Estudio de eficacia y seguridad del tratamiento profiláctico versus a demanda con Feiba NF en sujetos con hemofilia A o B y un título alto de inhibidor
29 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
FEIBA NF: un estudio prospectivo, abierto, aleatorizado y paralelo para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento profiláctico versus a demanda en sujetos con hemofilia A o B y un título alto de inhibidor
El objetivo del estudio fue determinar la eficacia, la seguridad y los beneficios en la calidad de vida relacionada con la salud con el tratamiento profiláctico FEIBA NF en comparación con el tratamiento a demanda.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, Brasil
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SP
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Sao Paulo, SP, Brasil
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Sofia, Bulgaria
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Zagreb, Croacia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Ekaterinburg, Federación Rusa
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Kirov, Federación Rusa
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Moscow, Federación Rusa
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Kanagawa, Japón
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Nara, Japón
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Wellington, Nueva Zelanda
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Krakow, Polonia
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Warsaw, Polonia
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Bucharest, Rumania
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Timisoara, Rumania
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Lviv, Ucrania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el participante o el representante legalmente autorizado del participante
- El participante tiene entre ≥ 4 y ≤ 65 años de edad.
- El participante tiene una puntuación de rendimiento de Karnofsky de ≥ 60
- Hemofilia A y B de cualquier gravedad, con antecedentes documentados de inhibidor de alto título (> 5 unidades Bethesda (UB)) durante al menos 12 meses; o, si el título del inhibidor es ≤ 5 BU, y el participante es refractario con una dosis aumentada de factor VIII (FVIII) o factor IX (FIX), como se demuestra a partir del historial médico del participante
- Actualmente en tratamiento a demanda para el tratamiento de episodios hemorrágicos
- Acceso venoso adecuado, con o sin dispositivo venoso central
- ≥ 12 episodios hemorrágicos que requirieron tratamiento con agentes de derivación en los últimos 12 meses, según el historial médico
- Tratamiento competente en el hogar y terapia de infusión.
- Actualmente se utilizan agentes de derivación (concentrado de complejo de protrombina activada (APCC) o factor VII activado recombinante (rFVIIa)) para el tratamiento de episodios hemorrágicos
- VHC-, ya sea mediante prueba de anticuerpos o reacción en cadena de la polimerasa (PCR); o VHC+ con enfermedad hepática estable
- VIH- o VIH+ con enfermedad estable y recuento de CD4 > 200 células/mm3 en la selección
- Participante mujer en edad fértil, presenta una prueba de embarazo en suero negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Actualmente recibiendo inducción de tolerancia inmunológica (ITI)
- Actualmente en terapia profiláctica regular para prevenir episodios hemorrágicos
- Enfermedad hepática clínicamente sintomática (p. diagnóstico de cirrosis [confirmado por biopsia hepática], hipertensión de la vena porta, ascitis, tiempo de protrombina (TP) 5 segundos por encima del límite superior normal)
- Recuento de plaquetas < 100.000/ml
- Cirugía electiva planificada durante la participación en este estudio
- El participante está participando actualmente en otro estudio clínico y ha recibido un producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio
- Uso planificado de interferón alfa pegilado o no pegilado con o sin ribavirina para participantes infectados por el VHC o uso planificado de un inhibidor de la proteasa para participantes infectados por el VIH. Los participantes que actualmente toman cualquiera de estos medicamentos para un curso de 30 días son elegibles.
- Aumento clínicamente significativo en los niveles de dímero D desde el inicio histórico y/o asociado con enfermedad hepática crónica o evento tromboembólico clínicamente evidente
- Hipersensibilidad conocida a los complejos coagulantes antiinhibidores (AICC)
- Actualmente en tratamiento con un fármaco inmunomodulador sistémico
- Antecedentes de evento tromboembólico: infarto agudo de miocardio, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar
- Diagnóstico de aterosclerosis avanzada, malignidad u otras enfermedades que pueden aumentar el riesgo de complicaciones tromboembólicas del participante
- Enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa, o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de profilaxis
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85 ± 15 U/kg de FEIBA NF en días alternos durante el período profiláctico de 12 meses
Otros nombres:
Dosis de FEIBA NF e intervalo de dosificación según lo prescrito por el médico tratante
Otros nombres:
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Comparador activo: Brazo bajo demanda
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85 ± 15 U/kg de FEIBA NF en días alternos durante el período profiláctico de 12 meses
Otros nombres:
Dosis de FEIBA NF e intervalo de dosificación según lo prescrito por el médico tratante
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción en la tasa anualizada de episodios hemorrágicos (ABR) entre los participantes que reciben tratamiento profiláctico en comparación con los que reciben tratamiento a pedido
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Los participantes fueron aleatorizados para recibir 1 de los 2 siguientes regímenes de tratamiento: 1. A pedido: dosis de FEIBA NF e intervalo de dosificación según lo prescrito por el médico tratante 2. Profilaxis: 85 ± 15 U/kg de FEIBA NF en días alternos durante 12 meses período profiláctico La tasa anualizada de episodios hemorrágicos se calculó como: (Número de episodios hemorrágicos/período de tratamiento observado en días) * 365,25
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12 meses ± 14 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada por régimen de tratamiento, etiología del sangrado y tipo de sangrado
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Espontáneo incluye etiología desconocida o socavada
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12 meses ± 14 días
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Diferencias en la tasa de hemorragia media anualizada transformada entre los regímenes de tratamiento a demanda y de profilaxis según la etiología de la hemorragia y el tipo de hemorragia
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Las tasas de sangrado anualizadas se transformaron utilizando la raíz cuadrada del número de episodios de sangrado observados (X sangrados/año), X' = √(X + 0,5).
Esta transformación se realizó para estabilizar la varianza y alinear la distribución de la muestra con el supuesto de normalidad inherente al uso de la prueba t.
La diferencia en las ABR medias transformadas se utilizó para realizar pruebas estadísticas y generar valores de p con un nivel de significación del 5 %. Los participantes se aleatorizaron para recibir 1 de los 2 siguientes regímenes de tratamiento: prescrito por el médico tratante 2. Profilaxis: 85 ± 15 U/kg de FEIBA NF en días alternos durante un período profiláctico de 12 meses
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12 meses ± 14 días
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Tasa de sangrado anualizada para nuevas articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Las articulaciones objetivo son ≥4 hemorragias/6 meses en cualquiera de las siguientes articulaciones: tobillos, rodillas, codos y caderas; un episodio de hemorragia articular diana se refiere a una ubicación anatómica individual.
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12 meses ± 14 días
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Diferencias en la tasa de hemorragia media anualizada transformada entre los regímenes de tratamiento a demanda y de profilaxis: nuevas articulaciones diana
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Las tasas de sangrado anualizadas (ABR) se transformaron utilizando la raíz cuadrada del número de episodios de sangrado observados (X sangrados/año), X' = √(X + 0,5).
Esta transformación se realizó para estabilizar la varianza y alinear la distribución de la muestra con la suposición de normalidad inherente al uso de una prueba t bilateral de dos muestras.
La diferencia en las ABR medias transformadas se utilizó para realizar pruebas estadísticas y generar valores de p con un nivel de significancia del 5 %.
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12 meses ± 14 días
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Número de nuevas juntas objetivo
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Las articulaciones diana se definen como ≥4 hemorragias/6 meses en cualquiera de las siguientes articulaciones: tobillos, rodillas, codos y caderas
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12 meses ± 14 días
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Evaluación de Síntomas Clínicos Objetivos- Escala Visual Analógica (EVA): Dolor en Adolescentes y Adultos (≥12 Años)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, 12 meses ± 14 días
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El dolor causado por un episodio de sangrado en adolescentes y adultos (≥12 años) se midió antes de la infusión (pre-inf) y a las 6 ± 0,5 horas (h) y 24 ± 1 h después de la infusión (post-inf) ( después de la última perfusión administrada para tratar un episodio de sangrado) en la escala de dolor VAS en milímetros de 0 (sin dolor) a 100 (el peor dolor posible).
Para fines de análisis, si se utilizaron analgésicos de acción corta (duración de la actividad aproximadamente 6 ± 0,5 h), se asignó al dolor la puntuación más alta posible (100).
La evaluación del dolor se produjo después de cada infusión relacionada con episodios de sangrado únicos.
En caso de que los participantes requirieran una infusión adicional dentro de las 24 horas, el dolor se evaluó 6 ± 0,5 hy 24 ± 1 h después de la infusión posterior.
También se compararon los cambios en las puntuaciones VAS a las 6 ± 0,5 h y 24 ± 1 h posteriores a la infusión con respecto a las puntuaciones VAS previas a la infusión (es decir, (puntuación VAS previa a la infusión) - (puntuación VAS posterior a la infusión)).
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Durante todo el período de estudio, 12 meses ± 14 días
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Evaluación de Síntomas Clínicos - Escala Visual Analógica (EVA): Dolor en Pediatría (<12 Años)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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El dolor causado por un episodio hemorrágico (BE) en participantes pediátricos (<12 años) se midió antes de la infusión (pre-inf) y a las 6 ± 0,5 h y 24 ± 1 h después de la infusión (post-inf) (después de la última infusión administrada para tratar un episodio de sangrado) usando la escala de dolor VAS para niños (una escala de expresión facial con un extremo marcado como sin dolor y el extremo opuesto marcado como el peor dolor posible).
Para fines de análisis, si se utilizaron analgésicos de acción corta (duración de la actividad aproximadamente 6 ± 0,5 h), se asignó al dolor la puntuación más alta posible (peor dolor posible).
Las puntuaciones en la escala EVA para niños se presentan como: -Sin dolor -Dolor leve -Dolor moderado -Dolor intenso -Dolor muy intenso
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12 meses ± 14 días
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Evaluación de los síntomas clínicos: rango de movimiento (ROM)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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El ROM se midió usando un goniómetro para 3 articulaciones clave (es decir, tobillos, rodillas y codos) en la selección, el mes 6 y la finalización (visita de fin del estudio)
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12 meses ± 14 días
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Evaluación de la hemostasia para el tratamiento de episodios hemorrágicos: calificación de eficacia general a las 6 horas
Periodo de tiempo: 6 h ± 30 min después de la infusión
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Número de episodios hemorrágicos tratados con rAHF-PFM con una evaluación de la hemostasia (escala ordinal de 4 puntos): Excelente: Alivio total del dolor y cese del sangrado dentro de ~6 horas de 1 infusión.
Es posible que se hayan administrado infusiones adicionales para mantener la hemostasia; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora del sangrado dentro de ~6 horas después de la infusión.
Posiblemente requiera >1 infusión para una resolución completa; Regular: Probable o leve alivio del dolor y leve mejoría en el sangrado dentro de ~6 horas después de la infusión.
Requiere >1 infusión para resolución completa; Ninguno: no mejora o la condición empeora
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6 h ± 30 min después de la infusión
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Evaluación de la hemostasia para el tratamiento de episodios hemorrágicos: calificación de eficacia general a las 24 horas
Periodo de tiempo: 24 ± 1 h post-infusión
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Número de episodios hemorrágicos tratados con rAHF-PFM con una evaluación de la hemostasia (escala ordinal de 4 puntos): Excelente: Alivio total del dolor y cese del sangrado dentro de ~24 horas de 1 infusión.
Es posible que se hayan administrado infusiones adicionales para mantener la hemostasia; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora del sangrado dentro de ~24 horas después de la infusión.
Posiblemente requiera >1 infusión para una resolución completa; Regular: Probable o ligero alivio del dolor y ligera mejoría en el sangrado dentro de ~24 horas después de la infusión.
Requiere >1 infusión para resolución completa; Ninguno: no mejora o la condición empeora
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24 ± 1 h post-infusión
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Dosis ajustada al peso total para controlar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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El número de episodios de sangrado (BE) que requirieron 1, 2, 3 o ≥4 infusiones para controlar el sangrado
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Resultados anormales del ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT)
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para aPTT es de 22,8 a 31 segundos.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de dímero D
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para los dímeros D es <500 ng/mL.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de fibrinógeno
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para el fibrinógeno es 200-400 mg/dL.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de productos de degradación de fibrina (FDP)
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para FDP es 0-5 ug/mL.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de fragmento de protrombina F 1.2
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para el fragmento de protrombina F 1.2 es 69-229 pmol/L.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango de referencia normal de valores para PT es 9.7-12.3
segundo.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Resultados anormales del ensayo de trombina-antitrombina III (TAT)
Periodo de tiempo: Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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El rango normal de referencia de valores para TAT es 1-4.1 ug/L.
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Visita de selección, Mes 3, Mes 6, Mes 9 y Visita de terminación
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Serología viral de la visita de selección y la visita de finalización del estudio: hepatitis A, hepatitis B y hepatitis C
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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-Anticuerpo del virus de la hepatitis A (HAV Ab) -Anticuerpo del núcleo del virus de la hepatitis B (HBcAb) -Anticuerpo de superficie del virus de la hepatitis B (HBsAb) -Antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBsAg) -Virus de la hepatitis C (HCV)
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12 meses ± 14 días
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Serología viral de la visita de selección y la visita de finalización del estudio: Anticuerpo (Ab) del VIH-1/2
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Serología viral de la visita de selección y de la visita de terminación del estudio: Anticuerpo IgG contra el parvovirus B19 [IV]
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Rango normal (0 - 0,89 IV); Alto (> 0,89 IV) - Anticuerpo IgG contra el parvovirus B19 [IV] (Parvo IgG Ab)
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12 meses ± 14 días
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Serología viral de la visita de selección y de la visita de terminación del estudio: Anticuerpo IgM contra el parvovirus B19 [IV]
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Rango normal (0 - 0,89 IV); Alto (> 0,89 IV) - Anticuerpo IgM de parvovirus B19 [IV] (Parvo IgM Ab)
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12 meses ± 14 días
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Tasa de eventos adversos relacionados (EA) por año
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Tasa de eventos adversos relacionados (AE) durante o dentro de 1 hora de infusión por año
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Número de eventos adversos (EA) tromboembólicos relacionados
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Cambios absolutos en el título del inhibidor de los participantes con hemofilia A con cambios en los niveles del título del inhibidor del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Cambios absolutos en el título del inhibidor (o ningún cambio en el estado del título bajo o alto): -El título del inhibidor pasó de bajo (≤5 BU) a bajo (≤5 BU) -El título del inhibidor pasó de bajo (≤5 BU) a alto (> 5 BU) -El título del inhibidor pasó de alto (>5 BU) a bajo (≤5 BU) -El título del inhibidor pasó de alto (>5 BU) a alto (>5 BU)
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12 meses ± 14 días
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Cambios absolutos en el título del inhibidor de los participantes con hemofilia B con cambios en los niveles del título del inhibidor del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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Cambios absolutos en el título del inhibidor (o ningún cambio en el estado del título bajo o alto): -El título del inhibidor pasó de bajo (≤5 BU) a bajo (≤5 BU) -El título del inhibidor pasó de bajo (≤5 BU) a alto (> 5 BU) -El título del inhibidor pasó de alto (>5 BU) a bajo (≤5 BU) -El título del inhibidor pasó de alto (>5 BU) a alto (>5 BU)
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Días Perdidos Anualmente por Sangrado (Trabajo o Escuela)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Número Anual de Hospitalizaciones por Hemorragia
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Número Anual de Hospitalizaciones por Línea Interna
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: número anual de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: número anual de visitas al consultorio médico
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Duración total anual de la hospitalización por hemorragia
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Duración total anual de la hospitalización para la línea permanente
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Farmacoeconomía: Número total anual de días perdidos (trabajo o escuela)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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12 meses ± 14 días
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): Puntuaciones del índice EuroQoL (Calidad de vida)-5 dimensiones (EQ-5D)
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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EQ-5D es un cuestionario respondido por el participante que califica 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
La puntuación total del EQ-5D varía de 0 (peor estado de salud) a 1 (estado de salud perfecto) y 1 refleja el mejor resultado.
Las puntuaciones del índice EQ-5D basadas en el cuestionario EQ-5D se calcularon para participantes ≥14 años de edad, en la selección, a los 6 meses y en la visita de finalización.
También se calcularon los cambios en las puntuaciones a los 6 meses y la terminación.
Una puntuación relativamente más alta representa una mejor calidad de vida.
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12 meses ± 14 días
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Cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia para adultos (Haem-A-QoL) ≥ 16 años
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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El instrumento Haem-A-QoL ha sido desarrollado y utilizado en pacientes con hemofilia A.
Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia.
Las áreas cubiertas por este instrumento son: Salud física (PH), Deportes y ocio (S&L), Escuela y trabajo (W&S), Tratamiento de la hemofilia (Dealing), Planificación familiar (FP), Sentimiento, Relaciones (R'ships), Tratamiento, Visión y Perspectivas para el Futuro (Futuro).
También se calculó una puntuación total de Haem-A-QoL (Total).
Para el Haem-A-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida.
Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Se recogieron las puntuaciones de Haem-A-QoL en la selección, a los 6 meses y en la visita de terminación.
También se calcularon los cambios en las puntuaciones a los 6 meses y la terminación.
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12 meses ± 14 días
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Cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia para niños y adolescentes < 16 años (Haemo-QoL) - Evaluación de los padres
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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El Haemo-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para niños y adolescentes con hemofilia.
Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia.
Las áreas cubiertas por este instrumento son: Salud Física (PH), Deportes y Escuela (S&S), Lidiando con la Hemofilia (Dealing), Familia, Sentimiento, Relaciones (R'ships), Tratamiento, Visión, Perspectivas para el Futuro (Futuro) , Amigos, Otros y Apoyo.
También se calculó una puntuación total de Haemo-QoL (Total).
Para el Haemo-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida.
Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Se recogieron las puntuaciones de Haemo-QoL en la selección, a los 6 meses y en la visita de terminación.
También se calcularon los cambios en las puntuaciones a los 6 meses y la terminación.
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12 meses ± 14 días
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Cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia para niños y adolescentes < 16 años (Haemo-QoL) - Evaluación del niño
Periodo de tiempo: 12 meses ± 14 días
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El Haemo-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para niños y adolescentes con hemofilia.
Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia.
Las áreas cubiertas por este instrumento son: Salud Física (PH), Deportes y Escuela (S&S), Lidiando con la Hemofilia (Dealing), Familia, Sentimiento, Relaciones (R'ships), Tratamiento, Visión, Perspectivas para el Futuro (Futuro) , Amigos, Otros y Apoyo.
También se calculó una puntuación total de Haemo-QoL (Total).
Para el Haemo-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida.
Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Se recogieron las puntuaciones de Haemo-QoL en la selección, a los 6 meses y en la visita de terminación.
También se calcularon los cambios en las puntuaciones a los 6 meses y la terminación.
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12 meses ± 14 días
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) - Evaluación general del dolor mediante una escala analógica visual (VAS) en adultos y adolescentes ≥12 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses y 12 meses ± 14 días
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El dolor general se evaluó mediante una escala de dolor VAS en la selección, a los 6 meses y al final.
A diferencia de la evaluación del dolor mediante EVA para el dolor de los episodios hemorrágicos (Resultado anterior), esta evaluación general del dolor no tuvo en cuenta el uso de analgésicos.
Para la escala de dolor, un número más alto indica peor dolor.
La escala analógica visual va de 0 a 100, donde los criterios de valoración están etiquetados como "Peor estado de salud imaginable" (=0) y "Mejor estado de salud imaginable" (=100).
Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora.
El cambio en las puntuaciones VAS a los 6 meses y la finalización del estudio también se compararon en relación con las puntuaciones iniciales/de detección (es decir, (puntuación VAS inicial/de detección) - (puntuación VAS a los 6 meses y finalización del estudio).
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Línea de base, 6 meses y 12 meses ± 14 días
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): evaluación general del dolor mediante una escala analógica visual (VAS) en pediatría <12 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses y 12 meses ± 14 días
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El dolor general se evaluó utilizando la escala de dolor VAS para niños (una escala de expresión facial con un extremo marcado como sin dolor y el extremo opuesto marcado como el peor dolor posible).
Las evaluaciones se realizaron en las visitas de selección, 6 meses y terminación.
Las puntuaciones en la escala VAS para niños se presentan como: -Sin dolor -Dolor leve -Dolor moderado -Dolor intenso -Dolor muy intenso A diferencia de la evaluación del dolor VAS para el dolor de episodios hemorrágicos (Resultado anterior), esta evaluación general del dolor no utilizó en cuenta los analgésicos.
El cambio en las puntuaciones VAS a los 6 meses y la finalización del estudio también se compararon en relación con las puntuaciones iniciales/de detección (es decir, (puntuación VAS inicial/de detección) - (puntuación VAS a los 6 meses y finalización del estudio).
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Línea de base, 6 meses y 12 meses ± 14 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de marzo de 2009
Finalización primaria (Actual)
17 de octubre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
17 de octubre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de febrero de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Coagulantes
- Factor VIII
- Complejo coagulante antiinhibidor
Otros números de identificación del estudio
- 090701
- 2008-003855-65 (Número EudraCT)
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