Epidiolex ed epilessia resistente ai farmaci nei bambini (CBD)

Questo studio multicentrico in aperto è aperto a pazienti di età compresa tra 1 e 18 anni al momento dell'arruolamento con epilessia resistente ai farmaci. Lo studio consiste in un basale di 8 settimane, titolazione e trattamento di Epidiolex a un dosaggio giornaliero fino a 25 mg/kg/giorno, con un programma di titolazione secondario opzionale dopo 26 settimane di trattamento fino a un dosaggio giornaliero massimo fino a 50 m/ kg/giorno fino alla fine del trattamento, seguito da un periodo di riduzione graduale e da un follow-up sulla sicurezza. Il trattamento verrà fornito per un totale di 52 settimane con un'analisi ad interim condotta 12 settimane dopo il raggiungimento della dose massima (25 mg/kg/giorno o dose ottimale per quanto riguarda la sicurezza e la tollerabilità) e alla fine di 1 anno di trattamento con trattamento estensioni condotte oltre le 52 settimane fino al momento in cui vi sarà l'autorizzazione all'immissione in commercio per Epidiolex, se Epidiolex non sarà più disponibile o se lo studio sarà terminato. La cessazione della somministrazione di Epidiolex si concluderà con un periodo di riduzione graduale e una visita di follow-up 4 settimane dopo la riduzione graduale.