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Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA tratados con ABO-102

5 de febrero de 2024 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos de terapia génica que involucran la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico en participantes de ensayos intervencionistas previos relacionados con la administración de ABO-102. Los participantes elegibles tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico de pacientes con MPS IIIA que han completado un ensayo clínico previo que involucró la administración de ABO-102. Este estudio está diseñado para proporcionar LTFU de acuerdo con las pautas de la FDA y la EMA para pacientes tratados con productos de terapia génica. La duración del estudio actual es de 3 años para un total de hasta 5 años después del tratamiento para estos participantes que se transfieren de un ensayo clínico anterior de ABO-102. Los participantes tendrán hasta 5 visitas programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Este estudio fue publicado previamente por Abeona Therapeutics, Inc y fue transferido a Ultragenyx en agosto de 2022.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

33

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • España
      • Santiago De Compostela, España
        • Hospital Clinico Universitario De Santiago
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Este estudio de seguimiento a largo plazo incluirá hasta 50 pacientes con MPS IIIA de ensayos clínicos previos de ABO-102. Los participantes de los ensayos anteriores son de cualquier origen racial, étnico o de género, y pueden estar en la fase temprana, media o avanzada de la enfermedad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-102.
  • Padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas.

Criterio de exclusión:

  • Participación planificada o actual en otro ensayo clínico que pueda confundir la evaluación de seguridad y eficacia de ABO-102 durante la duración de este estudio.
  • Cualquier otra situación que impida al participante someterse a los procedimientos requeridos en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohorte 1
Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-102 y puedan cumplir con las visitas y evaluaciones programadas en el sitio. Los participantes seleccionados pueden recibir terapia IS adyuvante.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.
Droga: Terapia adyuvante de inmunosupresión (IS)
El investigador principal y/o el cuidador, en consulta con el monitor médico, determinarán si se debe iniciar la terapia IS adyuvante.
Otro: Cohorte 2
Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-102 y que no puedan participar en la Cohorte 1. Los participantes participarán en un número reducido de evaluaciones, realizadas en el lugar o en el hogar a través de una combinación de telesalud y visitas de atención médica domiciliaria.
Otro: Ningún producto en investigación
No se administrará ningún producto en investigación en este ensayo de seguimiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Seguridad del producto a largo plazo definida por la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE).
Hasta el año 5

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio (en el ensayo anterior) en el sulfato de heparán del líquido cefalorraquídeo (CSF HS)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Hasta el Mes 12
Cambio desde el inicio (en el ensayo anterior) en la subprueba cognitiva de las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (BSID-III) o la batería de evaluación de Kaufman para niños, segunda edición (KABC-II), según la edad de desarrollo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el año 5
Línea de base, hasta el año 5
Cambio desde el inicio (en el ensayo anterior) en la subprueba de lenguaje de las escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños, tercera edición (BSID-III) o la batería de evaluación de Kaufman para niños, segunda edición (KABC-II), según la edad de desarrollo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el año 5
Línea de base, hasta el año 5
Cambio desde el inicio (en el ensayo anterior), según lo evaluado por el informe de los padres utilizando la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland II - Formulario de entrevista de encuesta (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el año 5
Línea de base, hasta el año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

Abeona Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Número EudraCT)
  • UX111-CL302 (Otro identificador: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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