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Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA tratados con ABO-102

16 de julio de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos de terapia génica que involucran la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico en participantes de ensayos intervencionistas previos relacionados con la administración de ABO-102. Los participantes elegibles tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico de pacientes con MPS IIIA que han completado un ensayo clínico previo que involucró la administración de ABO-102. Este estudio está diseñado para proporcionar LTFU de acuerdo con las pautas de la FDA y la EMA para pacientes tratados con productos de terapia génica. La duración del estudio actual es de 3 años para un total de hasta 5 años después del tratamiento para estos participantes que se transfieren de un ensayo clínico anterior de ABO-102. Los participantes tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Este estudio fue publicado previamente por Abeona Therapeutics, Inc y fue transferido a Ultragenyx en agosto de 2022.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

41

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, España
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Este estudio de seguimiento a largo plazo incluirá hasta 50 pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos previos de ABO-102. Los participantes de los ensayos anteriores son de cualquier origen racial, étnico o de género, y pueden estar en la fase temprana, media o avanzada de la enfermedad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-102.
  • Padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas.

Criterio de exclusión:

  • Participación planificada o actual en otro ensayo clínico que pueda confundir la evaluación de seguridad y eficacia de ABO-102 durante la duración de este estudio.
  • Cualquier otra situación que impida al participante someterse a los procedimientos requeridos en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohort a
Los participantes que han participado en un ensayo clínico previo que involucra la administración de UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) y pueden cumplir con las visitas y evaluaciones programadas en el sitio. Los participantes seleccionados pueden recibir terapia adyuvante IM.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.
Droga: Terapia inmunomoduladora (IM) adyuvante
El investigador principal y/o el cuidador, en consulta con el monitor médico, determinarán si se debe iniciar la terapia IM adyuvante. Es posible que no todos los participantes reciban terapia IM.
Otro: Cohorte B
Los participantes que han participado en un ensayo clínico previo que involucra la administración de UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) y que no pueden participar en Cohort A. Los participantes participarán en un número reducido de evaluaciones, se realizarán en el sitio o en el hogar a través de una combinación de visitas a la salud del hogar y el hogar.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños - Tercera edición (BSITD-III) Puntuación bruta cognitiva a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Exposición al sulfato de heparina (HS) (disacárido) del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Cambio porcentual desde el inicio en un ensayo anterior en LCR HS
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Puntuación bruta de comunicación receptiva de BSITD-III a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Puntuación bruta de comunicación expresiva de BSITD-III a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Cambio porcentual anualizado desde el inicio en un ensayo anterior en el volumen cortical total
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 36
Línea de base, hasta el mes 36
Supervivencia
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

Abeona Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Número EudraCT)
  • UX111-CL302 (Otro identificador: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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