Study to Evaluate the Long-Term Safety of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene (CAPELLA)
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Sepul Bio Advocacy Director
- Número de teléfono: +31 617060791
- Correo electrónico: contact@sepulbio.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Inclusion Criteria:
- Participants who have completed the LUNA study through Month 24 and, in the Investigator's judgment, may benefit from continued treatment or observational follow-up
- Be adults (≥18 years old) who are able to provide informed consent OR minors (8 to <18 years old) providing assent with parental permission
- Participant (and/or parent/caregiver) willing and able to comply with the 24-month protocol, attend all study visits, and complete all assessments
- Treatment Cohort only: Non-pregnant and non-breastfeeding. Women of childbearing potential (WOCBP) and fertile males must use highly effective contraception
Exclusion Criteria:
Treatment Cohort only: New ocular condition in the SE (e.g., severe infection, uncontrolled glaucoma, or retinal detachment) that, in the Investigator's opinion, makes the SE unsafe for IVT injection
- Additionally, any ocular condition or AE in the fellow eye that, in the opinion of the Investigator, may impact participant safety or confound the assessment of the SE. Eligibility in such cases will be evaluated on a case-by-case basis.
- Treatment Cohort only: Known hypersensitivity to antisense oligonucleotides or any constituents of the injection
- Treatment Cohort only: Any clinically significant safety finding observed during the LUNA trial that, in the Investigator's opinion, compromises the participant's safety with continued dosing. Participants that have had study drug temporarily withdrawn or elective ocular surgery or AESI's during the LUNA trial may be reviewed on a case by case basis for eligibility into the Treatment Cohort (Note: These participants may still be eligible for the Observation Only Cohort at the Investigator's discretion and following discussion with medical monitor).
- Both cohorts: Presence of any significant ocular or systemic disease, or laboratory abnormality, that would increase participant risk irrespective of treatment or interfere with study assessments
- Both cohorts: Participation in any other interventional clinical trial involving an investigational drug or device during the course of the CAPELLA study
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Ultevursen 180/60 μg
Participants will receive an intravitreal injection (IVT) of Ultevursen with concentrations of 3.6 mg/mL for initial dose and 1.2 mg/mL for maintenance doses every 6 months thereafter through Month 18 (up to 4 doses).
The dose concentrations will be determined by the participant's randomized cohort assignment during the Phase 2 LUNA study.
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Participants will receive up to 4 doses over a 24-month period
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Otro: Observation Only
Participants who are assigned to the Observation Only Cohort will not receive active study treatment via intravitreal injection (IVT), but will be asked to visit the trial location at Screening/Baseline, Months 12 and 24 for safety follow up and other study-related tests.
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Observation only (no experimental drug administered)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidence and severity of ocular adverse events (AEs), including serious AEs (SAEs) and adverse events of special interest (AESI)
Periodo de tiempo: 24 Months
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24 Months
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Incidence and severity of non-ocular AEs, including SAEs.
Periodo de tiempo: 24 Months
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24 Months
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Otras medidas de resultado
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Percent change in EZ area (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Change in PRO domains (MRDQ)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) scores in central vision, color vision, contrast sensitivity, scotopic function, photopic peripheral vision, mesopic peripheral vision, and photosensitivity Unabbreviated scale title: Michigan Retinal Degeneration Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
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Months 12 and 24
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Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Change in low luminance visual acuity (LLVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Change in mean sensitivity at ≥5 pre specified MP loci
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Change in MP mean sensitivity
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Percent change in EZ width (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
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Months 12 and 24
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Change in PRO Domains (MVAQ)
Periodo de tiempo: Month 12 and Month 24
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Unabbreviated scale title: Michigan Vision-Related Anxiety Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
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Month 12 and Month 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ojos
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos sensoriales
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades del oído
- Distrofias retinales
- Trastornos sordociegos
- Sordera
- Pérdida de la audición
- Trastornos de la audición
- Pérdida Auditiva Sensorineural
- Ceguera
- Degeneración retinal
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades de la retina
- Síndromes de Usher
- Retinitis pigmentosa
- Trastornos de la visión
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Anomalías oculares
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- SB-421a-005
- 2026-527242-45-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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