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Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ZX008 en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox Gastaut que actualmente toman cannabidiol

30 de noviembre de 2023 actualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Un ensayo abierto para evaluar la seguridad de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en combinación con cannabidiol, como terapia adyuvante en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox-Gastaut

Este es un estudio abierto para evaluar la seguridad de ZX008 (fenfluramina) en pacientes con síndrome de Dravet (SD) o síndrome de Lennox Gastaut (LGS) a quienes se les administra cannabidiol (CBD).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
9

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • PANDA Neurology/CIRCA
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El sujeto tiene un diagnóstico clínico de DS o LGS, donde las convulsiones convulsivas (convulsiones tónico clónicas generalizadas, convulsiones tónicas, convulsiones atónicas, convulsiones tónico/atónicas, convulsiones focales con signos motores claramente observables) no están completamente controladas por los FAE actuales.
  • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia (incluida la dieta cetogénica [KD] y la estimulación del nervio vago [VNS]) deben ser estables durante al menos 4 semanas antes de la primera dosis de ZX008 y se espera que permanezcan estables durante todo el estudio.
  • Los sujetos deben estar tomando una dosis estable de CBD durante al menos 4 semanas antes de la primera dosis de ZX008.
  • Se espera que la fuente de CBD del sujeto sea constante durante al menos 3 meses durante la participación en el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • El sujeto tiene antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  • Sujeto con valvulopatía cardíaca actual o hipertensión pulmonar que el investigador, el padre/cuidador, el comité asesor cardíaco independiente, el comité independiente de monitoreo de datos y seguridad o el patrocinador considere clínicamente significativo.
  • El sujeto tiene antecedentes actuales o pasados ​​de glaucoma.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: ZX008 0,2 a 0,8 mg/kg/día
ZX008 se suministra como una solución oral en una concentración de 2,5 mg/mL. Los sujetos recibirán ZX008 de etiqueta abierta (dosis flexible de 0,2 mg/kg/día a 0,8 mg/kg/día)
Droga: Cannabidiol
Cannabidiol
Droga: ZX008 0,2 a 0,8 mg/kg/día
El fármaco ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina. El producto no tiene azúcar.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Número de eventos adversos, incluidos los eventos adversos graves, número de eventos adversos que llevaron al retiro del estudio
Línea base hasta el día 365
Cambio en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambio en la frecuencia cardíaca en reposo usando medidas estándar
Línea base hasta el día 365
Cambio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambio en la presión arterial en reposo usando medidas estándar
Línea base hasta el día 365
Cambio de temperatura
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambio en la temperatura de reposo usando medidas estándar
Línea base hasta el día 365
Cambio en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambio en la frecuencia respiratoria en reposo usando medidas estándar
Línea base hasta el día 365
Cambios en el ritmo cardíaco
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambios en los latidos del corazón medidos con electrocardiograma de 12 derivaciones
Línea base hasta el día 365
Cambios en la función de las válvulas cardíacas
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambios en las válvulas cardíacas medidos con un ecocardiograma estándar
Línea base hasta el día 365
Cambios en el peso corporal y la altura emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 365
Cambios en el peso corporal y la altura por informe de IMC en kg/m^2
Línea base hasta el día 365

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
24 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de noviembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ZX008-1602

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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