Effekt och säkerhet av djup hjärnstimulering (DBS) av Pallidal (GPi) hos patienter med tardiv dystoni

Djup hjärnstimulering (DBS) har etablerats som ett nytt reversibelt, neurokirurgiskt terapeutiskt alternativ för patienter som lider av invalidiserande neurologiska rörelsestörningar som essentiell tremor och Parkinsons sjukdom. Nyligen har djup hjärnstimulering framgångsrikt tillämpats hos patienter med primär generaliserad och segmentell dystoni. Dessutom tyder ett antal fallrapporter på att pallidal djup hjärnstimulering också kan förbättra tardiv dystoni, som till exempel kan bero på intag av neuroleptika och som är notoriskt svår att behandla medicinskt. Den föreliggande studien kommer att undersöka effekterna av pallidal DBS med hjälp av en dubbelblind, randomiserad design (sham-versus verum-stimulering inom ett 3-månadersintervall efter implantation av elektroderna).

Initialt hade 60 patienter beräknats i en effektanalys för att bedöma signifikanta resultat baserat på en genomsnittlig förbättring av dystoniska symtom på 30 %. I en nyligen genomförd studie (Damier et al., Archives of General Psychiatry, 2007) visade dock 10 av 10 ett framgångsrikt resultat på cirka 50 % minskning på betygsskalan för extrapyramidala symptom. Den exakta ensidiga nedre konfidensgränsen på 95 % skulle vara 0,794 för detta resultat. Om ett sådant tillvägagångssätt väljs för uppskattning av provstorleken med 18 verum- och 18 placebopatienter skulle man få en styrka på 82 % mot en placeboeffekt på 30 % framgång. För en placeboeffekt på 25 % behöver man 16+16 patienter och för placeboeffekten på 20 % behöver man 12+12 patienter. Vi beslutade därför att minska urvalsstorleken till 36-32-24 patienter. Det förväntas att det kontinuerliga primära utfallsmåttet kommer att bevara ännu högre effekt än det binära som används i studien som nämns ovan. Den lokala etiska kommittén har godkänt detta.