Registro de Neoplasias Mieloproliferativas Filadelfia Negativas (MPN)

Las neoplasias mieloproliferativas (MPN) negativas para Filadelfia (Ph negativas) incluyen policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (TE) y mielofibrosis primaria (MF). Las MPN Ph negativas son neoplasias mieloides crónicas que aparecen después de una transformación maligna de una célula madre hematopoyética. Existen muchas manifestaciones clínicas de estas enfermedades, que incluyen poliglobulia, trombocitosis, leucocitosis, citopenias, hematopoyesis extramedular (p. ej.: esplenomegalia), aumento del riesgo trombótico y riesgo de transformación a leucemia mieloide aguda (LMA). La expectativa de vida varía de 5 a 6 años para pacientes con MF a más de 15 años para pacientes con PV y ET.

Hay pocas opciones terapéuticas para pacientes con MPN Ph negativo. En general, el tratamiento de estas enfermedades es sintomático y dirigido al alivio de los síntomas y al control del cuadro hematológico mediante agentes quimioterápicos orales como la hidroxiurea. Los pacientes con MF reciben tratamiento paliativo, dirigido al alivio de la esplenomegalia y las citopenias. Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de la MF.

En América Latina no existen estudios epidemiológicos con un gran número de pacientes con MPN Ph negativos que describan la historia natural de la enfermedad, la evolución del paciente, las características clínicas, los estándares de atención y la carga de la enfermedad. El desarrollo de un registro de datos actualizado de pacientes brasileños con MPN Ph negativo permite la comprensión de la epidemiología de esta enfermedad, con determinación de supervivencia, incidencia de trombosis, transformación a LMA, uso de recursos relacionados con el tratamiento de la enfermedad, así como así como el impacto de diferentes estrategias terapéuticas en estos parámetros. Por lo tanto, el objetivo de este estudio es establecer un registro de pacientes con NMP Ph negativo para documentar el diagnóstico de la enfermedad y los estándares de atención actuales, los puntos finales clínicos y el uso de recursos relacionados con el tratamiento, según la clasificación de riesgo en cada uno. NMP.

Los datos se recopilarán de forma retrospectiva y prospectiva a través de un formulario electrónico disponible en un sitio web seguro en Internet. Cada centro participante en el estudio tendrá un investigador principal que se encargará de la precisión y calidad de los datos recogidos. Cada investigador principal y el personal recibirán un nombre de usuario y una contraseña para acceder a la base de datos e inscribir a los pacientes en el registro. Un empleado de cada sitio estará a cargo de recolectar los datos e insertarlos en el registro electrónico. Se contactará a los pacientes para que firmen un formulario de consentimiento informado. Los datos de los pacientes se actualizarán cada seis meses. No hay límite para el número de pacientes que se incluirán en el registro, ya sea de forma retrospectiva o prospectiva. La duración de este estudio es de cinco años. La recopilación de datos continuará hasta que todos los sitios decidan interrumpir la inscripción de nuevos pacientes.