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Studio prospettico non interventistico EBMT ADWP: AutoHSCT in pazienti con SSc (NISSC)

30 aprile 2018 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Trapianto autologo di cellule staminali per la sclerosi sistemica progressiva: un approccio prospettico non interventistico in tutta Europa (NISSC) per il gruppo di lavoro sulle malattie autoimmuni dell'EBMT

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) per la sclerosi sistemica precoce grave o rapidamente progressiva (SSc) come attualmente eseguito da diversi protocolli di studio utilizzati in tutta Europa in vari centri EBMT attraverso l'attenta registrazione e analisi dei dati clinici e biologici raccolti di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Nei diversi centri vengono utilizzati protocolli diversi, non è ancora chiaro quale sarà l'approccio più efficiente e più sicuro. Ogni centro seguirà il proprio protocollo locale per AHSCT che di solito fa riferimento al recente aggiornamento delle Linee guida EBMT per HSCT nelle malattie autoimmuni. La selezione del paziente per la tecnica di trattamento dell'AHSCT per quanto riguarda il rapporto rischio/beneficio deve essere attentamente affrontata dalla valutazione pretrapianto del paziente standard, mentre il regime locale di trattamento, la valutazione dei follow-up, i farmaci di supporto e la profilassi saranno registrati e analizzati.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
82

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti trattati con trapianto autologo per sclerosi sistemica grave

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • HSCT autologo
  • Età compresa tra 18 e 65 anni al momento del trapianto.
  • Diagnosi accertata di sclerosi sistemica progressiva secondo i criteri ARA

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o contraccezione inadeguata
  • Grave malattia concomitante
  • Funzione polmonare ridotta
  • Midollo osseo precedentemente danneggiato
  • Infezione grave incontrollata
  • Grave malattia psichiatrica concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
NISSC
HSCT autologo
Procedura: HSCT autologo
1° ASCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza libera da progressione (PFS), definita come sopravvivenza dal basale (il primo giorno di mobilizzazione) senza evidenza di progressione di SSc.
2 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base alla tossicità correlata al trattamento per tutto il periodo dello studio utilizzando i parametri di tossicità dell'OMS (espressi come grado massimo di tossicità per sistema di organi, vedere appendice)
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (ES) Attecchimento di neutrofili e piastrine, definito come il primo giorno dopo il trapianto con conta assoluta dei neutrofili > 500 cellule/μL e > 20.000 piastrine/μL senza trasfusione piastrinica, rispettivamente
2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
2 anni dopo il trapianto
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: a 1 anno dal trapianto

Risposta al trattamento entro 1 anno dopo HSCT autologo, definita come

  • Miglioramento del 25% in mRSS (Rodnan Skin Score modificato) e/o
  • Miglioramento ≥10% della capacità diffusa per il monossido di carbonio (DLCO) o della capacità vitale forzata (FVC) rispetto al basale senza necessità di ulteriore immunosoppressione
a 1 anno dal trapianto
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Valutato dall'evoluzione SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire).
2 anni dopo il trapianto
Incidenza di recidiva
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto

Definito come uno qualsiasi dei seguenti cambiamenti dopo una precedente risposta al trattamento durante il follow-up trimestrale come definito di seguito:

  • Peggioramento di mRSS > 25%
  • Nuovo/peggioramento della manifestazione d'organo: polmoni, cuore o reni
2 anni dopo il trapianto
Mortalità correlata al trattamento a 100 giorni
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
qualsiasi decesso durante i 100 giorni successivi al trapianto che non può essere attribuito alla progressione o alla ricaduta della malattia
100 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NCT02516124

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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