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Estudio no intervencionista prospectivo EBMT ADWP: AutoHSCT en pacientes con SSc (NISSC)

30 de abril de 2018 actualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Trasplante autólogo de células madre para la esclerosis sistémica progresiva: un enfoque prospectivo no intervencionista en toda Europa (NISSC) para el grupo de trabajo de enfermedades autoinmunes de la EBMT

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT, por sus siglas en inglés) para la esclerosis sistémica (SSc, por sus siglas en inglés) grave o rápidamente progresiva, tal como se realiza actualmente mediante diferentes protocolos de estudio utilizados en toda Europa en varios centros EBMT a través del registro y análisis cuidadosos de datos clínicos y biológicos recolectados rutinariamente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se utilizan diferentes protocolos en los diferentes centros, aún no está claro qué enfoque será el más eficiente y el más seguro. Cada centro seguirá su propio protocolo local para AHSCT que generalmente se refiere a la actualización reciente de las Pautas de EBMT para HSCT en enfermedades autoinmunes. La selección de pacientes para la técnica de tratamiento de AHSCT con respecto al equilibrio riesgo/beneficio debe abordarse cuidadosamente mediante la evaluación estándar del paciente antes del trasplante, mientras que el régimen local de tratamiento, la evaluación de seguimiento, la medicación de apoyo y la profilaxis se registrarán y analizarán.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
82

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes tratados con TCMH autólogo por esclerosis sistémica grave

Descripción

Criterios de inclusión:

  • TPH autólogo
  • Edad entre 18 y 65 años al momento del trasplante.
  • Diagnóstico establecido de esclerosis sistémica progresiva según criterios ARA

Criterio de exclusión:

  • Embarazo o anticoncepción inadecuada
  • Enfermedad concomitante grave
  • Función pulmonar reducida
  • Médula ósea previamente dañada
  • Infección grave no controlada
  • Enfermedad psiquiátrica concomitante grave

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
NISSC
TPH autólogo
Procedimiento: TPH autólogo
1er AHCT

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
Supervivencia libre de progresión (PFS), definida como la supervivencia desde el inicio (el primer día de movilización) sin evidencia de progresión de SSc.
2 años después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad evaluada por la toxicidad relacionada con el tratamiento durante todo el período de estudio utilizando los parámetros de toxicidad de la OMS (expresados ​​como grado máximo de toxicidad por sistema de órganos, consulte el apéndice)
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
Incidencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SE) Injerto de neutrófilos y plaquetas, definido como el primer día después del trasplante con recuento absoluto de neutrófilos > 500 células/μL y >20.000 plaquetas/μL sin transfusión de plaquetas, respectivamente
2 años después del trasplante
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
Sobrevivencia promedio
2 años después del trasplante
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante

Respuesta al tratamiento dentro del año posterior al HSCT autólogo, definida como

  • 25% de mejora en mRSS (puntuación cutánea de Rodnan modificada) y/o
  • ≥10 % de mejora en la capacidad difusa de monóxido de carbono (DLCO) o la capacidad vital forzada (FVC) en comparación con el valor inicial sin necesidad de inmunosupresión adicional
1 año después del trasplante
Mejora en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
Evaluado por evolución SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire)
2 años después del trasplante
Incidencia de recaída
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante

Definido como cualquiera de los siguientes cambios después de la respuesta previa al tratamiento en el seguimiento trimestral como se define a continuación:

  • Empeoramiento de mRSS > 25%
  • Manifestación nueva/empeorada de órganos: pulmones, corazón o riñón
2 años después del trasplante
Mortalidad relacionada con el tratamiento de 100 días
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
cualquier muerte durante los 100 días posteriores al trasplante que no se puede atribuir a la progresión o recaída de la enfermedad
100 días después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
3 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de abril de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NCT02516124

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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