Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de NNZ-2591 en participantes pediátricos con síndrome de Phelan-McDermid

24 de agosto de 2026 actualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Un Estudio Aleatorizado de Fase 3, Doble Ciego, Controlado con Placebo para Investigar la Eficacia y Seguridad de NNZ-2591 Administrado por Vía Oral en Comparación con Placebo en Participantes Pediátricos con Síndrome de Phelan-McDermid

Este estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos (2 brazos), controlado con placebo y multicéntrico evaluará la eficacia y seguridad de NNZ-2591 en comparación con placebo en participantes pediátricos con síndrome de Phelan-McDermid.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Tras proporcionar el consentimiento/asesoramiento informado, los participantes pediátricos con síndrome de Phelan-McDermid de 3 a 12 años de edad entrarán en el Período de Selección de 4 semanas y se someterán a evaluaciones de elegibilidad, características basales y gravedad de los síntomas.

Una vez confirmada la elegibilidad, los participantes serán aleatorizados en una proporción 1:1 para recibir NNZ-2591 administrado por vía oral o placebo coincidente durante el Período de Tratamiento de 13 semanas. Posteriormente, un período de seguimiento de seguridad de 2 semanas tendrá lugar inmediatamente después de la finalización del Período de Tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

160

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#201
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #116
        • Contacto:
    • California
      • Glendale, California, Estados Unidos, 91203
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#122
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #112
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#103
        • Contacto:
      • San Rafael, California, Estados Unidos, 94903
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#111
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#102
        • Contacto:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#109
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Estados Unidos, 02445
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#106
        • Contacto:
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#104
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #117
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#101
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#108
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#115
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #113
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes pediátricos de sexo masculino o femenino con síndrome de Phelan-McDermid de 3 a 12 años (inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Diagnóstico clínico de síndrome de Phelan-McDermid con una anomalía genética causante de enfermedad documentada del gen SHANK3.
  3. Peso corporal ≥ 10 kg en la evaluación de selección.
  4. Participantes con una puntuación global del PMSA-S ≥ 3 en las visitas de selección y basal.
  5. No estar experimentando activamente regresión o pérdida de habilidades.

Criterios de exclusión:

  1. Uso de medicamentos excluyentes o regímenes de tratamiento inestables de medicamentos concomitantes permitidos según lo requerido por el protocolo.
  2. Tratamiento actual con más de 3 medicamentos psicotrópicos permitidos.
  3. Los participantes con convulsiones deben estar controlados con no más de 2 medicamentos anticonvulsivos (sin contar los medicamentos de rescate).
  4. Medicamentos psicotrópicos o cualquier otro medicamento utilizado para una enfermedad crónica (sin incluir antibióticos, analgésicos, antidiarreicos y laxantes) con dosis y régimen de dosificación que no hayan sido estables durante al menos 4 semanas antes de la selección. Si se suspendió el tratamiento, la suspensión debe haber ocurrido no menos de 2 semanas antes del inicio de la selección.
  5. Cualquier convulsión intercurrente en los últimos 6 meses y/o más de 1 convulsión en los últimos 12 meses. • Se permite una sola convulsión febril en los 6 meses previos a la selección si no se requirió medicamento de rescate.
  6. Resultados de laboratorio de función hepática anormales durante el período de selección, según lo definido por el protocolo.
  7. Intervalo QT anormal en el ECG de selección según lo definido por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo NNZ-2591

La duración total de este estudio para cada participante será de aproximadamente 17 a 19 semanas.

Los participantes serán asignados aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir NNZ-2591 administrado por vía oral durante el Período de Tratamiento de 13 semanas.
Droga: NNZ-2591
El medicamento del estudio se administrará por vía oral dos veces al día.
Comparador de placebos: Brazo de Placebo

La duración total de este estudio para cada participante será de hasta aproximadamente 17 a 19 semanas.

Los participantes serán aleatorizados en una proporción 1:1 para recibir placebo administrado por vía oral que coincida con NNZ-2591 durante el período de tratamiento de 13 semanas.
Droga: Placebo
El fármaco del estudio se administrará dos veces al día por vía oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida mediante la puntuación general de la Evaluación del Cambio en el Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según lo medido por la puntuación global de la Evaluación de Cambio del Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C). Las puntuaciones de PMSA-C oscilan entre 1 y 7, donde 1 indica una mejoría muy significativa y 7 indica un empeoramiento muy significativo.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida por el cambio desde el valor basal en la subescala de comunicación receptiva de las Escalas de Conducta Adaptativa Vineland-3, versión de entrevista (Vineland-3).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo, medida por el cambio desde la línea de base en la puntuación bruta del subdominio de comunicación receptiva de las Escalas de Conducta Adaptativa Vineland-3, versión de entrevista (Vineland-3). Una puntuación bruta más alta para el subdominio de comunicación receptiva indica un mejor comportamiento adaptativo.
Semana 13

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida por la puntuación general de la Impresión del Cuidador sobre el Cambio (CIC).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según lo medido por la puntuación global de la Impresión del Cuidador sobre el Cambio (CIC). Las puntuaciones de la CIC oscilan entre 1 y 7, donde 1 indica una mejora muy significativa y 7 indica un empeoramiento muy significativo.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según lo medido por las puntuaciones de dominio de la Evaluación de Cambio del Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida por las puntuaciones de dominio de la Evaluación de Cambio del Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C). Las puntuaciones de dominio de la PMSA-C oscilan entre 1 y 7, donde 1 indica una mejora muy significativa y 7 indica un empeoramiento muy significativo.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según lo medido por las puntuaciones del dominio de la Impresión de Cambio del Cuidador (CIC).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según lo medido por las puntuaciones del dominio de la Impresión de Cambio del Cuidador (CIC). Las puntuaciones CIC van de 1 a 7, donde 1 indica una mejora muy significativa y 7 indica un empeoramiento muy significativo.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida por el cambio desde el inicio en las puntuaciones de dominio de la Escala de Evaluación de la Gravedad del Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-S).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo, medida por el cambio desde el inicio en las puntuaciones de dominio de la Evaluación de Gravedad del Síndrome de Phelan-McDermid (PMSA-S). Las puntuaciones PMSA-S oscilan entre 1 y 7, donde 1 indica típico para la edad, sin ninguna discapacidad, y 7 se encuentra entre los casos más gravemente afectados.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según se mide por el cambio desde el inicio en la puntuación global de PMSA-S.
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo según la medición del cambio desde el valor inicial en la puntuación general de PMSA-S. Las puntuaciones de PMSA-S van de 1 a 7, donde 1 indica típico para la edad, sin ningún deterioro, y 7 indica entre los más gravemente deteriorados.
Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo medida por el cambio desde el inicio en las puntuaciones de la Escala de Calificación de Dominios Específicos del Clínico para el SMS (PMS-DSRS).
Periodo de tiempo: Semana 13
Eficacia de NNZ-2591 en comparación con placebo, medida por el cambio desde el inicio en las puntuaciones de la Escala de Valoración de Dominios Específicos del Clínico para PMS (PMS-DSRS). Las puntuaciones de la PMS-DSRS oscilan entre 0 y 4, donde 0 indica que el síntoma no está presente y 4 indica muy grave.
Semana 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neuren Pharmaceuticals Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

15 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NEU-2591-PMS-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir