Uso compasivo de deferiprona en pacientes con PKAN
9 de noviembre de 2022 actualizado por: Chiesi Canada Corp
El uso compasivo de deferiprona en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa
A los pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN) que hayan completado el estudio TIRCON2012V1-EXT patrocinado por ApoPharma y que deseen continuar tomando deferiprona se les ofrecerá la oportunidad de recibirla de forma compasiva.
Los pacientes serán seguidos localmente por su propio neurólogo u otro especialista apropiado.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con PKAN que hayan completado el ensayo aleatorizado, ciego, controlado con placebo TIRCON2012V1 y su seguimiento, el estudio de extensión de etiqueta abierta de un solo brazo TIRCON2012V1-EXT, pueden inscribirse en este programa de uso compasivo/acceso ampliado para poder continuar recibiendo el quelante de hierro deferiprona.
Los participantes en este programa serán seguidos localmente por su propio neurólogo u otro especialista apropiado.
Los pacientes tomarán la solución oral de deferiprona 80 mg/mL a la misma dosis que se les prescribió en el ensayo clínico TIRCON2012V1-EXT.
Se realizará un seguimiento de la seguridad de los pacientes.
Como mínimo, el programa continuará hasta que se complete el análisis del ensayo TIRCON2012V1 actualmente ciego (aproximadamente el cuarto trimestre de 2016), momento en el que se volverá a evaluar.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
- Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
- Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
- Población de tamaño intermedio
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Estudio finalizado TIRCON2012V1-EXT
- Capaz de cumplir con las citas del programa y los horarios de evaluación.
- Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo al comienzo del programa, a menos que el médico tratante determine que no existe un riesgo razonable de embarazo debido a una incapacidad significativa. Si corresponde, deben cumplir al menos uno de los siguientes criterios: Usar un método anticonceptivo eficaz durante el programa y durante los 30 días posteriores a la última dosis de deferiprona, O participar en un estilo de vida no heterosexual, O tener una pareja sexual masculina que ha sido esterilizado, O estar abstinente durante el programa y durante al menos 30 días después de su finalización.
- Los hombres heterosexuales sexualmente activos fértiles deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz durante el programa y durante al menos 30 días después de su finalización.
- Los pacientes y/o sus representantes legales autorizados deben proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado y fechado, y los menores también deben firmar un formulario de consentimiento según los requisitos reglamentarios locales.
Criterio de exclusión:
Los pacientes serán excluidos de participar en el programa de uso compasivo si el médico tratante determina la presencia de cualquier condición médica, psicológica o psiquiátrica que, en su opinión, haría que la participación en el programa fuera imprudente.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
Publicado por primera vez
21 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
14 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2022
Última verificación
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Neuroaxonales
- Neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa
- Degeneración nerviosa
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Deferiprona
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- TIRCON2012V1-COMP
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