Effekt- och säkerhetsstudie av profylaktisk kontra behandling på begäran med Feiba NF hos patienter med hemofili A eller B och en högtiterhämmare
29 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
FEIBA NF: En prospektiv, öppen, randomiserad, parallell studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av profylaktisk kontra on-demand behandling hos patienter med hemofili A eller B och en högtiterhämmare
Syftet med studien var att fastställa effekt, säkerhet och hälsorelaterade livskvalitetsfördelar med FEIBA NF profylaktisk behandling jämfört med behandling på begäran.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasilien
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilien
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japan
-
Nara, Japan
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
-
-
-
-
-
Wellington, Nya Zeeland
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
-
Warsaw, Polen
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
-
Timisoara, Rumänien
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Ryska Federationen
-
Kirov, Ryska Federationen
-
Moscow, Ryska Federationen
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke av deltagaren eller deltagarens lagligen auktoriserade representant
- Deltagaren är ≥ 4 till ≤ 65 år
- Deltagaren har en Karnofsky prestationspoäng på ≥ 60
- Blödarsjuka A och B oavsett svårighetsgrad, med dokumenterad historia av högtiterhämmare (> 5 Bethesda-enhet (BU)) i minst 12 månader; eller, om inhibitortiter är ≤ 5 BU, och deltagaren är refraktär med ökad dosering av antingen faktor VIII (FVIII) eller faktor IX (FIX), vilket framgår av deltagarens medicinska historia
- Behandlas för närvarande på begäran för behandling av blödningsepisoder
- Adekvat venös åtkomst, med eller utan central venös anordning
- ≥ 12 blödningsepisoder som kräver behandling med bypassmedel under de senaste 12 månaderna, baserat på medicinsk historia
- Kompetent behandling i hemmet och infusionsterapi
- Använder för närvarande bypass-medel (aktiverat protrombinkomplexkoncentrat (APCC) eller rekombinant aktiverad faktor VII (rFVIIa)) för behandling av blödningsepisoder
- HCV-, antingen genom antikroppstestning eller polymeraskedjereaktion (PCR); eller HCV+ med stabil leversjukdom
- HIV- eller HIV+ med stabil sjukdom och CD4-antal > 200 celler/mm3 vid screening
- Kvinnlig deltagare i fertil ålder, presenterar ett negativt serumgraviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet
Exklusions kriterier:
- Får för närvarande immuntoleransinduktion (ITI)
- Går för närvarande på regelbunden profylaktisk behandling för att förhindra blödningsepisoder
- Kliniskt symptomatisk leversjukdom (t. diagnos av skrumplever [bekräftad av leverbiopsi], portalven hypertoni, ascites, protrombintid (PT) 5 sekunder över den övre normalgränsen)
- Trombocytantal < 100 000/ml
- Planerade elektiv kirurgi under deltagande i denna studie
- Deltagaren deltar för närvarande i en annan klinisk studie och har fått en prövningsprodukt eller enhet inom 30 dagar före studiestart
- Planerad användning av pegylerat eller icke-pegylerat alfa-interferon med eller utan ribavirin för HCV-infekterade deltagare eller planerad användning av en proteashämmare för HIV-infekterade deltagare. Deltagare som för närvarande tar någon av dessa mediciner för en 30-dagarskurs är berättigade.
- Kliniskt signifikant ökning av D-dimernivåer från historisk baslinje och/eller associerad med kronisk leversjukdom eller kliniskt uppenbar tromboembolisk händelse
- Känd överkänslighet mot anti-inhibitor koagulantkomplex (AICC)
- Behandlas för närvarande med ett systemiskt immunmodulerande läkemedel
- Tidigare tromboembolisk händelse: akut hjärtinfarkt, djup ventrombos eller lungemboli
- Diagnos av avancerad ateroskleros, malignitet och/eller andra sjukdomar som kan öka deltagarens risk för tromboemboliska komplikationer
- Kliniskt signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarnas säkerhet eller efterlevnad
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Profylaxarm
|
85 ± 15 U/kg FEIBA NF varannan dag under den 12-månaders profylaktiska perioden
Andra namn:
FEIBA NF-dos och doseringsintervall enligt ordination av den behandlande läkaren
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: On-demand arm
|
85 ± 15 U/kg FEIBA NF varannan dag under den 12-månaders profylaktiska perioden
Andra namn:
FEIBA NF-dos och doseringsintervall enligt ordination av den behandlande läkaren
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskad årlig blödningsepisodfrekvens (ABR) bland deltagare som får profylaktisk behandling jämfört med de som behandlas på begäran
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Deltagarna randomiserades till att få 1 av de 2 följande behandlingsregimerna: 1.På begäran: FEIBA NF-dos och doseringsintervall enligt ordination av behandlande läkare 2.Profylax: 85 ± 15 U/kg FEIBA NF varannan dag under 12 månader profylaktisk period Årlig frekvens av blödningsepisoder beräknades som: (Antal blödningsepisoder/observerad behandlingsperiod i dagar) * 365,25
|
12 månader ± 14 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig blödningsfrekvens efter behandlingsregimen, blödningsetiologi och blödningstyp
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Spontant inkluderar okänd/underminerad etiologi
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Skillnader i medeltransformerad årlig blödningsfrekvens mellan on-demand och profylaxbehandlingsregimer efter blödningsetiologi och blödningstyp
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Annualiserade blödningshastigheter transformerades med hjälp av kvadratroten av antalet observerade blödningsepisoder (X blödningar/år), X' = √(X + 0,5).
Denna transformation utfördes för att stabilisera variansen och anpassa provfördelningen med antagandet om normalitet som är inneboende i att använda t-testet.
Skillnaden i genomsnittliga transformerade ABR användes för att utföra statistiska tester och generera p-värden på en signifikansnivå på 5 %. Deltagarna randomiserades till att få 1 av de 2 följande behandlingsregimerna: 1.På begäran: FEIBA NF dos & doseringsintervall som ordinerats av behandlande läkare 2.Profylax: 85 ± 15 U/kg FEIBA NF varannan dag under en 12-månaders profylaktisk period
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Årlig blödningsfrekvens för nya målleder
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Mållederna är ≥4 blödningar/6 månader i någon av följande leder: fotleder, knän, armbågar och höfter; en målledsblödningsepisod hänvisar till en individuell anatomisk plats.
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Skillnader i medeltransformerad årlig blödningsfrekvens mellan on-demand och profylaxbehandlingsregimer: nya målleder
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Annualiserade blödningsfrekvenser (ABR) transformerades med hjälp av kvadratroten av antalet observerade blödningsepisoder (X blödningar/år), X' = √(X + 0,5).
Denna transformation utfördes för att stabilisera variansen och anpassa provfördelningen med antagandet om normalitet som är inneboende i att använda ett två-prov, tvåsidigt t-test.
Skillnaden i medeltransformerade ABR användes för att utföra statistiska tester och generera p-värden på en signifikansnivå på 5 %
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Antal nya målfogar
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Målleder definieras som ≥4 blödningar/6 månader i någon av följande leder: fotleder, knän, armbågar och höfter
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Bedömning av objektiva kliniska symtom - Visual Analog Scale (VAS): Smärta hos ungdomar och vuxna (≥12 år)
Tidsram: Under hela studieperioden, 12 månader ± 14 dagar
|
Smärta orsakad av en blödningsepisod hos ungdomar och vuxna (≥12 år) mättes före infusion (pre-inf) och 6 ± 0,5 timmar (h) och 24 ± 1 timme efter infusion (post-inf) ( efter den sista infusionen som gavs för att behandla en blödningsepisod) på VAS smärtskalan i millimeter från 0 (ingen smärta) till 100 (värsta möjliga smärta).
För analysändamål, om kortverkande smärtstillande medel (aktivitetstid cirka 6 ± 0,5 timmar) användes, tilldelades smärta högsta möjliga poäng (100).
Smärtbedömning inträffade efter varje infusion relaterad till enstaka blödningsepisoder.
Om deltagarna behövde en ytterligare infusion inom 24 timmar, bedömdes smärtan 6 ± 0,5 timmar och 24 ±1 timme efter den efterföljande infusionen.
Förändring i VAS-poäng 6 ± 0,5 timmar och 24 ±1 timme efter infusion jämfördes också i förhållande till VAS-poäng före infusion (dvs (VAS-poäng före infusion) - (VAS-poäng efter infusion)).
|
Under hela studieperioden, 12 månader ± 14 dagar
|
|
Bedömning av kliniska symtom - Visual Analog Scale (VAS): Smärta i pediatrik (<12 år)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Smärta orsakad av en blödningsepisod (BE) hos pediatriska deltagare (<12 år) mättes vid pre-infusion (pre-inf) och 6 ± 0,5 h och 24 ± 1 h efter infusion (post-inf) (efter infusion) den sista infusionen som ges för att behandla en blödningsepisod) med hjälp av barnens VAS smärtskala (en ansiktsuttrycksskala med ena änden markerad som ingen smärta och den motsatta änden markerad som värsta möjliga smärta).
För analysändamål, om kortverkande smärtstillande medel (aktivitetstid ungefär 6 ± 0,5 timmar) användes, tilldelades smärta högsta möjliga poäng (värsta möjliga smärta).
Poäng på barnens VAS-skala presenteras som: -Ingen smärta -Lätt smärta -Måttlig smärta -Svår smärta -Mycket svår smärta
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Bedömning av kliniska symtom – rörelseomfång (ROM)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
ROM mättes med en goniometer för 3 nyckelleder (dvs vrister, knän och armbågar) vid screening, månad 6 och avslutning (studiebesökets slut)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Bedömning av hemostas för behandling av blödningsepisoder - Total effektbetyg vid 6 timmar
Tidsram: 6 h ± 30 min efter infusion
|
Antal rAHF-PFM-behandlade blödningsepisoder med bedömning av hemostas (4-gradig ordinalskala): Utmärkt: Full smärtlindring & blödningsupphörande inom ~6 timmar efter 1 infusion.
Ytterligare infusioner kan ha getts för att upprätthålla hemostas; Bra: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av blödningen inom ~6 timmar efter infusion.
Kräver möjligen >1 infusion för fullständig upplösning; Rättvis: Trolig eller lätt lindring av smärta och lätt förbättring av blödningen inom ~6 timmar efter infusion.
Kräver >1 infusion för fullständig upplösning; Ingen: Ingen förbättring eller tillstånd försämras
|
6 h ± 30 min efter infusion
|
|
Bedömning av hemostas för behandling av blödningsepisoder - Total effektbetyg vid 24 timmar
Tidsram: 24 ± 1 h efter infusion
|
Antal rAHF-PFM-behandlade blödningsepisoder med en bedömning av hemostas (4-gradig ordinalskala): Utmärkt: Full smärtlindring & blödningsupphörande inom ~24 timmar efter 1 infusion.
Ytterligare infusioner kan ha getts för att upprätthålla hemostas; Bra: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av blödningen inom ~24 timmar efter infusion.
Kräver möjligen >1 infusion för fullständig upplösning; Rättvis: Trolig eller lätt lindring av smärta och lätt förbättring av blödningen inom ~24 timmar efter infusion.
Kräver >1 infusion för fullständig upplösning; Ingen: Ingen förbättring eller tillstånd försämras
|
24 ± 1 h efter infusion
|
|
Totalviktsjusterad dos för att kontrollera en blödningsepisod
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Antalet blödningsepisoder (BE) som krävde 1, 2, 3 eller ≥4 infusioner för att kontrollera blödning
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Onormal aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) analysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för värden för aPTT är 22,8 - 31 sekunder.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormala D-Dimer-analysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för värden för D-dimerer är <500 ng/ml.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormala fibrinogenanalysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för fibrinogen är 200-400 mg/dL.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormala fibrinnedbrytningsprodukter (FDP) analysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för värden för FDP är 0-5 ug/ml.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormalt protrombinfragment F 1.2 Analysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för värden för protrombinfragment F 1.2 är 69-229 pmol/L.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormala protrombintidsanalysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för värden för PT är 9,7-12,3
sek.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Onormala trombin-antitrombin III (TAT) analysresultat
Tidsram: Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
Det normala referensintervallet för TAT är 1-4,1 ug/L.
|
Screeningbesök, månad 3, månad 6, månad 9 och uppsägningsbesök
|
|
Viral serologi från screeningbesök och studieavslutningsbesök: Hepatit A, Hepatit B och Hepatit C
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
-Hepatit A-virusantikropp (HAV Ab) -Hepatit B-viruskärnantikropp (HBcAb) -Hepatit B-virusytantikropp (HBsAb) -Hepatit B-virusytantigen (HBsAg) -Hepatit C-virus (HCV)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Viral serologi från screeningbesök och studieavslutningsbesök: HIV-1/2-antikropp (Ab)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Viral serologi från screeningbesök och studieavslutningsbesök: Parvovirus B19 IgG-antikropp [IV]
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Normalområde (0 - 0,89 IV); Hög (> 0,89 IV) - Parvovirus B19 IgG Antibody [IV] (Parvo IgG Ab)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Viral serologi från screeningbesök och studieavslutningsbesök: Parvovirus B19 IgM Antibody [IV]
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Normalområde (0 - 0,89 IV); Hög (> 0,89 IV) - Parvovirus B19 IgM antikropp [IV] (Parvo IgM Ab)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Frekvens för relaterade biverkningar (AE) per år
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Frekvens av relaterade biverkningar (AE) under eller inom 1 timmes infusion per år
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Antal relaterade tromboemboliska biverkningar (AE)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Absoluta förändringar i inhibitortiter för hemofili A-deltagare med förändringar i faktor VIII (FVIII) hämmartiternivåer
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Absoluta förändringar i inhibitortiter (eller ingen förändring i låg eller hög titerstatus): -Inhibitor Titer gick från låg (≤5 BU) till låg (≤5 BU) -Inhibitor titer gick från låg (≤5 BU) till hög (> 5 BU) -Inhibitor Titer gick från hög (>5 BU) till låg (≤5 BU) -Inhibitor Titer gick från hög (>5 BU) till hög (>5 BU)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Absoluta förändringar i inhibitortiter för hemofili B-deltagare med förändringar i faktor IX (FIX) hämmartiternivåer
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Absoluta förändringar i inhibitortiter (eller ingen förändring i låg eller hög titerstatus): -Inhibitor Titer gick från låg (≤5 BU) till låg (≤5 BU) -Inhibitor titer gick från låg (≤5 BU) till hög (> 5 BU) -Inhibitor Titer gick från hög (>5 BU) till låg (≤5 BU) -Inhibitor Titer gick från hög (>5 BU) till hög (>5 BU)
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Farmakoekonomi: årliga förlorade dagar på grund av blödning (arbete eller skola)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: årligt antal sjukhusinläggningar för blödning
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: Årligt antal sjukhusvistelser för invånare
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: Årligt antal akutbesök
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: årligt antal besök på läkarmottagningen
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: Årlig total längd på sjukhusvistelse för blödning
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: Årlig total längd av sjukhusvistelse för boendelinje
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Farmakoekonomi: årligt totalt antal förlorade dagar (arbete eller skola)
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensioner (EQ-5D) Indexpoäng
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
EQ-5D är ett deltagarbesvarat frågeformulär som poängsätter 5 dimensioner - rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Totalpoängen för EQ-5D sträcker sig från 0 (sämsta hälsotillstånd) till 1 (perfekt hälsotillstånd) och 1 återspeglar det bästa resultatet.
EQ-5D Indexpoäng baserade på EQ-5D-frågeformulär beräknades för deltagare ≥14 år, vid screening, 6 månader och vid avslutningsbesök.
Förändringar i poäng efter 6 månader och uppsägning beräknades också.
En relativt högre poäng representerar bättre livskvalitet.
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Hemofilispecifikt frågeformulär för livskvalitet för vuxna (Haem-A-QoL) ≥ 16 år gammal
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Haem-A-QoL-instrumentet har utvecklats och används för patienter med hemofili A.
Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka.
De områden som omfattas av detta instrument är: Fysisk hälsa (PH), Sport & Fritid (S&L), Skola & Arbete (W&S), Dealing with Hemophilia (Dealing), Familjeplanering (FP), Feeling, Relationships (R'ships), Behandling, vy och framtidsutsikter (Future).
En Haem-A-QoL totalpoäng (totalt) beräknades också.
För Haem-A-QoL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet.
Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Haem-A-QoL-poäng vid screening, 6 månader och vid avslutningsbesök samlades in.
Förändringar i poäng efter 6 månader och uppsägning beräknades också.
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Hemofilispecifikt frågeformulär för livskvalitet för barn och ungdomar < 16 år (Haemo-QoL) - Förälders utvärdering
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Haemo-QoL är ett instrument för bedömning av livskvalitet (QoL) för barn och ungdomar med blödarsjuka.
Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka.
De områden som täcks av detta instrument är: Fysisk hälsa (PH), Sport & Skola (S&S), Hantera blödarsjuka (Dealing), Familj, Känsla, Relationer (R'ships), Behandling, View, Outlook for the Future (Future) , vänner, andra och support.
En Haemo-QoL totalpoäng (totalt) beräknades också.
För Haemo-QoL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet.
Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Haemo-QoL-poäng vid screening, 6 månader och vid avslutningsbesök samlades in.
Förändringar i poäng efter 6 månader och uppsägning beräknades också.
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Hemofilispecifikt frågeformulär för livskvalitet för barn och ungdomar < 16 år (Haemo-QoL) - Barns utvärdering
Tidsram: 12 månader ± 14 dagar
|
Haemo-QoL är ett instrument för bedömning av livskvalitet (QoL) för barn och ungdomar med blödarsjuka.
Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka.
De områden som täcks av detta instrument är: Fysisk hälsa (PH), Sport & Skola (S&S), Hantera blödarsjuka (Dealing), Familj, Känsla, Relationer (R'ships), Behandling, View, Outlook for the Future (Future) , vänner, andra och support.
En Haemo-QoL totalpoäng (totalt) beräknades också.
För Haemo-QoL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet.
Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Haemo-QoL-poäng vid screening, 6 månader och vid avslutningsbesök samlades in.
Förändringar i poäng efter 6 månader och uppsägning beräknades också.
|
12 månader ± 14 dagar
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) - Allmän smärtbedömning med hjälp av en visuell analog skala (VAS) hos vuxna och ungdomar ≥12 år gamla
Tidsram: Baslinje, 6 månader och 12 månader ± 14 dagar
|
Allmän smärta bedömdes med hjälp av en VAS-smärtskala vid screening, 6 månader och vid avslutning.
Till skillnad från VAS-smärtbedömningen för smärta vid blödningsepisoder (Utfall ovan), tog denna allmänna smärtbedömning inte hänsyn till användning av analgetika.
För smärtskalan indikerar ett högre antal värre smärta.
Den visuella analoga skalan sträcker sig från 0 till 100 där ändpunkterna är märkta 'Sämsta tänkbara hälsotillstånd' (=0) och 'Bästa tänkbara hälsotillstånd' (=100).
En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Förändring i VAS-poäng efter 6 månader och studieavslutning jämfördes också i förhållande till Baseline/Screening-poäng (dvs (Baseline/Screening VAS-poäng) - (VAS-poäng vid 6 månader och studieavslutning).
|
Baslinje, 6 månader och 12 månader ± 14 dagar
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) - Allmän smärtbedömning med hjälp av en visuell analog skala (VAS) inom pediatrik <12 år gammal
Tidsram: Baslinje, 6 månader och 12 månader ± 14 dagar
|
Allmän smärta bedömdes med hjälp av barnens VAS smärtskala (en ansiktsuttrycksskala med ena änden markerad som ingen smärta och den motsatta änden markerad som värsta möjliga smärta).
Bedömningar gjordes vid screening, 6 månader och avslutningsbesök.
Poängen på barnens VAS-skala presenteras som: -Ingen smärta -Lätt smärta -Måttlig smärta -Svår smärta -Mycket svår smärta Till skillnad från VAS-smärtbedömningen för smärta vid blödningsepisoder (Utfall ovan) användes inte denna allmänna smärtbedömning av analgetika beaktas.
Förändring i VAS-poäng efter 6 månader och studieavslutning jämfördes också i förhållande till Baseline/Screening-poäng (dvs (Baseline/Screening VAS-poäng) - (VAS-poäng vid 6 månader och studieavslutning).
|
Baslinje, 6 månader och 12 månader ± 14 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 mars 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
17 oktober 2012
Avslutad studie (Faktisk)
17 oktober 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 februari 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 februari 2009
Första postat (Uppskatta)
26 februari 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 090701
- 2008-003855-65 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Blödarsjuka A
-
King Saud UniversityAvslutad
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar inte rekryterat ännu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...IndragenBisfenol A
-
Medical University of ViennaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFörhöjt lipoprotein(a)Nederländerna, Storbritannien, Danmark, Tyskland, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutad
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University och andra samarbetspartnersAvslutadVitamin A-statusFilippinerna
-
Arab American University (Palestine)AvslutadA-PRF | ALLOGRAFTPalestinska territoriet, ockuperat
-
AmgenAvslutad
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutadBotulinumtoxin, typ A