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Um estudo aberto de segurança e tolerabilidade de Nusinersen (ISIS 396443) em participantes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12 de fevereiro de 2021 atualizado por: Biogen

Um estudo aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade de uma única dose intratecal de ISIS 396443 em pacientes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente de ISIS 396443-CS1

O objetivo principal deste estudo é examinar a segurança e a tolerabilidade de nusinersen (ISIS 396443) administrado por via intratecal a participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). O objetivo secundário foi examinar a farmacocinética plasmática de uma dose única de ISIS 396443 administrada por via intratecal a participantes com SMA que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo foi conduzido e o protocolo foi registrado pela Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Em agosto de 2016, o patrocínio do estudo foi transferido para a Biogen.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Não está mais disponível

Não está mais disponível

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 15 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Sinais clínicos atribuíveis à Atrofia Muscular Espinhal
  • Conclusão satisfatória da dosagem e todas as visitas de estudo em ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) com um perfil de segurança aceitável, de acordo com o julgamento do investigador.
  • Capaz de concluir todos os procedimentos, medições e visitas do estudo e o pai/participante tem circunstâncias psicossociais de suporte adequado, na opinião do investigador
  • Expectativa de vida estimada > 2 anos a partir da triagem
  • Atende aos critérios institucionais apropriados à idade para uso de anestesia/sedação, se o uso for planejado para o procedimento do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Ter qualquer condição nova ou piora da condição existente que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação do participante ou na conclusão do estudo.
  • Dosagem em ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) dentro de 270 dias (9 meses) da triagem ou há mais de 450 dias (15 meses)
  • Dosagem em ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Hospitalização para cirurgia (ou seja, cirurgia de escoliose) ou evento pulmonar dentro de 2 meses após a triagem ou planejado durante a duração do estudo
  • Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente, exigindo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o período de triagem
  • Anormalidades clinicamente significativas em hematologia ou parâmetros de química clínica
  • Tratamento com medicamento em investigação, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Tratamento com valproato ou hidroxiureia dentro de 1 mês após a triagem. Qualquer história de terapia genética ou transplante de células

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: nusinersen
Medicamento: nusinersen
Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Sprinraza

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes que tiveram Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame neurológico
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com anormalidades de sinais vitais clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame físico
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com anormalidades de peso clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com parâmetros laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes com anormalidades eletrocardiográficas (ECGs) clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Número de participantes que usam medicamentos concomitantes
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): concentração plasmática máxima observada da droga (Cmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Parâmetros PK de nusinersen: Tempo para atingir a concentração máxima observada (Tmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Parâmetros PK de nusinersen: Área sob a curva de tempo das concentrações plasmáticas desde o momento da dose intratecal (IT) até a última amostra coletada (AUCinf)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Parâmetros PK de nusinersen (ISIS 396443): Meia-vida de eliminação terminal aparente (t1/2), se possível
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
31 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de fevereiro de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de fevereiro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de janeiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de janeiro de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de janeiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de fevereiro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ISIS 396443-CS10

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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