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Teriflunomida para la trombocitopenia inmunitaria recidivante o resistente a los esteroides

19 de diciembre de 2023 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Un estudio de fase II abierto de un solo grupo para determinar la seguridad y eficacia de la teriflunomida en pacientes con trombocitopenia recurrente o resistente a los esteroides

Estudio de un solo brazo, de etiqueta abierta y de un solo centro para evaluar la eficacia y seguridad de teriflunomida para el tratamiento de adultos con trombocitopenia inmune (PTI) resistente a esteroides o recurrente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo, de un solo grupo y abierto de teriflunomida en aproximadamente 40 pacientes con PTI que han recaído o han tenido una respuesta insuficiente a terapias anteriores. La teriflunomida se administra en dosis de 7 mg por vía oral una vez al día con ajustes de dosis durante 24 semanas. Los resultados de eficacia y seguridad se evalúan en visitas de estudio programadas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
40

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Xiao-Hui Zhang, MD
  • Número de teléfono: +8613522338836
  • Correo electrónico: zhangxh100@sina.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Li-Ping Yang, MD
  • Número de teléfono: +8618519172033
  • Correo electrónico: lpyangvip@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contacto:
          • Xiao-Hui Zhang, MD
          • Número de teléfono: +8613522338836
          • Correo electrónico: zhangxh100@sina.com
        • Contacto:
          • Li-Ping Yang, MD
          • Número de teléfono: +8618519172033
          • Correo electrónico: lpyangvip@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de trombocitopenia inmune primaria (PTI) mediante la exclusión de otras causas sobrevenidas de trombocitopenia
  2. Pacientes con un recuento de plaquetas <30 000/μL o un recuento de plaquetas <50 000/μL con manifestaciones hemorrágicas en el momento de la inscripción;
  3. Pacientes que no lograron una respuesta sostenida al tratamiento con corticosteroides en dosis completa durante una duración mínima de 4 semanas o que recayeron durante la reducción gradual de los esteroides o después de su interrupción;
  4. Dispuesto y capaz de firmar el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Recibió quimioterapia o anticoagulantes u otros medicamentos que afectan el recuento de plaquetas dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección;
  2. Trombocitopenia inmune secundaria (p. ej. pacientes con VIH, VHC, infección por Helicobacter pylori, cáncer o pacientes con enfermedad autoinmune confirmada);
  3. Embarazo o lactancia;
  4. Enfermedad hepática aguda o crónica preexistente, o alanina aminotransferasa sérica (ALT) superior a 2 veces el límite superior normal (LSN);
  5. Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria clínicamente grave actual o reciente (<4 semanas antes de la selección);
  6. Tener evidencia de tuberculosis (TB) activa, o haber tenido previamente evidencia de TB activa y no haber recibido un tratamiento adecuado y documentado, o haber tenido contacto en el hogar con una persona con TB activa y no haber recibido profilaxis adecuada y documentada para la TB;
  7. Pacientes que el investigador considere inadecuados para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Teriflunomida
La teriflunomida oral se administra en una dosis de 7 mg una vez al día con ajustes de dosis durante 24 semanas. El tratamiento se suspendió si se producía un efecto tóxico limitante de la dosis, se utilizaba medicación de rescate o se cambiaba la medicación concomitante para la trombocitopenia inmune más allá del nivel del 10% como se definió anteriormente.
Droga: Teriflunomida
Dosis inicial de 7 mg una vez al día. Se realizaron ajustes de dosis a lo largo del estudio según los recuentos de plaquetas individuales.
Otros nombres:
  • AUBAGIO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta sostenida
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Recuento de plaquetas superior a 30.000/μL y al menos un aumento de 2 veces del recuento inicial en ausencia de hemorragia y terapia de rescate durante al menos cuatro de las seis visitas entre las semanas 19 y 24.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta general
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
La respuesta completa (RC) se definió como un recuento de plaquetas superior a 100.000/μl y ausencia de sangrado. La respuesta (R) se definió como un recuento de plaquetas superior a 30.000/μl y un aumento de al menos el doble del recuento inicial y ausencia de sangrado.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta alcanzar una CR o una R.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Respuesta inicial
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 4 de tratamiento
El número de participantes que lograron CR o R a las 4 semanas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 4 de tratamiento
Eventos de sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
El sangrado clínicamente significativo se evaluó mediante la escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Se utilizó ITP-PAQ para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) antes y después del tratamiento.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Los eventos adversos (EA) se informaron y clasificaron de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE), versión 5.0.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Peking University People's Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de diciembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PKU-TFITP-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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