Estudio del Perfil de 'Competencia Vascular' y Activación Endotelial en el Síndrome Urémico Hemolítico en Niños y Adultos (SHU)

El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una microangiopatía trombótica (MAT) rara, que afecta tanto a niños como a adultos. El SUH se caracteriza por la aparición anormal de trombosis difusa en la microcirculación que resulta en la aparición de eventos isquémicos que afectan especialmente a los riñones y se asocia a anemia hemolítica. Su pronóstico es grave, con una mortalidad del 1% en niños, 10% en adultos y la aparición de insuficiencia renal en el 50% de los casos. En su forma típica, el SHU se produce después de una infección intestinal diarreica por bacterias que producen una toxina Shiga. En su forma inusual, que afecta tanto a niños como a adultos, existen anomalías genéticas de forma alternativa de regular las proteínas del complemento que explican las frecuentes recaídas. Uno de los principales problemas encontrados en el manejo del SUH es la ausencia de un marcador fiable de respuesta al tratamiento o recaída; los marcadores hematológicos convencionales son demasiado insensibles para juzgar la eficacia terapéutica o identificar una recaída temprana. Los datos de la literatura sugieren que la célula endotelial es un objetivo principal de este síndrome. Nuestra hipótesis es que una activación microendotelial inicial juega un papel crítico en el inicio y/o recaída de la enfermedad a través de la liberación súbita de factor de von Willebrand ultralargo de alto peso molecular (UL-vWHf) y micropartículas endoteliales procoagulantes. El objetivo principal de este estudio es para definir un perfil de "competencia vascular" en una población de pacientes con SUH típico o atípico; tanto en la fase aguda como en remisión de la enfermedad.