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Un estudio abierto de seguridad y tolerabilidad de Nusinersen (ISIS 396443) en participantes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12 de febrero de 2021 actualizado por: Biogen

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una dosis intratecal única de ISIS 396443 en pacientes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en ISIS 396443-CS1

El objetivo principal de este estudio es examinar la seguridad y la tolerabilidad de nusinersen (ISIS 396443) administrado por vía intratecal a participantes con atrofia muscular espinal (AME) que participaron previamente en ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). El objetivo secundario fue examinar la farmacocinética plasmática de una dosis única de ISIS 396443 administrada por vía intratecal a participantes con AME que previamente participaron en ISIS 396443-CS1.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio fue realizado y el protocolo fue registrado por Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En agosto de 2016, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Ya no está disponible

Ya no está disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años a 15 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Signos clínicos atribuibles a la Atrofia Muscular Espinal
  • Finalización satisfactoria de la dosificación y todas las visitas del estudio en ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) con un perfil de seguridad aceptable, según el criterio del investigador.
  • Capaz de completar todos los procedimientos, mediciones y visitas del estudio y el padre/participante tiene circunstancias psicosociales de apoyo adecuadas, en opinión del investigador
  • Esperanza de vida estimada > 2 años desde la selección
  • Cumple con los criterios institucionales apropiados para la edad para el uso de anestesia/sedación, si se planea el uso para el procedimiento del estudio

Criterios clave de exclusión:

  • Tener cualquier condición nueva o empeoramiento de la existente que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización.
  • Dosificación en ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) dentro de los 270 días (9 meses) de la selección, o hace más de 450 días (15 meses)
  • Dosificación en ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Hospitalización por cirugía (es decir, cirugía de escoliosis) o evento pulmonar dentro de los 2 meses posteriores a la selección o planificado durante la duración del estudio
  • Presencia de una infección activa no tratada o tratada inadecuadamente que requiera terapia antiviral o antimicrobiana sistémica en cualquier momento durante el período de selección
  • Anomalías clínicamente significativas en hematología o parámetros de química clínica
  • Tratamiento con fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación en el plazo de 1 mes desde la selección o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Tratamiento con valproato o hidroxiurea dentro de 1 mes de la selección. Cualquier historial de terapia génica o trasplante de células.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: nusinersen
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Esprinraza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentan eventos adversos (EA) y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen neurológico
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes con anomalías en el examen físico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes con anomalías de peso clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes con parámetros de laboratorio clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Número de participantes que usan medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): concentración plasmática máxima observada del fármaco (Cmax)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen: área bajo la curva de tiempo de las concentraciones plasmáticas desde el momento de la dosis intratecal (IT) hasta la última muestra recolectada (AUCinf)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): Vida media de eliminación terminal aparente (t1/2), si es posible
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
31 de enero de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de febrero de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de febrero de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de enero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de enero de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
31 de enero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de febrero de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ISIS 396443-CS10

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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