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Un estudio de panobinostat en pacientes pediátricos con tumores sólidos, incluidos MRT/ATRT (NORTH)

5 de junio de 2022 actualizado por: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Un estudio de fase II de panobinostat en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes con tumores sólidos que incluyen osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumores rabdoides teratoideos atípicos y neuroblastoma

Este ensayo está evaluando la actividad antitumoral y los efectos secundarios de panobinostat en el tratamiento de pacientes con osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumor rabdoideo teratoideo atípico (MRT/ATRT) y neuroblastoma.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, de fase II, multicéntrico que evalúa la actividad antitumoral de dosis bajas y continuas de panobinostat en pacientes con tumores sólidos recurrentes o refractarios estratificados por histología primaria en osteosarcoma, tumor rabdoideo maligno/tumor rabdoideo teratoideo atípico ( MRT/ATRT) y neuroblastoma.

Los pacientes se estratificarán al ingresar al estudio por tipo de tumor en tres estratos: osteosarcoma, MRT/ATRT y neuroblastoma [los brazos de osteosarcoma y neuroblastoma están cerrados para la inscripción]. Los pacientes se inscribirán en el estudio después de completar su terapia convencional, incluida la quimioterapia y/o el tratamiento con radiación, y completar un período de lavado de tres semanas.

Panobinostat luego se administrará como una dosis oral continua (comenzando con una dosis reducida de 8 mg/m2 por día), hasta 12 ciclos, un total de 48 semanas. La dosis mínima es de 2 mg/m2 al día. La dosificación seguirá un esquema de reducción o aumento de la dosis para cada estrato que estará determinado por el efecto biológico del fármaco (medido en muestras de sangre periférica del paciente) y los niveles de toxicidad (medidos por la toxicidad limitante de la dosis y los eventos adversos observados). Los niveles de dosis para inscripciones posteriores en cada estrato se basarán en la dosis reducida o escalada en cada cohorte. La dosis final por estratos será aquella que consiga un efecto biológico significativo con una toxicidad aceptable que se mantenga durante un periodo de 4 semanas.

Se requerirá que los pacientes o sus padres/tutores mantengan un diario de medicamentos para controlar el uso de medicamentos durante todo el ensayo. Se realizará un seguimiento de los pacientes durante un máximo de 2 años a partir de la finalización del tratamiento del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Starship Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 39 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener < 40 años de edad.
  • El paciente debe haber sido diagnosticado histológicamente con osteosarcoma, neuroblastoma o MRT/ATRT al momento del diagnóstico o recaída. [los brazos de osteosarcoma y neuroblastoma están cerrados al reclutamiento].
  • La enfermedad del paciente es refractaria a la terapia convencional, en el caso de osteosarcoma, neuroblastoma y MRT/ATRT, o no existe una terapia convencional efectiva disponible en el caso de ATRT. Los pacientes deben tener enfermedad estable (SD) o mejor después del tratamiento con terapia de rescate.
  • Nivel de rendimiento de Karnofsky superior o igual al 60 % para pacientes de 16 años de edad y mayores, O niveles de rendimiento de Lansky superiores o iguales al 60 % para pacientes menores de 16 años de edad.
  • Esperanza de vida de más de 8 semanas.
  • Completamente recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia previa antes de ingresar al estudio.
  • Los pacientes con tumores del SNC que reciben dexametasona reciben una dosis estable o decreciente durante al menos 1 semana.
  • Función adecuada de BM
  • Función renal adecuada
  • Función hepática adecuada
  • Función cardíaca adecuada
  • Función pulmonar adecuada
  • Función adecuada del SNC: libre de convulsiones durante al menos 2 meses
  • Concentraciones séricas adecuadas de calcio, magnesio y potasio
  • Si es mujer y posmenárquica, la prueba de embarazo debe ser negativa.
  • Si tiene potencial reproductivo, ha accedido a utilizar un método anticonceptivo eficaz.
  • Si es mujer y está amamantando, ha acordado no amamantar.
  • El paciente y/o su tutor legal han firmado un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido quimioterapia mielosupresora y/o terapia biológica dentro de las 3 semanas (4 semanas si nitrosourea previa).
  • Haber recibido radioterapia paliativa local en las últimas 2 semanas.
  • Haber recibido radioterapia craneoespinal en las últimas 3 semanas.
  • Haber recibido una radiación de la pelvis mayor o igual al 50 % dentro de las 6 semanas.
  • Haber recibido otra radiación sustancial de BM dentro de las 6 semanas.
  • Haber recibido factor(es) de crecimiento dentro de 1 semana.
  • Están recibiendo terapia anticonvulsiva inductora de enzimas.
  • Están recibiendo medicamentos asociados con la prolongación del intervalo QTc
  • Están recibiendo hidroclorotiazida.
  • Están recibiendo metronidazol y/o disulfiram
  • Tiene sepsis no controlada.
  • Haber recibido previamente panobinostat.
  • Tiene síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva, alteración del ritmo cardíaco descontrolado o un QTc mayor o igual a 450 mseg.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Osteosarcoma [brazo cerrado]
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®
EXPERIMENTAL: Tumor rabdoideo maligno/Tumor rabdoideo teratoideo atípico
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®
EXPERIMENTAL: Neuroblastoma [brazo cerrado]
Droga: Panobinostat
Cápsulas de Panobinostat, 10 mg, a partir de una dosis desescalada de 8 mg/m2 por día
Otros nombres:
  • Farydak®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eficacia medida por la tasa de beneficio clínico (porcentaje de pacientes con enfermedad estable o mejor usando imágenes de MRI/CT)
Periodo de tiempo: 4 meses después del inicio de la intervención
4 meses después del inicio de la intervención
Seguridad, evaluada por la incidencia de eventos adversos clasificados según el NCI-CTCAE, versión 4.0
Periodo de tiempo: 1 semana a 12 meses después del comienzo de la intervención
1 semana a 12 meses después del comienzo de la intervención

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de beneficio clínico: porcentaje de pacientes con enfermedad estable o mejor utilizando imágenes funcionales (MIBG o FDG-PET).
Periodo de tiempo: Cada 2 meses durante 12 meses después del inicio del tratamiento
Cada 2 meses durante 12 meses después del inicio del tratamiento
Tiempo hasta la progresión calculado como el tiempo desde el registro hasta la fecha del evento definido como la primera progresión documentada o muerte como resultado del cáncer subyacente.
Periodo de tiempo: 2 años después de la finalización del tratamiento
2 años después de la finalización del tratamiento
Supervivencia general calculada como el tiempo desde el registro hasta la fecha de la muerte
Periodo de tiempo: 2 años después de la finalización del tratamiento
2 años después de la finalización del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Colaboradores

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

9 de enero de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

24 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

24 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (ACTUAL)

24 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (REGISTRO: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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