Programa de acceso ampliado (EAP) para Nusinersen en participantes con atrofia muscular espinal (SMA) de inicio infantil (consistente con el tipo 1)
1 de abril de 2021 actualizado por: Biogen
Programa de acceso ampliado (EAP) para proporcionar nusinersen a pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de inicio infantil
Brindar acceso a nusinersen a pacientes elegibles con atrofia muscular espinal (AME) de inicio infantil (compatible con el tipo 1) para abordar una gran necesidad médica insatisfecha.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El programa de acceso expandido (EAP) de nusinersen está disponible en centros de tratamiento aprobados en territorios seleccionados.
Un médico debe decidir si el tratamiento con nusinersen es apropiado para cada paciente, según el historial médico del paciente y los criterios de elegibilidad del programa. Se proporciona una lista completa de los centros de tratamiento participantes en la sección "Contactos y ubicaciones" de esta lista, y se actualiza periódicamente.
Luego de la aprobación local y el reembolso oficial de nusinersen en cada territorio, el EAP se cerrará y los pacientes se transferirán al medicamento disponible comercialmente.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Medellín, Colombia, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Auckland City Hospital
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Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
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Anatolia
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Kayseri, Anatolia, Turquía (Türkiye), 38000
- Erciyes University Hospital
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Central Anatolia
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Ankara, Central Anatolia, Turquía (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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Istanbul
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Kadıköy, Istanbul, Turquía (Türkiye), 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
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Marmara
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Istanbul, Marmara, Turquía (Türkiye), 34214
- Medipol University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Documentación genética de la deleción del gen homocigoto 5q SMA, la mutación homocigota o el heterocigoto compuesto.
- Inicio de signos y síntomas clínicos a los ≤ 6 meses (180 días) de edad, compatibles con el inicio infantil, AME tipo I
- Paciente cuya atención, en opinión del médico tratante, cumple y se espera que continúe cumpliendo con las pautas establecidas en la Declaración de consenso de 2007 para el estándar de atención en AME
Criterios clave de exclusión:
- El paciente está calificado para participar en un ensayo clínico en curso con nusinersen
- Participación en un estudio previo de nusinersen
- Exposición previa a nusinersen
- Antecedentes de enfermedad cerebral o de la médula espinal que podría interferir con los procedimientos de PL o la circulación del LCR
- Presencia de derivación implantada para el drenaje de LCR o catéter SNC implantado
- Participación anterior o actual en un ensayo clínico con una terapia génica en investigación para la AME
- Participación en un estudio con una terapia en investigación para la AME dentro de los 6 meses o cinco semividas del fármaco en investigación, lo que sea más largo, antes de la primera dosis de nusinersen.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
7 de diciembre de 2022
Finalización primaria
7 de diciembre de 2022
Finalización del estudio
7 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de agosto de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de agosto de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
12 de agosto de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de abril de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 232-SM-901
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .