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Mavacamten em Doentes Adultos com Miocardiopatia Hipertrófica Obstrutiva (MAVA-HCM)

14 de abril de 2026 atualizado por: Yanan Shi, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Mavacamten para Melhorar a Função Cardíaca e os Resultados Clínicos em Doentes Adultos com Cardiomiopatia Hipertrófica Obstrutiva: Um Estudo de Coorte Retrospetivo

Este estudo de coorte retrospetivo visa avaliar a eficácia clínica e a segurança do mavacamten em doentes adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM). Um total de 222 doentes foram incluídos e categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica de rotina num grupo de mavacamten e num grupo de terapia padrão.

O desfecho primário é a alteração no gradiente do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) em repouso na Semana 30. Os desfechos secundários incluem alterações no gradiente LVOT de Valsalva, classe funcional da New York Heart Association (NYHA), biomarcadores cardíacos e parâmetros ecocardiográficos. Os desfechos de segurança incluem eventos adversos e disfunção sistólica do ventrículo esquerdo.

Este estudo fornece evidência do mundo real sobre a eficácia e segurança do mavacamten em doentes chineses com oHCM.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A miocardiopatia hipertrófica (MCH) é uma doença cardíaca genética caracterizada por hipertrofia do ventrículo esquerdo, com aproximadamente dois terços dos doentes a apresentar fisiologia obstrutiva. A miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (oMCH) está associada a morbilidade significativa devido à obstrução do tracto de saída do ventrículo esquerdo (TSVE).

O mavacamten, um inibidor da miosina cardíaca de primeira classe, visa directamente a fisiopatologia subjacente da oMCH, reduzindo a formação excessiva de pontes cruzadas miosina-actina. Embora ensaios clínicos aleatorizados anteriores, como o EXPLORER-CN, tenham demonstrado a sua eficácia, os dados do mundo real em populações chinesas continuam limitados.

Este estudo é um estudo de coorte retrospectivo realizado no Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Os doentes não foram atribuídos a intervenções. Em vez disso, foram categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica de rotina. Doentes adultos elegíveis com oMCH que iniciaram terapia com mavacamten foram incluídos no grupo de tratamento, enquanto doentes que receberam terapia farmacológica padrão serviram como grupo de controlo.

Os dados clínicos foram recolhidos de Janeiro de 2024 a Maio de 2025, com o bloqueio final da base de dados concluído em Junho de 2025. As características basais, os parâmetros ecocardiográficos e os biomarcadores laboratoriais foram obtidos a partir dos registos médicos.

O endpoint primário foi a alteração no gradiente de pico do TSVE em repouso na Semana 30 em comparação com a linha de base. Os endpoints secundários incluíram alterações no gradiente do TSVE de Valsalva, melhoria da classe funcional da NYHA, NT-proBNP, troponina I cardíaca de alta sensibilidade (hs-cTnI), fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) e excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE). Os endpoints de segurança incluíram eventos adversos, eventos adversos graves, descontinuação do tratamento e redução da FEVE abaixo de 50%.

Este estudo visa fornecer evidência do mundo real sobre a eficácia clínica e segurança do mavacamten em doentes adultos com oMCH na China.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
222

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450000
        • Fuwai Central China Cardiovascular Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Doentes adultos diagnosticados com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva que receberam tratamento no Hospital Cardiovascular Fuwai da China Central entre janeiro de 2024 e maio de 2025 na prática clínica de rotina.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade ≥18 anos
  • Diagnóstico de miocardiopatia hipertrófica
  • Classe funcional NYHA II-III
  • Primeiro tratamento com mavacamten

Critérios de Exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida ao mavacamten ou aos seus componentes
  • Fracção de ejecção ventricular esquerda (FEVE) <55%
  • Terapia de redução septal nos 6 meses anteriores à inscrição
  • Presença de outras condições que exijam anticoagulação a longo prazo
  • Gravidez ou amamentação
  • Qualquer condição considerada inadequada pelo investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Grupo Mavacamten
Doentes adultos com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM) que receberam mavacamten como parte da prática clínica de rotina. Os doentes não foram atribuídos a intervenções, mas foram categorizados com base no tratamento recebido.
Medicamento: mavacamten
O Mavacamten foi administrado como parte dos cuidados clínicos de rotina para doentes com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva. Este estudo observacional não atribuiu intervenções; em vez disso, os doentes foram categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica real. A dose inicial foi de 2,5 mg uma vez por dia, com ajustes de dose baseados na fração de ejeção ventricular esquerda e no gradiente LVOT, conforme clinicamente indicado.
Outros nomes:
  • Camzyos
  • Mai Fan Tuo
Grupo de Terapia Padrão
Doentes adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM) que receberam terapêutica farmacológica padrão, incluindo beta-bloqueadores ou bloqueadores dos canais de cálcio não di-hidropiridínicos, na prática clínica de rotina.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Pico do Gradiente do Trato de Saída do Ventrículo Esquerdo (TSVE) em Repouso na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
Alteração em relação à linha de base no gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (TSVE) em repouso, medido por ecocardiografia Doppler (unidade: mmHg). Valores mais elevados indicam maior obstrução.
Linha de base até à Semana 30

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Gradiente de Pico do Trato de Saída do Ventrículo Esquerdo (TSVE) Induzido por Valsalva na Semana 30
Prazo: Baseline até à Semana 30
Alteração em relação à linha de base no gradiente de pico do LVOT induzido pela manobra de Valsalva, medido por ecocardiografia Doppler (unidade: mmHg).
Valores mais elevados indicam maior obstrução.
Baseline até à Semana 30
Proporção de Participantes com Melhoria na Classificação Funcional da New York Heart Association (NYHA) na Semana 30
Prazo: Baseline até à Semana 30
Proporção de participantes que atingem pelo menos uma melhoria de classe na classificação funcional da Associação do Coração de Nova Iorque (NYHA) em comparação com o estado inicial. A classe NYHA varia de I a IV, em que classes mais elevadas indicam um estado funcional pior.
Baseline até à Semana 30
Alteração nos Níveis de Peptídeo Natriurético Tipo B N-Terminal (NT-proBNP) na Semana 30
Prazo: Baseline à Semana 30
Variação em relação ao valor basal dos níveis de peptídeo natriurético tipo B pró-N-terminal (NT-proBNP) (unidade: pg/mL). Valores mais elevados indicam pior função cardíaca.
Baseline à Semana 30
Alteração nos Níveis de Troponina Cardíaca de Alta Sensibilidade I (hs-cTnI) na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
Alteração em relação à linha de base nos níveis de troponina I cardíaca de alta sensibilidade (hs-cTnI) (unidade: ng/L). Valores mais elevados indicam lesão miocárdica mais grave.
Linha de base até à Semana 30
Alteração na Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (FEVE) na Semana 30
Prazo: Baseline to Week 30
Alteração em relação à linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) medida por ecocardiografia (unidade: %). Valores mais elevados indicam melhor função sistólica cardíaca.
Baseline to Week 30
Alteração na Excursão Sistólica do Plano Anular Tricúspide (TAPSE) na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
Alteração em relação ao valor basal da excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE) medida por ecocardiografia (unidade: mm). Valores mais elevados indicam melhor função ventricular direita.
Linha de base até à Semana 30
Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Até à Semana 30
Número e proporção de participantes que experienciaram quaisquer eventos adversos.
Até à Semana 30
Incidência de Eventos Adversos Graves
Prazo: Até à Semana 30
Número e proporção de participantes que experienciaram eventos adversos graves.
Até à Semana 30
Incidência de Descontinuação do Tratamento Devido a Eventos Adversos
Prazo: Até à Semana 30
Número e proporção de participantes que interromperam o tratamento devido a eventos adversos.
Até à Semana 30
Incidência de Redução da Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo Abaixo de 50%
Prazo: Até à Semana 30
Número e proporção de participantes com LVEF <50% durante o tratamento.
Até à Semana 30

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FW-CHC-HCM-2024-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

A partilha de dados individuais dos participantes (IPD) ainda não foi determinada. Devido à natureza retrospectiva deste estudo e ao uso de dados clínicos anonimizados, qualquer potencial partilha de dados será considerada de acordo com as políticas institucionais, as aprovações éticas e os regulamentos aplicáveis de proteção de dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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