Effekt og sikkerhed af dyb hjernestimulation (DBS) af Pallidal (GPi) hos patienter med tardiv dystoni

Dyb hjernestimulation (DBS) er blevet etableret som en ny reversibel, neurokirurgisk terapeutisk mulighed for patienter, der lider af invaliderende neurologiske bevægelsesforstyrrelser såsom essentiel tremor og Parkinsons sygdom. For nylig er dyb hjernestimulering med succes blevet anvendt hos patienter med primær generaliseret og segmentel dystoni. Derudover tyder en række case-rapporter på, at pallidal dyb hjernestimulering også kan forbedre tardiv dystoni, som for eksempel kan skyldes indtagelse af neuroleptika, og som er notorisk vanskelig at behandle medicinsk. Denne undersøgelse vil undersøge virkningerne af pallidal DBS ved hjælp af et dobbeltblindt, randomiseret design (sham-versus verum-stimulering inden for et 3-måneders interval efter implantation af elektroderne).

Indledningsvis var 60 patienter blevet beregnet i en styrkeanalyse for at vurdere signifikante resultater baseret på en gennemsnitlig forbedring af dystoniske symptomer på 30 %. Men i en nylig undersøgelse (Damier et al., Archives of General Psychiatry, 2007) viste 10 ud af 10 et vellykket resultat på ca. 50 % fald på den ekstrapyramidale symptomvurderingsskala. Den nøjagtige ensidige nedre 95 % konfidensgrænse ville være 0,794 for dette resultat. Hvis en sådan fremgangsmåde vælges til estimering af prøvestørrelse med 18 verum- og 18 placebopatienter, ville man opnå en styrke på 82% mod en placeboeffekt på 30% succesrate. For en placeboeffekt på 25 % har man brug for 16+16 patienter og for placeboeffekten på 20 % har man brug for 12+12 patienter. Vi besluttede derfor at reducere stikprøvestørrelsen til 36-32-24 patienter. Det forventes, at det kontinuerlige primære resultatmål vil bevare endnu højere effekt end det binære, der blev brugt i undersøgelsen nævnt ovenfor. Det har den lokale etiske komité godkendt.