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Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA tratados con ABO-102

16 de julio de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos de terapia génica que involucran la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico en participantes de ensayos intervencionistas previos relacionados con la administración de ABO-102. Los participantes elegibles tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Inscripción por invitación

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico de pacientes con MPS IIIA que han completado un ensayo clínico previo que involucró la administración de ABO-102. Este estudio está diseñado para proporcionar LTFU de acuerdo con las pautas de la FDA y la EMA para pacientes tratados con productos de terapia génica. La duración del estudio actual es de 3 años para un total de hasta 5 años después del tratamiento para estos participantes que se transfieren de un ensayo clínico anterior de ABO-102. Los participantes tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Este estudio fue publicado previamente por Abeona Therapeutics, Inc y fue transferido a Ultragenyx en agosto de 2022.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, España
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Este estudio de seguimiento a largo plazo incluirá hasta 50 pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos previos de ABO-102. Los participantes de los ensayos anteriores son de cualquier origen racial, étnico o de género, y pueden estar en la fase temprana, media o avanzada de la enfermedad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-102.
  • Padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas.

Criterio de exclusión:

  • Participación planificada o actual en otro ensayo clínico que pueda confundir la evaluación de seguridad y eficacia de ABO-102 durante la duración de este estudio.
  • Cualquier otra situación que impida al participante someterse a los procedimientos requeridos en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Otro: Cohort a
Los participantes que han participado en un ensayo clínico previo que involucra la administración de UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) y pueden cumplir con las visitas y evaluaciones programadas en el sitio. Los participantes seleccionados pueden recibir terapia adyuvante IM.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.
Droga: Terapia inmunomoduladora (IM) adyuvante
El investigador principal y/o el cuidador, en consulta con el monitor médico, determinarán si se debe iniciar la terapia IM adyuvante. Es posible que no todos los participantes reciban terapia IM.
Otro: Cohorte B
Los participantes que han participado en un ensayo clínico previo que involucra la administración de UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) y que no pueden participar en Cohort A. Los participantes participarán en un número reducido de evaluaciones, se realizarán en el sitio o en el hogar a través de una combinación de visitas a la salud del hogar y el hogar.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños - Tercera edición (BSITD-III) Puntuación bruta cognitiva a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Exposición al sulfato de heparina (HS) (disacárido) del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Cambio porcentual desde el inicio en un ensayo anterior en LCR HS
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Puntuación bruta de comunicación receptiva de BSITD-III a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Puntuación bruta de comunicación expresiva de BSITD-III a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Cambio porcentual anualizado desde el inicio en un ensayo anterior en el volumen cortical total
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Supervivencia
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Abeona Therapeutics, Inc

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
28 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de julio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Número EudraCT)
  • UX111-CL302 (Otro identificador: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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