Estudio no intervencionista prospectivo EBMT ADWP: AutoHSCT en pacientes con SSc (NISSC)
30 de abril de 2018 actualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Trasplante autólogo de células madre para la esclerosis sistémica progresiva: un enfoque prospectivo no intervencionista en toda Europa (NISSC) para el grupo de trabajo de enfermedades autoinmunes de la EBMT
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT, por sus siglas en inglés) para la esclerosis sistémica (SSc, por sus siglas en inglés) grave o rápidamente progresiva, tal como se realiza actualmente mediante diferentes protocolos de estudio utilizados en toda Europa en varios centros EBMT a través del registro y análisis cuidadosos de datos clínicos y biológicos recolectados rutinariamente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se utilizan diferentes protocolos en los diferentes centros, aún no está claro qué enfoque será el más eficiente y el más seguro.
Cada centro seguirá su propio protocolo local para AHSCT que generalmente se refiere a la actualización reciente de las Pautas de EBMT para HSCT en enfermedades autoinmunes.
La selección de pacientes para la técnica de tratamiento de AHSCT con respecto al equilibrio riesgo/beneficio debe abordarse cuidadosamente mediante la evaluación estándar del paciente antes del trasplante, mientras que el régimen local de tratamiento, la evaluación de seguimiento, la medicación de apoyo y la profilaxis se registrarán y analizarán.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
82
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75010
- Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes tratados con TCMH autólogo por esclerosis sistémica grave
Descripción
Criterios de inclusión:
- TPH autólogo
- Edad entre 18 y 65 años al momento del trasplante.
- Diagnóstico establecido de esclerosis sistémica progresiva según criterios ARA
Criterio de exclusión:
- Embarazo o anticoncepción inadecuada
- Enfermedad concomitante grave
- Función pulmonar reducida
- Médula ósea previamente dañada
- Infección grave no controlada
- Enfermedad psiquiátrica concomitante grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
NISSC
TPH autólogo
|
1er AHCT
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
Supervivencia libre de progresión (PFS), definida como la supervivencia desde el inicio (el primer día de movilización) sin evidencia de progresión de SSc.
|
2 años después del trasplante
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad evaluada por la toxicidad relacionada con el tratamiento durante todo el período de estudio utilizando los parámetros de toxicidad de la OMS (expresados como grado máximo de toxicidad por sistema de órganos, consulte el apéndice)
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
Incidencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SE) Injerto de neutrófilos y plaquetas, definido como el primer día después del trasplante con recuento absoluto de neutrófilos > 500 células/μL y >20.000 plaquetas/μL sin transfusión de plaquetas, respectivamente
|
2 años después del trasplante
|
|
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
Sobrevivencia promedio
|
2 años después del trasplante
|
|
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante
|
Respuesta al tratamiento dentro del año posterior al HSCT autólogo, definida como
|
1 año después del trasplante
|
|
Mejora en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
Evaluado por evolución SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire)
|
2 años después del trasplante
|
|
Incidencia de recaída
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
Definido como cualquiera de los siguientes cambios después de la respuesta previa al tratamiento en el seguimiento trimestral como se define a continuación:
|
2 años después del trasplante
|
|
Mortalidad relacionada con el tratamiento de 100 días
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
|
cualquier muerte durante los 100 días posteriores al trasplante que no se puede atribuir a la progresión o recaída de la enfermedad
|
100 días después del trasplante
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Silla de estudio: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de agosto de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2018
Última verificación
1 de julio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NCT02516124
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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