Studie van antithymocytenglobuline voor de behandeling van T1DM met nieuw begin (START)

Diabetes mellitus type 1 (T1DM) is een auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem per ongeluk de insulineproducerende bètacellen in de pancreas aanvalt. Zonder deze cellen kan het lichaam de juiste bloedglucosewaarden niet handhaven als reactie op dagelijkse activiteiten, zoals eten of lichaamsbeweging. Over het algemeen zijn op het moment dat iemand de diagnose T1DM krijgt niet alle bètacellen van een persoon vernietigd - tussen de 15-40% blijft gezond en kan nog steeds insuline produceren. Belangrijk is dat zelfs kleine hoeveelheden natuurlijk geproduceerde insuline de bloedsuikerspiegel kunnen verbeteren, de dagelijkse behandeling van diabetes minder ingewikkeld kunnen maken en het risico op complicaties op de lange termijn kunnen verminderen. Het behoud van de resterende kostbare bètacellen is dan ook het doel van de START-studie.

Het medicijn dat in de START-studie wordt getest, is antithymocytglobuline (bijv. Thymoglobuline®), een mengsel van gespecialiseerde eiwitten die antilichamen worden genoemd. ATG hecht zich aan witte bloedcellen die bekend staan ​​als T-cellen, waarvan sommige verantwoordelijk zijn voor de aanval van het immuunsysteem op bètacellen die optreedt bij T1DM. ATG kan de werking van T-cellen veranderen en kan een groot deel van de T-cellen tijdelijk uit de bloedbaan verwijderen. Daarom wordt verwacht dat behandeling van T1DM met ATG het gedrag van de T-cellen verandert om hun aanval te stoppen, en ook het aantal T-cellen vermindert, zodat nieuwe T-cellen die in hun plaats groeien, leren de bètacellen te accepteren in plaats van hen aanvallen.

Na een eerste screeningsafspraak worden in aanmerking komende deelnemers willekeurig toegewezen aan een van de twee groepen: de experimentele groep krijgt de onderzoeksbehandeling terwijl de controlegroep een placebo krijgt. Elke deelnemer heeft een kans van 2 op 3 om aan de behandelingsgroep te worden toegewezen en een kans van 1 op 3 om aan de placebogroep te worden toegewezen. De START-studie is een geblindeerde studie, dus noch deelnemers, noch studieartsen zullen weten in welke groep een individu is ingedeeld. Alle deelnemers krijgen intensief diabetesmanagement. Deelnemers in beide groepen zullen gedurende 5-8 dagen in het ziekenhuis worden opgenomen om infusies van het onderzoeksgeneesmiddel of placebo te krijgen.

De duur van de studie is 2 jaar. Deelnemers hebben 8 vervolgafspraken in het eerste jaar en 4 bezoeken in het tweede jaar. De meeste van deze bezoeken duren 1-2 uur. Bij elk bezoek vindt een beoordeling van de tussentijdse gezondheid, een lichamelijk onderzoek, een beoordeling van de diabetescontrole plaats, inclusief recent 5-daags insulinegebruik en bloedsuiker (bijv. glucose) testen, en bloedafname voor laboratoriumtesten. Vier van de bezoeken zullen ongeveer 5 uur duren, waarbij deelnemers een mixed-meal tolerantietest (MMTT) ondergaan. Dit omvat het drinken van een speciaal drankje, vergelijkbaar met een milkshake, en het laten nemen van bloedmonsters gedurende een periode van 4 uur.

Proefpersonen krijgen een vergoeding voor reis- en parkeerkosten en een vergoeding voor hun deelname aan de langere testbezoeken voor de gemengde maaltijdtolerantie.