Compatibilidad de C7 con dieta cetogénica en pacientes diagnosticados con G1D
22 de diciembre de 2023 actualizado por: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center
Compatibilidad de la triheptanoína (C7) con la dieta cetogénica en pacientes diagnosticados con deficiencia del transportador de glucosa tipo 1
Explorar la compatibilidad de la triheptanoína (aceite C7) con la dieta cetogénica mediante la evaluación del EEG y la tasa de convulsiones, la glucemia y la cetosis en pacientes con G1D comprobada que reciben una dieta cetogénica.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo exploratorio de prueba de principio de etiqueta abierta en un solo sitio para investigar la compatibilidad del aceite C7 con la dieta cetogénica en sujetos diagnosticados con G1D.
La dieta cetogénica habrá sido previamente descrita por el médico tratante del paciente independientemente de este estudio y por razones clínicas.
La dieta cetogénica suministra más del 50 % de las calorías de la grasa, los sujetos que ya están tolerando esta cantidad de grasa como parte de su dieta cetogénica prescrita anteriormente, reemplazarán el 45 % de su ingesta calórica diaria con triheptanoína durante 24 horas, durante un período de 48 horas. hora de estancia hospitalaria.
Los sujetos tendrán un EEG continuo para monitorear cualquier cambio potencial relacionado con C7 en las convulsiones antes, durante y después de la ingestión de aceite de triheptanoína.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
10
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UTexasSouthwestern
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (G1D), confirmado por genotipificación clínica en un laboratorio certificado por CLIA.
- Estable con una dieta cetogénica en una proporción de 2,5:1 a 4:1 (es decir, no habrá cambios en la proporción durante 2 meses). El inicio de una dieta cetogénica es anterior y, por lo tanto, no forma parte de este estudio.
- Hombres y mujeres de 30 meses a 35 años y 11 meses inclusive.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con evidencia de enfermedad metabólica y/o genética independiente, no relacionada.
- Sujetos con un trastorno gastrointestinal crónico, como el síndrome del intestino irritable, la enfermedad de Crohn o la colitis que podría aumentar el riesgo del sujeto de desarrollar diarrea o dolor de estómago.
- Sujetos con un IMC (índice de masa corporal) mayor o igual a 30.
- Sujetos que actualmente no siguen una dieta cetogénica.
- No podrán participar mujeres embarazadas o en período de lactancia. Las mujeres que planeen quedar embarazadas durante el curso del estudio o que no estén dispuestas a usar métodos anticonceptivos para prevenir el embarazo (incluida la abstinencia) no pueden participar. A las mujeres mayores de 10 años se les pedirá que proporcionen una muestra de orina para una prueba de embarazo a través de una tira reactiva. Se les pedirá a los sujetos que acepten la abstinencia u otra forma de control de la natalidad durante la duración del estudio.
- Alergia/sensibilidad a C7
- Uso previo de triheptanoína menos de 1 mes antes del inicio del estudio.
- Tratamiento con triglicéridos de cadena media en las últimas 24 horas.
- Sujetos que muestren signos de demencia o que hayan sido diagnosticados con cualquier trastorno cerebral degenerativo (como la enfermedad de Alzheimer) que podría confundir la evaluación de los cambios cognitivos, en opinión del investigador.
- Consumo o dependencia activa de drogas o alcohol que, en opinión del investigador, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Incapacidad o falta de voluntad del sujeto o tutor/representante legal para dar consentimiento informado por escrito o asentimiento para niños de 10 a 17 años,
- Adición de un nuevo fármaco anticonvulsivo en los 3 meses anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
1
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes con dieta cetogénica
Este es un estudio de un brazo donde los pacientes recibirán un aceite llamado triheptanoína.
Los pacientes consumirán triheptanoína 4 veces en el transcurso de un día.
El aceite de triheptanoína absorberá el 45% de sus calorías diarias el día en que tomen el aceite.
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Suplementación dietética con triheptanoína
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la cetosis (niveles de beta-hidroxibutirato)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 4
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Cambio en la cetosis medido por los cambios en los niveles de ácido beta-hidroxibutírico en sangre.
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Día 1, Día 4
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fracción de sujetos (de un total de 10 estudiados) que exhiben un cambio en la tasa de convulsiones observables
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) - Día 4
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El cambio porcentual en la tasa de convulsiones observables se mide como el cambio en el número de convulsiones observables desde el inicio hasta el día 4. La tasa de convulsiones se define como el recuento de convulsiones por paciente por día. |
Línea de base (Día 1) - Día 4
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Cambio en la glucemia
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 4
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El cambio en la glucemia se mide como cambios en los niveles de glucosa en sangre.
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Día 1 - Día 4
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Juan Pascual, M.D., study principal investigator
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
5 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
18 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
31 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
29 de agosto de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de septiembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
4 de octubre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
17 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2023
Última verificación
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- STU 102015-091
- R01NS094257-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .