Undersøgelse af antithymocytglobulin til behandling af nyopstået T1DM (START)

Type 1 diabetes mellitus (T1DM) er en autoimmun sygdom, hvor immunsystemet fejlagtigt angriber de insulinproducerende betaceller i bugspytkirtlen. Uden disse celler kan kroppen ikke opretholde korrekte blodsukkerniveauer som reaktion på daglige aktiviteter, såsom spisning eller motion. På det tidspunkt, hvor en person bliver diagnosticeret med T1DM, er ikke alle en persons betaceller ødelagt - mellem 15-40% forbliver raske og er stadig i stand til at producere insulin. Det er vigtigt, at selv små mængder af naturligt produceret insulin kan forbedre blodsukkerkontrollen, gøre den daglige behandling af diabetes mindre kompliceret og reducere risikoen for langsigtede komplikationer. At bevare de resterende dyrebare betaceller er derfor målet med START-forsøget.

Den medicin, der testes i START-forsøget, er antithymocytglobulin (f.eks. Thymoglobulin®), en blanding af specialiserede proteiner kaldet antistoffer. ATG binder sig til hvide blodlegemer kendt som T-celler, hvoraf nogle er ansvarlige for immunsystemets angreb på betaceller, der forekommer i T1DM. ATG kan ændre, hvordan T-celler fungerer, og kan fjerne en stor del af T-cellerne fra blodbanen midlertidigt. Behandling af nyopstået T1DM med ATG forventes derfor at ændre T-cellernes adfærd for at standse deres angreb, og også reducere antallet af T-celler, så nye T-celler, der vokser i deres sted, vil lære at acceptere beta-cellerne, snarere end angriber dem.

Efter en indledende screeningsaftale vil kvalificerede deltagere blive tilfældigt tildelt en af ​​to grupper: Forsøgsgruppen vil modtage undersøgelsesbehandlingen, mens kontrolgruppen, der vil modtage placebo. Hver deltager har en 2 ud af 3 chance for at blive tildelt behandlingsgruppen og en 1 ud af 3 chance for at blive tildelt placebo. START-forsøget er et blindt studie, så hverken deltagere eller undersøgelseslæger ved, hvilken gruppe en person er blevet tildelt. Alle deltagere vil modtage intensiv diabetesbehandling. Deltagere i begge grupper vil blive indlagt på hospitalet i 5-8 dage for at modtage infusioner af enten undersøgelseslægemidlet eller placebo.

Studiets varighed er 2 år. Deltagerne vil have 8 opfølgningsaftaler i det første år og 4 besøg i det andet år. De fleste af disse besøg varer 1-2 timer. En gennemgang af intervalsundhed, en fysisk undersøgelse, en vurdering af diabeteskontrol, inklusive nylig 5-dages insulinbrug og blodsukkertest (f.eks. glukose) og blodprøvetagning til laboratorietest vil finde sted ved hvert besøg. Fire af besøgene varer omkring 5 timer, hvor deltagerne vil gennemgå tolerancetest for blandet måltid (MMTT). Dette involverer at drikke en speciel drik, der ligner en milkshake, og få taget blodprøver over en 4-timers periode.

Forsøgspersonerne får refunderet rejse- og parkeringsudgifter og vil modtage kompensation for deres deltagelse i de længere testbesøg for blandet måltidstolerance.