- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00186810
Stem Cell Transplantation With Identical Donors for Patients With Sickle Cell Disease
Allogeneic Stem Cell Transplantation From HLA/MLC Genotype Identical Donors for Patients With High Risk Sickle Cell Disease
This protocol studied the effect of administration of a myeloablative pretransplant preparative regimen followed by an infusion of donor stem cells in children with severe sickle cell disease. The donor graft consisted of bone marrow or cord blood derived from a genetically matched sibling.
The primary aim of the study was to evaluate how well the donated cells migrated to the bone marrow and begin producing healthy red blood cells, white blood cells and platelets (engrafted), how well the recipients immune system recovered, and assess any regimen related toxicities including a potentially life-threatening transplant related complication called graft-versus-host-disease or GVHD.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion criteria:
Diagnosis of severe' disease is denoted by one of the following:
- Previous central nervous system vaso-occlusive episode with or without residual neurologic findings or
- Frequent painful vaso-occlusive episodes with significant interference with normal life activities and which necessitates chronic transfusion therapy or
- Recurrent SCD chest syndrome events which necessitate chronic transfusion therapy.
Exclusion criteria:
- Patient with SCD chronic lung disease greater than or equal to stage 3
- Patient with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance < 40 ml/min/1.73m2.
- Patient with severe cardiac dysfunction defined as echocardiogram shortening fraction < 25%.
- Patient with HIV infection.
- Pregnant or lactating.
- Patient with unspecified chronic toxicity that in the opinion of the Principal Investigator is serious enough to detrimentally affect the patient's capacity to tolerate SCT.
- Patient or patient's guardian(s) unable to understand the nature and risks inherent in the BMT process
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Altro: 1
|
Transplant recipients received a myeloablative conditioning regimen of cyclophosphamide, Anti-Thymocyte Globulin (horse), and Busulfan.
Cyclosporine and methotrexate were administered for GVHD prophylaxis.
Allogeneic stem cell transplant Matched sibling donor transplant Cord blood transplant
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
To evaluate engraftment, GVHD, hematopoietic and immune reconstitution, and regimen-related mortality and morbidity in patients with severe sickle cell disease undergoing transplant using either HLA matched sibling bone marrow or cord blood grafts.
Lasso di tempo: March 2007
|
March 2007
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Anemia, anemia falciforme
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Busulfano
Altri numeri di identificazione dello studio
- SCALLO
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Prove cliniche su Anemia falciforme
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National Cancer Centre, SingaporeTerminatoLINFOMA EXTRANODALE NK-T-CELLSingapore
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National Cancer Institute (NCI)TerminatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Carcinoma a cellule renali metastatico | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio IV AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti
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Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)CompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori diStati Uniti
Prove cliniche su Busulfan, Cyclophosphamide, Horse ATG
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Targazyme, Inc.SconosciutoLinfoma | Leucemia | Linfoma di Hodgkin | Infezione da trapianto | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Linfoma non Hodgkin (NHL) | Trapianto Di Sangue E MidolloStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoMalattia di Niemann-Pick | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Gangliosidosi GM1 | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di SandoffStati Uniti
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The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityReclutamento
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterBoston Children's Hospital; Fred Hutchinson Cancer Center; Children's Hospital... e altri collaboratoriCompletatoLeucemia | Sindrome mielodisplasica | Anemia aplasticaStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoEpidermolisi BollosaStati Uniti