Mavacamten en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MAVA-HCM)
Mavacamten para mejorar la función cardíaca y los resultados clínicos en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva: un estudio de cohorte retrospectivo
Este estudio de cohorte retrospectivo tiene como objetivo evaluar la eficacia clínica y la seguridad del mavacamten en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM). Se incluyó un total de 222 pacientes y se categorizaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica habitual en un grupo de mavacamten y un grupo de terapia estándar.
El resultado principal es el cambio en el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (LVOT) en reposo en la semana 30. Los resultados secundarios incluyen cambios en el gradiente LVOT de Valsalva, la clase funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA), los biomarcadores cardíacos y los parámetros ecocardiográficos. Los resultados de seguridad incluyen eventos adversos y disfunción sistólica del ventrículo izquierdo.
Este estudio proporciona evidencia del mundo real sobre la efectividad y seguridad del mavacamten en pacientes chinos con oHCM.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es un trastorno cardíaco genético caracterizado por hipertrofia del ventrículo izquierdo, con aproximadamente dos tercios de los pacientes que presentan fisiología obstructiva. La miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) está asociada con una morbilidad significativa debido a la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI).
El mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca de primera clase, se dirige directamente a la fisiopatología subyacente de la MCHO al reducir la formación excesiva de puentes cruzados miosina-actina. Aunque ensayos clínicos aleatorizados previos, como EXPLORER-CN, han demostrado su eficacia, los datos del mundo real en poblaciones chinas siguen siendo limitados.
Este estudio es un estudio de cohorte retrospectivo realizado en el Hospital Cardiovascular Fuwai de China Central. No se asignaron intervenciones a los pacientes. En su lugar, se categorizaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica habitual. Se incluyeron en el grupo de tratamiento pacientes adultos elegibles con MCHO que iniciaron terapia con mavacamten, mientras que los pacientes que recibieron terapia farmacológica estándar sirvieron como grupo de control.
Los datos clínicos se recopilaron desde enero de 2024 hasta mayo de 2025, con el bloqueo final de la base de datos completado en junio de 2025. Las características basales, los parámetros ecocardiográficos y los biomarcadores de laboratorio se obtuvieron de los registros médicos.
El criterio de valoración principal fue el cambio en el gradiente máximo del TSVI en reposo en la semana 30 en comparación con el valor basal. Los criterios de valoración secundarios incluyeron cambios en el gradiente del TSVI con maniobra de Valsalva, mejora de la clase funcional NYHA, NT-proBNP, troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI), fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) y excursión sistólica del plano del anillo tricúspide (TAPSE). Los criterios de valoración de seguridad incluyeron eventos adversos, eventos adversos graves, interrupción del tratamiento y reducción de la FEVI por debajo del 50%.
Este estudio tiene como objetivo proporcionar evidencia del mundo real sobre la efectividad clínica y la seguridad del mavacamten en pacientes adultos con MCHO en China.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años
- Diagnóstico de miocardiopatía hipertrófica
- Clase funcional NYHA II-III
- Primer tratamiento con mavacamten
Criterios de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida al mavacamten o sus componentes
- Función de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <55%
- Terapia de reducción septal en los 6 meses previos al inicio del estudio
- Presencia de otras afecciones que requieran anticoagulación a largo plazo
- Embarazo o lactancia
- Cualquier condición considerada inadecuada por el investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo Mavacamten
Pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) que recibieron mavacamten como parte de la práctica clínica habitual.
Los pacientes no fueron asignados a intervenciones, sino que se clasificaron según el tratamiento recibido.
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El mavacamten se administró como parte de la atención clínica rutinaria para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva.
Este estudio observacional no asignó intervenciones; en su lugar, los pacientes se clasificaron según los tratamientos recibidos en la práctica clínica real.
La dosis inicial fue de 2,5 mg una vez al día, con ajustes de dosis basados en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo según lo indicado clínicamente.
Otros nombres:
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Grupo de Terapia Estándar
Pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) que recibieron terapia farmacológica estándar, incluidos betabloqueantes o bloqueadores de los canales de calcio no dihidropiridínicos, en la práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el Gradiente Máximo del Tracto de Salida del Ventrículo Izquierdo (TSVI) en Reposo en la Semana 30
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30
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Cambio desde el valor basal en el pico del gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) en reposo medido por ecocardiografía Doppler (unidad: mmHg).
Los valores más altos indican una mayor obstrucción.
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Desde la línea de base hasta la semana 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el Gradiente Pico del Tracto de Salida del Ventrículo Izquierdo (TSVI) Inducido por la Maniobra de Valsalva a las 30 Semanas
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 30
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Cambio desde el valor basal en el gradiente máximo del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) inducido por la maniobra de Valsalva medido mediante ecocardiografía Doppler (unidad: mmHg).
Valores más altos indican una mayor obstrucción.
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Baseline a la Semana 30
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Proporción de participantes con mejoría en la Clasificación Funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en la semana 30
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 30
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Proporción de participantes que logran al menos una mejora de clase en la clasificación funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en comparación con el valor basal.
La clase NYHA va de I a IV, donde las clases más altas indican un peor estado funcional.
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Desde la línea basal hasta la semana 30
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Cambio en los niveles del péptido natriurético tipo B N-terminal (NT-proBNP) en la semana 30
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 30
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Cambio respecto al valor basal en los niveles del péptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) (unidad: pg/mL).
Los valores más altos indican una función cardíaca peor.
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Línea de base a la semana 30
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Cambio en los niveles de troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI) en la semana 30
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 30
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Cambio desde el inicio en los niveles de troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI) (unidad: ng/L).
Los valores más altos indican mayor lesión miocárdica. |
Desde el inicio hasta la semana 30
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Cambio en la Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo (FEVI) en la Semana 30
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 30
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Cambio desde el valor basal en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) medida mediante ecocardiografía (unidad: %).
Los valores más altos indican una mejor función sistólica cardíaca.
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Desde el inicio hasta la semana 30
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Cambio en la Excursión Sistólica del Plano Anular Tricuspídeo (TAPSE) en la Semana 30
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 30
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Cambio desde el valor basal en la excursión sistólica del plano del anillo tricuspídeo (TAPSE) medido por ecocardiografía (unidad: mm).
Valores más altos indican una mejor función del ventrículo derecho.
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Baseline a la semana 30
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Incidencia de Eventos Adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
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Número y proporción de participantes que experimentaron algún evento adverso.
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Hasta la semana 30
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Incidencia de Eventos Adversos Graves
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
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Número y proporción de participantes que experimentaron eventos adversos graves.
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Hasta la semana 30
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Incidencia de la interrupción del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
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Número y proporción de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos.
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Hasta la semana 30
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Incidencia de Reducción de la Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo por Debajo del 50%
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
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Número y proporción de participantes con FEVI <50% durante el tratamiento.
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Hasta la semana 30
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedad de la válvula aórtica
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades de las válvulas cardíacas
- Obstrucción del flujo de salida ventricular
- Miocardiopatías
- Estenosis Aórtica Subvalvular
- Estenosis de la válvula aórtica
- Obstrucción del flujo de salida ventricular, izquierda
- Miocardiopatía Hipertrófica
- Myk-461
Otros números de identificación del estudio
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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