혈우병 A 또는 B 환자와 높은 역가 억제제를 사용하는 피험자에서 Feiba NF를 사용한 예방적 대 주문형 치료의 효능 및 안전성 연구

포함 기준:

• 참가자 또는 참가자의 법적 대리인이 서명하고 날짜를 기입한 정보에 입각한 동의서
• 참가자는 ≥ 4 ~ ≤ 65세입니다.
• 참가자는 Karnofsky 성능 점수가 ≥ 60입니다.
• 적어도 12개월 동안 고역가 억제제(> 5 Bethesda 단위(BU))의 문서화된 이력이 있는 모든 중증도의 혈우병 A 및 B; 또는 억제제 역가가 ≤ 5 BU이고 참가자가 참가자의 병력에서 입증된 바와 같이 인자 VIII(FVIII) 또는 인자 IX(FIX)의 증가된 투여량에 불응성인 경우
• 현재 출혈 에피소드 치료를 위해 주문형 치료를 받고 있습니다.
• 중앙 정맥 장치가 있거나 없는 적절한 정맥 접근
• ≥ 과거 12개월 동안 병력에 근거하여 바이패싱 제제로 치료를 요하는 출혈 에피소드 12회
• 유능한 재택 치료 및 주입 요법
• 현재 출혈 에피소드 치료를 위해 바이패스 제제(활성화 프로트롬빈 복합 농축물(APCC) 또는 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa))를 사용하고 있습니다.
• 항체 검사 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR)에 의한 HCV-; 또는 안정적인 간 질환이 있는 HCV+
• HIV- 또는 안정적인 질병을 가진 HIV+ 및 스크리닝 시 CD4 수가 > 200 세포/mm3
• 임신 가능성이 있는 여성 참가자, 음성 혈청 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 현재 면역관용유도(ITI)를 받고 있다.
• 현재 출혈 에피소드를 예방하기 위해 정기적인 예방 요법을 받고 있습니다.
• 임상적으로 증상이 있는 간 질환(예: 간경변 진단[간생검으로 확진], 문맥 고혈압, 복수, 프로트롬빈 시간(PT) 정상 상한치 5초 초과)
• 혈소판 수 < 100,000/ml
• 이 연구에 참여하는 동안 계획된 선택적 수술
• 참가자는 현재 다른 임상 연구에 참여하고 있으며 연구 시작 전 30일 이내에 연구 제품 또는 장치를 받았습니다.
• HCV 감염 참가자를 위한 리바비린 유무에 관계없이 페길화 또는 비페길화 알파-인터페론의 계획된 사용 또는 HIV 감염 참가자를 위한 프로테아제 억제제의 계획된 사용. 현재 30일 과정 동안 이러한 약물 중 하나를 복용하는 참가자는 자격이 있습니다.
• 과거 기준선에서 D-dimer 수준의 임상적으로 유의미한 증가 및/또는 만성 간 질환 또는 임상적으로 명백한 혈전색전증과 관련됨
• 항억제제 응고제 복합체(AICC)에 대한 알려진 과민증
• 현재 전신 면역 조절 약물로 치료 중
• 혈전 색전증 사건의 이전 병력: 급성 심근 경색, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증
• 참가자의 혈전색전 합병증 위험을 증가시킬 수 있는 진행성 죽상동맥경화증, 악성 종양 및/또는 기타 질병의 진단
• 임상적으로 중요한 의학적, 정신과적 또는 인지적 질병 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 기분 전환 약물/알코올 사용