Epidiolex y epilepsia farmacorresistente en niños (CBD)

Este estudio abierto y multicéntrico está abierto a pacientes de 1 a 18 años de edad en el momento de la inscripción con epilepsia resistente a los medicamentos. El estudio consta de una línea de base de 8 semanas, titulación y tratamiento de Epidiolex en una dosis diaria de hasta 25 mg/kg/día, con un programa de titulación secundaria opcional después de 26 semanas de tratamiento hasta una dosis diaria máxima de hasta 50 m/ kg/día hasta el final del tratamiento, seguido de un período de reducción gradual y un seguimiento de seguridad. Se proporcionará tratamiento durante un total de 52 semanas con un análisis intermedio realizado 12 semanas después de alcanzar la dosis máxima (ya sea 25 mg/kg/día o la dosis óptima con respecto a la seguridad y tolerabilidad) y al final de 1 año de tratamiento con tratamiento extensiones realizadas más allá de las 52 semanas hasta el momento en que haya una autorización de comercialización para Epidiolex, si Epidiolex deja de estar disponible o si el estudio finaliza. El cese de la administración de Epidiolex concluirá con un período de reducción gradual y una visita de seguimiento 4 semanas después de la reducción gradual.