- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT00186810
Stem Cell Transplantation With Identical Donors for Patients With Sickle Cell Disease
Allogeneic Stem Cell Transplantation From HLA/MLC Genotype Identical Donors for Patients With High Risk Sickle Cell Disease
This protocol studied the effect of administration of a myeloablative pretransplant preparative regimen followed by an infusion of donor stem cells in children with severe sickle cell disease. The donor graft consisted of bone marrow or cord blood derived from a genetically matched sibling.
The primary aim of the study was to evaluate how well the donated cells migrated to the bone marrow and begin producing healthy red blood cells, white blood cells and platelets (engrafted), how well the recipients immune system recovered, and assess any regimen related toxicities including a potentially life-threatening transplant related complication called graft-versus-host-disease or GVHD.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion criteria:
Diagnosis of severe' disease is denoted by one of the following:
- Previous central nervous system vaso-occlusive episode with or without residual neurologic findings or
- Frequent painful vaso-occlusive episodes with significant interference with normal life activities and which necessitates chronic transfusion therapy or
- Recurrent SCD chest syndrome events which necessitate chronic transfusion therapy.
Exclusion criteria:
- Patient with SCD chronic lung disease greater than or equal to stage 3
- Patient with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance < 40 ml/min/1.73m2.
- Patient with severe cardiac dysfunction defined as echocardiogram shortening fraction < 25%.
- Patient with HIV infection.
- Pregnant or lactating.
- Patient with unspecified chronic toxicity that in the opinion of the Principal Investigator is serious enough to detrimentally affect the patient's capacity to tolerate SCT.
- Patient or patient's guardian(s) unable to understand the nature and risks inherent in the BMT process
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Egyéb: 1
|
Transplant recipients received a myeloablative conditioning regimen of cyclophosphamide, Anti-Thymocyte Globulin (horse), and Busulfan.
Cyclosporine and methotrexate were administered for GVHD prophylaxis.
Allogeneic stem cell transplant Matched sibling donor transplant Cord blood transplant
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
To evaluate engraftment, GVHD, hematopoietic and immune reconstitution, and regimen-related mortality and morbidity in patients with severe sickle cell disease undergoing transplant using either HLA matched sibling bone marrow or cord blood grafts.
Időkeret: March 2007
|
March 2007
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Vérszegénység, sarlósejtes
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Ciklofoszfamid
- Buszulfán
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SCALLO
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia
-
Bing HanBefejezvePure Red Cell Aplasia, megszerzettKína
-
China Medical University, ChinaMég nincs toborzásPD-1 antitest | Gasztrointesztinális daganatok | DC-Cell | NK-Cell
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyMegszűntiPS Cell gyártás és banki szolgáltatások
-
Peking Union Medical College HospitalIsmeretlen
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Befejezve
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Janssen-Cilag International NVBefejezveKrónikus veseelégtelenség | Pure Red-Cell AplasiaLengyelország, Egyesült Királyság, Belgium, Németország, Spanyolország, Portugália, Ausztrália, Svájc, Finnország, Görögország, Svédország, Hollandia, Norvégia, Írország, Dánia
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...MegszűntMegszerzett Pure Red Cell AplasiaKína
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...BefejezveTiszta vörösvérsejt apláziaEgyesült Királyság, Svédország, Dél-Afrika, Brazília, Kanada, Németország, Norvégia, Thaiföld
-
National Cancer Institute (NCI)BefejezveCell FunkcióEgyesült Államok