una necesidad de plasma mucho mayor que la que se recomienda para la terapia preventiva.
¿Estos pacientes tienen una actividad continua de su enfermedad a pesar de un estímulo?
¿O una mayor rotación de ADAMTS13 transfundidos?
¿Han desarrollado estos pacientes anticuerpos contra ADAMTS13 transfundido?
¿Algún síntoma se correlaciona con signos de actividad de la enfermedad?
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de PTT congénita
- En tratamiento regular con plasma profiláctico: > Una vez a la semana (grupo 1) o >1 <3 veces al mes (grupo 2)
- Entre 18 y 65 años
- Capaz de comprender y cumplir con el protocolo.
Criterio de exclusión:
- El embarazo
- Episodio agudo de TTP que requiere infusiones diarias de plasma o intercambio durante más de 3 días, dentro de las últimas 2 semanas antes del período de intervención
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: PREVENCIÓN
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 1)
Tratamiento activo con 400 ml de octaplas asignados al azar por vía intravenosa 2 o 3 veces por semana y 400 ml de placebo (para octaplas) por vía intravenosa 2 o 3 veces por semana durante dos semanas.
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El período de intervención es de lunes a viernes en las dos semanas siguientes.
El tratamiento activo con Octaplas se administra 2 o 3 veces por semana y el placebo se administra los otros 2 o 3 días de intervención cada semana.
La vía de administración es por vía intravenosa.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Infusión de Octaplas y placebo (grupo 2)
Tratamiento activo con 400 ml de octaplas asignados aleatoriamente por vía intravenosa una vez y 400 ml de placebo (para octaplas) por vía intravenosa dos veces en dos semanas de intervención separadas
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El período de intervención es de lunes a miércoles en dos semanas separadas (mínimo de tres semanas entre las semanas de intervención).
El tratamiento activo con Octaplas se administra una vez y el placebo dos veces por semana.
La vía de administración es por vía intravenosa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Una puntuación compuesta de signos clínicos y bioquímicos de actividad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 4 horas y 24 horas después de la intervención
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Los signos bioquímicos de la actividad de la enfermedad se califican mediante mediciones de lactato deshidrogenasa, hemoglobina, recuentos de plaquetas y actividad de ADAMTS13. Los signos clínicos de la actividad de la enfermedad se miden mediante la puntuación de un evaluador y la evaluación de los síntomas de los sujetos. |
4 horas y 24 horas después de la intervención
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Vida media de actividad de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 4 horas y 24 horas después de la intervención
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Cálculo de la vida media de la actividad de ADAMTS13 basado en mediciones en serie de la actividad de ADAMTS13 antes y después de las infusiones de plasma
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4 horas y 24 horas después de la intervención
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Aloanticuerpos ADAMTS13
Periodo de tiempo: En la línea de base
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Presencia de aloanticuerpos contra ADAMTS13
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En la línea de base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de noviembre de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de noviembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
21 de diciembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
21 de diciembre de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2012
Última verificación
1 de diciembre de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- 133995
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