Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

EXACT Study: Un estudio ciego en pacientes con síndrome de Alport para evaluar la eficacia y seguridad de Exaluren

14 de julio de 2026 actualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de inicio retrasado para evaluar la eficacia y seguridad de Exaluren en pacientes con síndrome de Alport con mutaciones sin sentido en los genes COL4A3/4/5

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de exaluren en pacientes con síndrome de Alport con mutaciones sin sentido en los genes COL4A3/4/5.

Se inscribirán 24 pacientes objetivo de 12 años o más en el ensayo.

El estudio estará compuesto por los siguientes períodos para cada participante:

  • un período de selección de hasta 6 semanas (42 días)
  • un período total de tratamiento de exaluren 0,75 mg/kg o placebo administrado diariamente por vía subcutánea durante 32 semanas: Parte 1: los pacientes son aleatorizados a exaluren o placebo durante 16 semanas. Parte 2: todos los pacientes en ambos brazos aleatorizados reciben exaluren durante 16 semanas adicionales.
  • un período de seguimiento de seguridad/eficacia de 4 semanas después del último tratamiento

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Aún no reclutando
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Aún no reclutando
        • Stanford University
        • Contacto:
          • Richard Lafayette
          • Número de teléfono: 650-498-6063
          • Correo electrónico: czar@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Reclutamiento
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Michelle Rheault
          • Número de teléfono: 612-626-2922
          • Correo electrónico: rheau002@umn.edu
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Aún no reclutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • James Simon
          • Número de teléfono: 216-445-4891
          • Correo electrónico: simonj2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78109
        • Aún no reclutando
        • Renal Associates, P.A.
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Aún no reclutando
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
          • Daniel Gale, MD
          • Número de teléfono: +442074726491
          • Correo electrónico: d.gale@ucl.ac.uk
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Aún no reclutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico confirmado de síndrome de Alport ligado al X o autosómico recesivo con una mutación sin sentido documentada de COL4A5 en un varón o mutación sin sentido de COL4A3 o COL4A4 (varón o mujer)
  • TFGe >45 ml/min/1,73 m2
  • Proteína urinaria basada en dos recolecciones de orina puntuales [relación proteína/creatinina en orina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Régimen estable de IECA/ARA-II durante al menos 12 semanas antes del Día 1

Criterios de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier trasplante de órgano
  • Enfermedad hepática caracterizada por cirrosis o hipertensión portal. Los participantes con alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y/o bilirrubina total 1,5 veces el límite superior normal (LSN) serán excluidos
  • Antecedentes de diálisis
  • Lesión renal aguda dentro de las 4 semanas previas al cribado
  • Mareos activos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Exaluren
Exaluren es un Glucósido Selectivo de Ribosoma Eucariota Sintético (ERSG)
Experimental: Exaluren
Droga: Exaluren
Exaluren es un Glucósido Selectivo de Ribosoma Eucariota Sintético (ERSG)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio en el grado de borramiento de los procesos pedicelares de los podocitos
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16
Medido en biopsias renales por el cambio en la Densidad de Hendiduras de Filtración (FSD)
Baseline a la Semana 16
El cambio en el grado de borramiento de los pedicelos podocitarios
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 32
Medido en biopsias renales por el cambio en la Densidad de Hendiduras de Filtración (FSD)
Baseline a la Semana 32

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio porcentual en la Relación Proteína-Creatinina en Orina (UPCR)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16
Calculado a partir de la media geométrica de 3 días consecutivos de recolección de orina de la primera micción
Baseline a la Semana 16
El cambio porcentual en la relación proteína-creatinina en orina (UPCR)
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 32
Calculado a partir de la media geométrica de 3 días consecutivos de recolección de orina de la primera micción
Baseline a la semana 32

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio porcentual en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16 y a la Semana 32
Cambio en el nivel de TFGe
Baseline a la Semana 16 y a la Semana 32
El cambio en el grado de fusión de los pedicelos de los podocitos
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 16 y la Semana 32
Medido por el cambio en el Ancho del Proceso Podal (APP)
Baseline hasta la Semana 16 y la Semana 32
El cambio en la expresión de colágeno
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 16 y a la semana 32
Medido por cambios estructurales
Baseline a la semana 16 y a la semana 32
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Exaluren
Periodo de tiempo: Desde la Selección hasta el Final del Estudio (Semana 36)
La incidencia y características de los eventos adversos (EA)
Desde la Selección hasta el Final del Estudio (Semana 36)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

13 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EL-017

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir