Papel del factor de crecimiento de la placenta en el síndrome torácico agudo falciforme
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La investigación propuesta es un estudio clínico diseñado para probar la hipótesis de que los niveles de PlGF en la sangre al inicio en pacientes con SCD se correlacionarán con los niveles de leucotrienos (LT) y reflejarán el grado de obstrucción de las vías respiratorias; y que se producirán elevaciones agudas en los niveles de PlGF durante un evento agudo de drepanocitosis y precederán al reconocimiento clínico y radiológico del SCA. Este es un estudio biológico que no se ajusta a los criterios de un ensayo de fase I-IV.
Las mediciones se realizarán en dos etapas. Primero, los pacientes que ingresan al hospital con un evento agudo de drepanocitosis tendrán una evaluación diaria durante los primeros 4 días de la admisión o hasta que el paciente tenga un evento de SCA. Diariamente se realizarán mediciones de espirometría de pacientes hospitalizados (solo en el sitio primario) y oscilometría de impulso. Se recopilarán las mediciones de 35 eventos de SCA con desarrollo de SCA en el tercer o cuarto día de ingreso. Las mediciones en pacientes que desarrollan SCA se compararán con aquellos que no desarrollan SCA y permitirán una predicción más temprana de SCA. Finalmente, los pacientes que tienen un SCA o que ingresan por un evento drepanocítico agudo serán evaluados nuevamente después de 3 a 4 semanas para obtener una medición inicial. Se realizarán cien mediciones de referencia. Veinte de estos pacientes iniciales también tendrán una o dos evaluaciones iniciales adicionales en visitas clínicas posteriores para evaluar la distribución inicial general sin eventos y la variabilidad inicial intra-sujeto. A los pacientes se les repetirán las mediciones si ingresan por un evento agudo de más de un año desde la última medición inicial. Estas mediciones se utilizarán para ver si hay alguna información de pronóstico para un evento agudo o SCA subsiguiente. Es posible que algunos pacientes solo tengan datos de referencia recopilados.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener un diagnóstico de SCD (HbSS, HbSC o HbS beta/thal) mediante electroforesis de hemoglobina o mapeo de genes. Muy pocos pacientes con HbSC o HbS beta/thal desarrollarían SCA, pero servirán como controles importantes.
- Los pacientes deben tener ≥5,5 años y ≤30 años.
- Los pacientes deben ser capaces de cumplir con las pruebas de función pulmonar.
Criterio de exclusión:
- Los pacientes que toman medicamentos antileucotrienos como montelukast (Singulair®) o zileuton (Zyflo®) 30 días antes de la inscripción no serán elegibles, aunque sí serán elegibles los pacientes con SCD y asma que no estén tomando inhibidores de leucotrienos.
- Los pacientes con cardiopatía congénita conocida o anomalía/enfermedad pulmonar congénita que afectará las pruebas de función pulmonar y la prueba de provocación con metacolina no serán elegibles (por ejemplo, pacientes con cardiopatía cianótica, síndrome de cilios inmóviles, fibrosis quística, hernia diafragmática).
- Cualquier paciente con anomalías neurológicas, accidente cerebrovascular, retraso en el desarrollo u otra afección médica que impida la cooperación con las pruebas de función pulmonar o el cumplimiento de los procedimientos del protocolo no será elegible.
- Los pacientes mayores de 30 años no serán elegibles.
- Pacientes embarazadas o lactantes.
Los pacientes con transfusiones crónicas no serán elegibles.
- Si los pacientes abandonan la terapia de transfusión, serán elegibles 3 meses después de la última transfusión.
- Los pacientes que reciban transfusiones simples serán elegibles, pero las mediciones iniciales se realizarán 3 meses después de la transfusión simple.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios en los niveles de PlGF en plasma y niveles de LT en orina en pacientes con SCD
Periodo de tiempo: Línea de base y en serie a través del desarrollo de un evento falciforme agudo
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Línea de base y en serie a través del desarrollo de un evento falciforme agudo
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Relación de parámetros clínicos de severidad de la MSC y niveles circulantes de PlGF, leucotrienos, citoquimiocinas proinflamatorias y pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base y en serie a través del desarrollo de un evento falciforme agudo
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Línea de base y en serie a través del desarrollo de un evento falciforme agudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Karen Kalinyak, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Silla de estudio: Punam Malik, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CCHMC 06-09-57
- R01 (Otro número de subvención/financiamiento: HL079916)
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