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Compatibilità di C7 con dieta chetogenica in pazienti con diagnosi di G1D

22 dicembre 2023 aggiornato da: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Compatibilità della trieptanoina (C7) con la dieta chetogenica nei pazienti con diagnosi di deficit di tipo 1 del trasportatore del glucosio

Per esplorare la compatibilità della trieptanoina (olio C7) con la dieta chetogenica valutando l'EEG e il tasso di convulsioni, la glicemia e la chetosi in pazienti G1D comprovati che ricevono una dieta chetogenica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio esplorativo di principio in un unico sito, in aperto, per studiare la compatibilità dell'olio C7 con la dieta chetogenica in soggetti con diagnosi di G1D. La dieta chetogenica sarà stata precedentemente descritta dal medico curante del paziente indipendentemente da questo studio e per motivi clinici. La dieta chetogenica fornisce oltre il 50% delle calorie dai grassi, i soggetti che stanno già tollerando così tanto grasso come parte della loro dieta chetogenica precedentemente prescritta, sostituiranno il 45% del loro apporto calorico giornaliero con la trieptanoina per 24 ore, durante un periodo di 48 degenza di un'ora. I soggetti avranno un EEG continuo per monitorare eventuali cambiamenti correlati al C7 nelle convulsioni prima, durante e dopo l'ingestione di olio di trieptanoina.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UTexasSouthwestern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di deficit del trasportatore del glucosio di tipo 1 (G1D), confermata dalla genotipizzazione clinica presso un laboratorio certificato CLIA.
  • Stabile con la dieta chetogenica con un rapporto da 2,5:1 a 4:1 (ovvero, non si saranno verificati cambiamenti nel rapporto per 2 mesi). L'inizio di una dieta chetogenica è precedente a - e quindi non fa parte di questo studio.
  • Maschi e femmine da 30 mesi a 35 anni e 11 mesi compresi.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con evidenza di malattia metabolica e/o genetica indipendente, non correlata.
  • Soggetti con un disturbo gastrointestinale cronico, come la sindrome dell'intestino irritabile, il morbo di Crohn o la colite che potrebbero aumentare il rischio del soggetto di sviluppare diarrea o mal di stomaco.
  • Soggetti con un BMI (indice di massa corporea) maggiore o uguale a 30.
  • Soggetti attualmente non in dieta chetogenica.
  • Le donne in gravidanza o in allattamento non possono partecipare. Le donne che pianificano una gravidanza durante il corso dello studio o che non sono disposte a utilizzare il controllo delle nascite per prevenire la gravidanza (compresa l'astinenza) non possono partecipare. Alle donne di età pari o superiore a 10 anni verrà chiesto di fornire un campione di urina per un test di gravidanza tramite astina. Ai soggetti verrà chiesto di accettare l'astinenza o un'altra forma di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  • Allergia/sensibilità a C7
  • Precedente uso di trieptanoina meno di 1 mese prima dell'inizio dello studio.
  • Trattamento con trigliceridi a catena media nelle ultime 24 ore.
  • Soggetti che mostrano segni di demenza o con diagnosi di qualsiasi disturbo degenerativo del cervello (come il morbo di Alzheimer) che confonderebbe la valutazione dei cambiamenti cognitivi, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Uso attivo di droghe o alcol o dipendenza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio.
  • Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto o il consenso per i minori di età compresa tra 10 e 17 anni,
  • Aggiunta di un nuovo anticonvulsivante nei 3 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pazienti a dieta chetogenica
Questo è uno studio a un braccio in cui i pazienti riceveranno un olio chiamato triheptanoin. I pazienti consumeranno trieptanoina 4 volte nel corso di un giorno. L'olio di trieptanoina occuperà il 45% delle loro calorie giornaliere il giorno in cui stanno assumendo l'olio.
Droga: Trieptanoina
Integrazione alimentare con trieptanoina
Altri nomi:
  • Olio C7

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della chetosi (livelli di beta-idrossibutirrato)
Lasso di tempo: Giorno 1, giorno 4
Variazione della chetosi misurata dalle variazioni dei livelli di acido beta-idrossibutirrico nel sangue.
Giorno 1, giorno 4

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frazione di soggetti (su un totale di 10 studiati) che mostrano un cambiamento nel tasso osservabile di convulsioni
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) - giorno 4

La variazione percentuale nel tasso di crisi osservabili viene misurata come variazione nel numero di crisi osservabili dal basale al giorno 4.

Il tasso di convulsioni è definito come il numero di convulsioni per paziente al giorno.
Baseline (giorno 1) - giorno 4
Variazione della glicemia
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 4
La variazione della glicemia viene misurata come variazione dei livelli di glucosio nel sangue.
Giorno 1 - Giorno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Texas Southwestern Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Juan Pascual, M.D., study principal investigator

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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