Estudio de la globulina antitimocítica para el tratamiento de la DM1 de nueva aparición (START)

La diabetes mellitus tipo 1 (T1DM) es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario ataca por error a las células beta productoras de insulina en el páncreas. Sin estas células, el cuerpo no puede mantener niveles adecuados de glucosa en sangre en respuesta a las actividades diarias, como comer o hacer ejercicio. Por lo general, en el momento en que a alguien se le diagnostica DM1, no se han destruido todas las células beta de la persona; entre el 15 y el 40 % permanecen saludables y todavía pueden producir insulina. Es importante destacar que incluso pequeñas cantidades de insulina producida naturalmente pueden mejorar el control del azúcar en la sangre, hacer que el control diario de la diabetes sea menos complicado y reducir el riesgo de complicaciones a largo plazo. Preservar las preciosas células beta restantes es, por lo tanto, el objetivo del ensayo START.

El medicamento que se está probando en el ensayo START es la globulina antitimocito (p. ej., Thymoglobulin®), una mezcla de proteínas especializadas llamadas anticuerpos. ATG se adhiere a los glóbulos blancos conocidos como células T, algunas de las cuales son responsables del ataque del sistema inmunitario a las células beta que se produce en la DM1. ATG puede cambiar la forma en que funcionan las células T y puede eliminar una gran proporción de las células T del torrente sanguíneo temporalmente. Por lo tanto, se espera que el tratamiento de la DM1 de nueva aparición con ATG altere el comportamiento de las células T para detener su ataque y también reduzca el número de células T, de modo que las nuevas células T que crezcan en su lugar aprendan a aceptar las células beta, en lugar de atacándolos.

Después de una cita de selección inicial, los participantes elegibles serán asignados al azar a uno de dos grupos: el Grupo Experimental recibirá el tratamiento del estudio mientras que el Grupo de Control recibirá el placebo. Cada participante tiene una probabilidad de 2 en 3 de ser asignado al grupo de tratamiento y una probabilidad de 1 en 3 de ser asignado al placebo. El ensayo START es un estudio ciego, por lo que ni los participantes ni los médicos del estudio sabrán a qué grupo se ha asignado a un individuo. Todos los participantes recibirán un control intensivo de la diabetes. Los participantes de ambos grupos serán admitidos en el hospital durante 5 a 8 días para recibir infusiones del fármaco del estudio o del placebo.

La duración del estudio es de 2 años. Los participantes tendrán 8 citas de seguimiento en el primer año y 4 visitas en el segundo año. La mayoría de estas visitas durarán de 1 a 2 horas. En cada visita, se realizará una revisión de la salud del intervalo, un examen físico, una evaluación del control de la diabetes, incluido el uso reciente de insulina de 5 días y pruebas de azúcar en la sangre (p. ej., glucosa), y recolección de sangre para pruebas de laboratorio. Cuatro de las visitas durarán alrededor de 5 horas, durante las cuales los participantes se someterán a pruebas de tolerancia a comidas mixtas (MMTT). Esto implica beber una bebida especial, similar a un batido, y tomar muestras de sangre durante un período de 4 horas.

A los sujetos se les reembolsarán los gastos de viaje y estacionamiento, y recibirán una compensación por su participación en las visitas de prueba de tolerancia a comidas mixtas más largas.