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Mavacamten en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MAVA-HCM)

14 de abril de 2026 actualizado por: Yanan Shi, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Mavacamten para mejorar la función cardíaca y los resultados clínicos en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva: un estudio de cohorte retrospectivo

Este estudio de cohorte retrospectivo tiene como objetivo evaluar la eficacia clínica y la seguridad del mavacamten en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM). Se incluyó un total de 222 pacientes y se categorizaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica habitual en un grupo de mavacamten y un grupo de terapia estándar.

El resultado principal es el cambio en el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (LVOT) en reposo en la semana 30. Los resultados secundarios incluyen cambios en el gradiente LVOT de Valsalva, la clase funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA), los biomarcadores cardíacos y los parámetros ecocardiográficos. Los resultados de seguridad incluyen eventos adversos y disfunción sistólica del ventrículo izquierdo.

Este estudio proporciona evidencia del mundo real sobre la efectividad y seguridad del mavacamten en pacientes chinos con oHCM.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es un trastorno cardíaco genético caracterizado por hipertrofia del ventrículo izquierdo, con aproximadamente dos tercios de los pacientes que presentan fisiología obstructiva. La miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) está asociada con una morbilidad significativa debido a la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI).

El mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca de primera clase, se dirige directamente a la fisiopatología subyacente de la MCHO al reducir la formación excesiva de puentes cruzados miosina-actina. Aunque ensayos clínicos aleatorizados previos, como EXPLORER-CN, han demostrado su eficacia, los datos del mundo real en poblaciones chinas siguen siendo limitados.

Este estudio es un estudio de cohorte retrospectivo realizado en el Hospital Cardiovascular Fuwai de China Central. No se asignaron intervenciones a los pacientes. En su lugar, se categorizaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica habitual. Se incluyeron en el grupo de tratamiento pacientes adultos elegibles con MCHO que iniciaron terapia con mavacamten, mientras que los pacientes que recibieron terapia farmacológica estándar sirvieron como grupo de control.

Los datos clínicos se recopilaron desde enero de 2024 hasta mayo de 2025, con el bloqueo final de la base de datos completado en junio de 2025. Las características basales, los parámetros ecocardiográficos y los biomarcadores de laboratorio se obtuvieron de los registros médicos.

El criterio de valoración principal fue el cambio en el gradiente máximo del TSVI en reposo en la semana 30 en comparación con el valor basal. Los criterios de valoración secundarios incluyeron cambios en el gradiente del TSVI con maniobra de Valsalva, mejora de la clase funcional NYHA, NT-proBNP, troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI), fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) y excursión sistólica del plano del anillo tricúspide (TAPSE). Los criterios de valoración de seguridad incluyeron eventos adversos, eventos adversos graves, interrupción del tratamiento y reducción de la FEVI por debajo del 50%.

Este estudio tiene como objetivo proporcionar evidencia del mundo real sobre la efectividad clínica y la seguridad del mavacamten en pacientes adultos con MCHO en China.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
222

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450000
        • Fuwai Central China Cardiovascular Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes adultos diagnosticados con miocardiopatía hipertrófica obstructiva que recibieron tratamiento en el Hospital Cardiovascular Fuwai Central China entre enero de 2024 y mayo de 2025 en la práctica clínica habitual.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥18 años
  • Diagnóstico de miocardiopatía hipertrófica
  • Clase funcional NYHA II-III
  • Primer tratamiento con mavacamten

Criterios de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida al mavacamten o sus componentes
  • Función de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <55%
  • Terapia de reducción septal en los 6 meses previos al inicio del estudio
  • Presencia de otras afecciones que requieran anticoagulación a largo plazo
  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición considerada inadecuada por el investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Grupo Mavacamten
Pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) que recibieron mavacamten como parte de la práctica clínica habitual. Los pacientes no fueron asignados a intervenciones, sino que se clasificaron según el tratamiento recibido.
Droga: mavacamten
El mavacamten se administró como parte de la atención clínica rutinaria para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva. Este estudio observacional no asignó intervenciones; en su lugar, los pacientes se clasificaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica real. La dosis inicial fue de 2,5 mg una vez al día, con ajustes de dosis basados en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo según lo indicado clínicamente.
Otros nombres:
  • Camzyos
  • Mai Fan Tuo
Grupo de Terapia Estándar
Pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) que recibieron terapia farmacológica estándar, incluidos betabloqueantes o bloqueadores de los canales de calcio no dihidropiridínicos, en la práctica clínica habitual.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el Gradiente Máximo del Tracto de Salida del Ventrículo Izquierdo (TSVI) en Reposo en la Semana 30
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30
Cambio desde el valor basal en el pico del gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) en reposo medido por ecocardiografía Doppler (unidad: mmHg). Los valores más altos indican una mayor obstrucción.
Desde la línea de base hasta la semana 30

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el Gradiente Pico del Tracto de Salida del Ventrículo Izquierdo (TSVI) Inducido por la Maniobra de Valsalva a las 30 Semanas
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 30
Cambio desde el valor basal en el gradiente máximo del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) inducido por la maniobra de Valsalva medido mediante ecocardiografía Doppler (unidad: mmHg). Valores más altos indican una mayor obstrucción.
Baseline a la Semana 30
Proporción de participantes con mejoría en la Clasificación Funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en la semana 30
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 30
Proporción de participantes que logran al menos una mejora de clase en la clasificación funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en comparación con el valor basal. La clase NYHA va de I a IV, donde las clases más altas indican un peor estado funcional.
Desde la línea basal hasta la semana 30
Cambio en los niveles del péptido natriurético tipo B N-terminal (NT-proBNP) en la semana 30
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 30
Cambio respecto al valor basal en los niveles del péptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) (unidad: pg/mL). Los valores más altos indican una función cardíaca peor.
Línea de base a la semana 30
Cambio en los niveles de troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI) en la semana 30
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 30
Cambio desde el inicio en los niveles de troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI) (unidad: ng/L).
Los valores más altos indican mayor lesión miocárdica.
Desde el inicio hasta la semana 30
Cambio en la Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo (FEVI) en la Semana 30
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 30
Cambio desde el valor basal en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) medida mediante ecocardiografía (unidad: %). Los valores más altos indican una mejor función sistólica cardíaca.
Desde el inicio hasta la semana 30
Cambio en la Excursión Sistólica del Plano Anular Tricuspídeo (TAPSE) en la Semana 30
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 30
Cambio desde el valor basal en la excursión sistólica del plano del anillo tricuspídeo (TAPSE) medido por ecocardiografía (unidad: mm). Valores más altos indican una mejor función del ventrículo derecho.
Baseline a la semana 30
Incidencia de Eventos Adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
Número y proporción de participantes que experimentaron algún evento adverso.
Hasta la semana 30
Incidencia de Eventos Adversos Graves
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
Número y proporción de participantes que experimentaron eventos adversos graves.
Hasta la semana 30
Incidencia de la interrupción del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
Número y proporción de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos.
Hasta la semana 30
Incidencia de Reducción de la Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo por Debajo del 50%
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
Número y proporción de participantes con FEVI <50% durante el tratamiento.
Hasta la semana 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2024

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • FW-CHC-HCM-2024-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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INDECISO

Descripción del plan IPD

El intercambio de datos de participantes individuales (IPD) aún no se ha determinado. Debido a la naturaleza retrospectiva de este estudio y al uso de datos clínicos desidentificados, cualquier posible intercambio de datos se considerará de acuerdo con las políticas institucionales, las aprobaciones éticas y las normativas de protección de datos aplicables.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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