Eficacia y Seguridad de la Estimulación Cerebral Profunda (DBS) del Palidal (GPi) en Pacientes con Distonía Tardía

La estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) se ha establecido como una nueva opción terapéutica neuroquirúrgica reversible para pacientes que sufren trastornos neurológicos del movimiento incapacitantes, como el temblor esencial y la enfermedad de Parkinson. Recientemente, la estimulación cerebral profunda se ha aplicado con éxito en pacientes con distonía segmentaria y generalizada primaria. Además, varios informes de casos sugieren que la estimulación cerebral profunda pálida también puede mejorar la distonía tardía, que puede resultar, por ejemplo, de la ingesta de neurolépticos y que es notoriamente difícil de tratar médicamente. El presente estudio investigará los efectos de la estimulación cerebral profunda pálida mediante un diseño aleatorio doble ciego (estimulación simulada versus verdadera dentro de un intervalo de 3 meses después de la implantación de los electrodos).

Inicialmente, se calcularon 60 pacientes en un análisis de potencia para evaluar resultados significativos basados ​​en una mejora promedio de los síntomas distónicos del 30 %. Sin embargo, en un estudio reciente (Damier et al., Archives of General Psychiatry, 2007), 10 de 10 mostraron un resultado exitoso de aproximadamente un 50 % de disminución en la puntuación de la escala de calificación de síntomas extrapiramidales. El límite de confianza inferior unilateral exacto del 95% sería 0,794 para este resultado. Si se elige un enfoque de este tipo para la estimación del tamaño de la muestra con 18 pacientes verdaderos y 18 con placebo, se obtendría una potencia del 82 % frente a un efecto placebo del 30 % de tasa de éxito. Para un efecto placebo del 25% se necesitan 16+16 pacientes y para el efecto placebo del 20% se necesitan 12+12 pacientes. Por lo tanto, decidimos reducir el tamaño de la muestra a 36-32-24 pacientes. Se espera que la medida de resultado primaria continua conserve una potencia incluso mayor que la binaria utilizada en el estudio mencionado anteriormente. El comité de ética local lo ha aprobado.