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Stem Cell Transplantation With Identical Donors for Patients With Sickle Cell Disease

28 de mayo de 2009 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Allogeneic Stem Cell Transplantation From HLA/MLC Genotype Identical Donors for Patients With High Risk Sickle Cell Disease

This protocol studied the effect of administration of a myeloablative pretransplant preparative regimen followed by an infusion of donor stem cells in children with severe sickle cell disease. The donor graft consisted of bone marrow or cord blood derived from a genetically matched sibling.

The primary aim of the study was to evaluate how well the donated cells migrated to the bone marrow and begin producing healthy red blood cells, white blood cells and platelets (engrafted), how well the recipients immune system recovered, and assess any regimen related toxicities including a potentially life-threatening transplant related complication called graft-versus-host-disease or GVHD.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

The secondary objectives of this protocol evaluated the effect of this transplant procedure on the subsequent clinical course of patients with severe SCD. Specifically, to determine whether pre-transplant organ dysfunction (brain, heart, lung, kidney, liver, spleen, etc) resultant from sickle hemoglobinopathy can be reversed following this particular transplant procedure.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion criteria:

Diagnosis of severe' disease is denoted by one of the following:

  • Previous central nervous system vaso-occlusive episode with or without residual neurologic findings or
  • Frequent painful vaso-occlusive episodes with significant interference with normal life activities and which necessitates chronic transfusion therapy or
  • Recurrent SCD chest syndrome events which necessitate chronic transfusion therapy.

Exclusion criteria:

  • Patient with SCD chronic lung disease greater than or equal to stage 3
  • Patient with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance < 40 ml/min/1.73m2.
  • Patient with severe cardiac dysfunction defined as echocardiogram shortening fraction < 25%.
  • Patient with HIV infection.
  • Pregnant or lactating.
  • Patient with unspecified chronic toxicity that in the opinion of the Principal Investigator is serious enough to detrimentally affect the patient's capacity to tolerate SCT.
  • Patient or patient's guardian(s) unable to understand the nature and risks inherent in the BMT process

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: 1
Transplant recipients received a myeloablative conditioning regimen of cyclophosphamide, Anti-Thymocyte Globulin (horse), and Busulfan. Cyclosporine and methotrexate were administered for GVHD prophylaxis.
Allogeneic stem cell transplant Matched sibling donor transplant Cord blood transplant

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
To evaluate engraftment, GVHD, hematopoietic and immune reconstitution, and regimen-related mortality and morbidity in patients with severe sickle cell disease undergoing transplant using either HLA matched sibling bone marrow or cord blood grafts.
Periodo de tiempo: March 2007
March 2007

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 1992

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2006

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

29 de mayo de 2009

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2009

Última verificación

1 de mayo de 2009

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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