Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af profylaktisk versus on-demand behandling med Feiba NF hos forsøgspersoner med hæmofili A eller B og en høj titerhæmmer
29. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire
FEIBA NF: Et prospektivt, åbent, randomiseret, parallelt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af profylaktisk versus on-demand behandling hos forsøgspersoner med hæmofili A eller B og en høj titer hæmmer
Formålet med undersøgelsen var at bestemme effektiviteten, sikkerheden og sundhedsrelaterede livskvalitetsfordele med FEIBA NF profylaktisk behandling sammenlignet med on-demand behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
52
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasilien
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilien
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Den Russiske Føderation
-
Kirov, Den Russiske Føderation
-
Moscow, Den Russiske Føderation
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japan
-
Nara, Japan
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
-
-
-
-
-
Wellington, New Zealand
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
-
Warsaw, Polen
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien
-
Timisoara, Rumænien
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular af deltageren eller deltagerens juridisk autoriserede repræsentant
- Deltageren er ≥ 4 til ≤ 65 år
- Deltageren har en Karnofsky præstationsscore på ≥ 60
- Hæmofili A og B af enhver sværhedsgrad, med dokumenteret historie med høj-titer-hæmmer (> 5 Bethesda-enheder (BU)) i mindst 12 måneder; eller, hvis inhibitortiter er ≤ 5 BU, og deltageren er refraktær med øget dosering af enten faktor VIII (FVIII) eller faktor IX (FIX), som vist ud fra deltagerens sygehistorie
- Behandles i øjeblikket on-demand til behandling af blødningsepisoder
- Tilstrækkelig venøs adgang, med eller uden central venøs enhed
- ≥ 12 blødningsepisoder, der kræver behandling med bypass-midler inden for de seneste 12 måneder, baseret på sygehistorie
- Kompetent hjemmebehandling og infusionsterapi
- Bruger i øjeblikket bypass-midler (aktiveret protrombinkomplekskoncentrat (APCC) eller rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa)) til behandling af blødningsepisoder
- HCV-, enten ved antistoftestning eller polymerasekædereaktion (PCR); eller HCV+ med stabil leversygdom
- HIV- eller HIV+ med stabil sygdom og CD4-tal > 200 celler/mm3 ved screening
- Kvindelig deltager i den fødedygtige alder, præsenterer med en negativ serumgraviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed
Ekskluderingskriterier:
- Modtager i øjeblikket immuntoleranceinduktion (ITI)
- I øjeblikket i regelmæssig profylaktisk behandling for at forhindre blødningsepisoder
- Klinisk symptomatisk leversygdom (f. diagnose af skrumpelever [bekræftet af leverbiopsi], portalvenehypertension, ascites, protrombintid (PT) 5 sekunder over øvre normalgrænse)
- Blodpladetal < 100.000/ml
- Planlagt elektiv kirurgi under deltagelse i denne undersøgelse
- Deltageren deltager i øjeblikket i et andet klinisk studie og har modtaget et forsøgsprodukt eller -enhed inden for 30 dage før studiestart
- Planlagt brug af pegyleret eller ikke-pegyleret alfa-interferon med eller uden ribavirin til HCV-inficerede deltagere eller planlagt brug af en proteasehæmmer til HIV-inficerede deltagere. Deltagere, der i øjeblikket tager nogen af disse medikamenter til et 30-dages kursus, er berettigede.
- Klinisk signifikant stigning i D-dimer niveauer fra historisk baseline og/eller forbundet med kronisk leversygdom eller klinisk tydelig tromboembolisk hændelse
- Kendt overfølsomhed over for anti-hæmmer koagulantkomplekser (AICC'er)
- I øjeblikket behandlet med et systemisk immunmodulerende lægemiddel
- Tidligere tromboembolisk hændelse: akut myokardieinfarkt, dyb venetrombose eller lungeemboli
- Diagnose af fremskreden åreforkalkning, malignitet og/eller andre sygdomme, der kan øge deltagerens risiko for tromboemboliske komplikationer
- Klinisk signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativ brug af stof/alkohol, der efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Profylakse arm
|
85 ± 15 U/kg FEIBA NF hver anden dag i den 12-måneders profylaktiske periode
Andre navne:
FEIBA NF dosis og doseringsinterval som foreskrevet af den behandlende læge
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: On-demand arm
|
85 ± 15 U/kg FEIBA NF hver anden dag i den 12-måneders profylaktiske periode
Andre navne:
FEIBA NF dosis og doseringsinterval som foreskrevet af den behandlende læge
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduktion i årlig blødningsepisodefrekvens (ABR) blandt deltagere, der modtager profylaktisk behandling sammenlignet med dem, der behandles efter behov
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Deltagerne blev randomiseret til at modtage 1 af de 2 følgende behandlingsregimer: 1. On-Demand: FEIBA NF dosis & doseringsinterval som foreskrevet af behandlende læge 2.Profylakse: 85 ± 15 U/kg FEIBA NF hver anden dag i løbet af 12 måneder profylaktisk periode Årlig frekvens af blødningsepisoder blev beregnet som: (Antal blødningsepisoder/observeret behandlingsperiode i dage) * 365,25
|
12 måneder ± 14 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate efter behandlingsregime, blødningsætiologi og blødningstype
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Spontan omfatter ukendt/undermineret ætiologi
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Forskelle i gennemsnitlig transformeret årlig blødningsrate mellem on-demand og profylaksebehandlingsregimer efter blødningsætiologi og blødningstype
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Annualiserede blødningsrater blev transformeret ved at bruge kvadratroden af antallet af observerede blødningsepisoder (X blødninger/år), X' = √(X + 0,5).
Denne transformation blev udført for at stabilisere variansen og justere prøvefordelingen med antagelsen om normalitet, der er forbundet med at bruge t-testen.
Forskellen i gennemsnitlige transformerede ABR'er blev brugt til at udføre statistiske test og generere p-værdier ved et signifikansniveau på 5 %. Deltagerne blev randomiseret til at modtage 1 af de 2 følgende behandlingsregimer: 1. On-Demand: FEIBA NF dosis & doseringsinterval som ordineret af behandlende læge 2.Profylakse: 85 ± 15 U/kg FEIBA NF hver anden dag i en 12-måneders profylaktisk periode
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Årlig blødningsrate for nye målled
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Målled er ≥4 blødninger/6 måneder i et af følgende led: ankler, knæ, albuer og hofter; en målledsblødningsepisode refererer til en individuel anatomisk placering.
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Forskelle i gennemsnitlig transformeret årlig blødningsrate mellem on-demand og profylaksebehandlingsregimer: Nye målled
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Annualiserede blødningsrater (ABR'er) blev transformeret ved hjælp af kvadratroden af antallet af observerede blødningsepisoder (X blødninger/år), X' = √(X + 0,5).
Denne transformation blev udført for at stabilisere variansen og justere prøvefordelingen med antagelsen om normalitet, der er forbundet med at bruge en to-prøve, tosidet t-test.
Forskellen i gennemsnitlige transformerede ABR'er blev brugt til at udføre statistiske test og generere p-værdier ved et signifikansniveau på 5 %
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Antal nye målled
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Målled er defineret som ≥4 blødninger/6 måneder i et af følgende led: ankler, knæ, albuer og hofter
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Vurdering af objektive kliniske symptomer - Visual Analog Scale (VAS): Smerter hos unge og voksne (≥12 år)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden, 12 måneder ± 14 dage
|
Smerter forårsaget af en blødningsepisode hos unge og voksne (≥12 år) blev målt før infusion (præ-inf) og 6 ± 0,5 timer (t) og 24 ± 1 time efter infusion (post-inf) ( efter den sidste infusion givet til behandling af en blødningsepisode) på VAS smerteskalaen i millimeter fra 0 (ingen smerte) til 100 (værst mulig smerte).
Til analyseformål, hvis korttidsvirkende analgetika (aktivitetsvarighed ca. 6 ± 0,5 timer) blev brugt, blev smerten tildelt den højest mulige score (100).
Smertevurdering fandt sted efter hver infusion relateret til enkelte blødningsepisoder.
I tilfælde af at deltagerne havde brug for en yderligere infusion inden for 24 timer, blev smerte vurderet 6 ± 0,5 timer og 24 ±1 time efter den efterfølgende infusion.
Ændring i VAS-score 6 ± 0,5 timer og 24 ±1 time efter infusion blev også sammenlignet i forhold til præ-infusions VAS-score (dvs. (præ-infusion VAS-score) - (post-infusion VAS-score)).
|
I hele undersøgelsesperioden, 12 måneder ± 14 dage
|
|
Vurdering af kliniske symptomer - Visual Analog Scale (VAS): Smerter i pædiatri (<12 år gammel)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Smerter forårsaget af en blødningsepisode (BE) hos pædiatriske deltagere (<12 år) blev målt ved præ-infusion (præ-inf) og 6 ± 0,5 timer og 24 ± 1 time efter infusion (post-inf) (efter infusion). den sidste infusion givet til behandling af en blødningsepisode) ved hjælp af børns VAS smerteskala (en ansigtsudtryksskala med den ene ende markeret som ingen smerte og den modsatte ende markeret som den værst mulige smerte).
Til analyseformål, hvis korttidsvirkende analgetika (aktivitetsvarighed ca. 6 ± 0,5 timer) blev brugt, blev smerten tildelt den højest mulige score (værst mulig smerte).
Score på børns VAS-skala præsenteres som: -Ingen smerte -Mild smerte -Moderate smerter -Svære smerter -Meget stærke smerter
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Vurdering af kliniske symptomer - Range of Motion (ROM)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
ROM blev målt ved hjælp af et goniometer for 3 nøgleled (dvs. ankler, knæ og albuer) ved screening, måned 6 og afslutning (afslutning af studiebesøg)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Vurdering af hæmostase til behandling af blødningsepisoder - samlet effektvurdering efter 6 timer
Tidsramme: 6 timer ± 30 minutter efter infusion
|
Antal rAHF-PFM-behandlede blødningsepisoder med en vurdering af hæmostase (4-punkts ordinalskala): Fremragende: Fuld smertelindring & blødningsophør inden for ~6 timer efter 1 infusion.
Yderligere infusioner kan være blevet givet for at opretholde hæmostase; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af blødning inden for ~6 timer efter infusion.
Kræver muligvis >1 infusion for fuldstændig opløsning; Rimelig: Sandsynlig eller let lindring af smerte & let bedring af blødning inden for ~6 timer efter infusion.
Kræver >1 infusion for fuldstændig opløsning; Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres
|
6 timer ± 30 minutter efter infusion
|
|
Vurdering af hæmostase til behandling af blødningsepisoder - samlet effektvurdering ved 24 timer
Tidsramme: 24 ± 1 time efter infusion
|
Antal rAHF-PFM-behandlede blødningsepisoder med en vurdering af hæmostase (4-punkts ordinal skala): Fremragende: Fuld smertelindring & blødningsophør inden for ~24 timer efter 1 infusion.
Yderligere infusioner kan være blevet givet for at opretholde hæmostase; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af blødning inden for ~24 timer efter infusion.
Kræver muligvis >1 infusion for fuldstændig opløsning; Rimelig: Sandsynlig eller let lindring af smerte & let bedring af blødning inden for ~24 timer efter infusion.
Kræver >1 infusion for fuldstændig opløsning; Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres
|
24 ± 1 time efter infusion
|
|
Totalvægt justeret dosis for at kontrollere en blødningsepisode
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Antallet af blødningsepisoder (BE), som krævede 1, 2, 3 eller ≥4 infusioner for at kontrollere blødning
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Abnorm aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) analyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for aPTT er 22,8 - 31 sekunder.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormale D-Dimer-analyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for D-dimerer er <500 ng/ml.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormale fibrinogenanalyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for fibrinogen er 200-400 mg/dL.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormale fibrinnedbrydningsprodukter (FDP) analyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for FDP er 0-5 ug/ml.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormalt protrombinfragment F 1.2 Assayresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for prothrombinfragment F 1.2 er 69-229 pmol/L.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormal protrombintidsanalyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceområde for værdier for PT er 9,7-12,3
sek.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Unormale Thrombin-Antithrombin III (TAT) analyseresultater
Tidsramme: Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
Det normale referenceinterval af værdier for TAT er 1-4,1 ug/L.
|
Screeningsbesøg, 3. måned, 6. måned, 9. måned og ophørsbesøg
|
|
Viral serologi fra screeningsbesøg og undersøgelsesafslutningsbesøg: Hepatitis A, Hepatitis B og Hepatitis C
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
-Hepatitis A-virusantistof (HAV Ab) -Hepatitis B-viruskerne-antistof (HBcAb) -Hepatitis B-virusoverfladeantistof (HBsAb) -Hepatitis B-virusoverfladeantigen (HBsAg) -Hepatitis C-virus (HCV)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Viral serologi fra screeningsbesøg og studieafslutningsbesøg: HIV-1/2 antistof (Ab)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Viral serologi fra screeningsbesøg og undersøgelsesafslutningsbesøg: Parvovirus B19 IgG-antistof [IV]
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Normalområde (0 - 0,89 IV); Høj (> 0,89 IV) - Parvovirus B19 IgG antistof [IV] (Parvo IgG Ab)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Viral serologi fra screeningsbesøg og undersøgelsesafslutningsbesøg: Parvovirus B19 IgM-antistof [IV]
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Normalområde (0 - 0,89 IV); Høj (> 0,89 IV) - Parvovirus B19 IgM antistof [IV] (Parvo IgM Ab)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Hyppighed af relaterede uønskede hændelser (AE'er) pr. år
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Hyppighed af relaterede bivirkninger (AE'er) under eller inden for 1 time efter infusion pr. år
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Antal relaterede tromboemboliske bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Absolutte ændringer i hæmofili A-inhibitor-titer med skift i faktor VIII (FVIII)-hæmmertiterniveauer
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Absolutte ændringer i inhibitortiter (eller ingen ændring i lav eller høj titerstatus): -Inhibitortiter gik fra lav (≤5 BU) til lav (≤5 BU) -Inhibitortiter gik fra lav (≤5 BU) til høj (> 5 BU) -Inhibitor Titer gik fra Høj (>5 BU) til Lav (≤5 BU) -Inhibitor Titer gik fra Høj (>5 BU) til Høj (>5 BU)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Absolutte ændringer i inhibitortiter for hæmofili B-deltagere med skift i faktor IX (FIX) inhibitortiterniveauer
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Absolutte ændringer i inhibitortiter (eller ingen ændring i lav eller høj titerstatus): -Inhibitortiter gik fra lav (≤5 BU) til lav (≤5 BU) -Inhibitortiter gik fra lav (≤5 BU) til høj (> 5 BU) -Inhibitor Titer gik fra Høj (>5 BU) til Lav (≤5 BU) -Inhibitor Titer gik fra Høj (>5 BU) til Høj (>5 BU)
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Farmakoøkonomi: årlige tabte dage på grund af blødning (arbejde eller skole)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årligt antal hospitalsindlæggelser for blødning
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årligt antal indlæggelser for indboende linje
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årligt antal skadestuebesøg
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årligt antal lægebesøg
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årlig samlet længde af hospitalsindlæggelse for blødning
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: Årlig samlet længde af hospitalsindlæggelse for indboende linje
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Farmakoøkonomi: årligt samlet antal tabte dage (arbejde eller skole)
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensioner (EQ-5D) Indeksresultater
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
EQ-5D er et deltagerbesvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner - mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression.
Den samlede score for EQ-5D varierer fra 0 (dårligste sundhedstilstand) til 1 (perfekt sundhedstilstand), og 1 afspejler det bedste resultat.
EQ-5D-indeksscore baseret på EQ-5D-spørgeskema blev beregnet for deltagere ≥14 år, ved screening, 6 måneder og ved afslutningsbesøg.
Ændringer i score efter 6 måneder og opsigelse blev også beregnet.
En relativt højere score repræsenterer bedre livskvalitet.
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Hæmofili-specifikt livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haem-A-QoL) ≥ 16 år gammel
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Haem-A-QoL-instrumentet er udviklet og brugt til hæmofili A-patienter.
Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af hæmofili.
Områderne dækket af dette instrument er: Fysisk sundhed (PH), Sport & Fritid (S&L), Skole & Arbejde (W&S), Håndtering af hæmofili (Håndtering), Familieplanlægning (FP), Følelse, Relationer (R'ships), Behandling, udsigt og udsigt til fremtiden (fremtiden).
En Haem-A-QoL totalscore (total) blev også beregnet.
For Haem-A-QoL indikerer højere score en dårligere livskvalitet.
Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Haem-A-QoL-score ved screening, 6 måneder og ved afslutningsbesøg blev indsamlet.
Ændringer i score efter 6 måneder og opsigelse blev også beregnet.
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Hæmofili-specifikt livskvalitetsspørgeskema for børn og unge under 16 år (Haemo-QoL) - Forældres evaluering
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Hæmo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for børn og unge med hæmofili.
Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af hæmofili.
Områderne dækket af dette instrument er: Fysisk sundhed (PH), Sport & Skole (S&S), Håndtering af hæmofili (Håndtering), Familie, Følelse, Relationer (R'ships), Behandling, Udsigt, Fremtidsudsigter (Future) , venner, andre og support.
En Haemo-QoL Total Score (Total) blev også beregnet.
For Haemo-QoL indikerer højere score en dårligere livskvalitet.
Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Hæmo-QoL-score ved screening, 6 måneder og ved afslutningsbesøg blev indsamlet.
Ændringer i score efter 6 måneder og opsigelse blev også beregnet.
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Hæmofili-specifikt livskvalitetsspørgeskema for børn og unge under 16 år (Haemo-QoL) - Barnets evaluering
Tidsramme: 12 måneder ± 14 dage
|
Hæmo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for børn og unge med hæmofili.
Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af hæmofili.
Områderne dækket af dette instrument er: Fysisk sundhed (PH), Sport & Skole (S&S), Håndtering af hæmofili (Håndtering), Familie, Følelse, Relationer (R'ships), Behandling, Udsigt, Fremtidsudsigter (Future) , venner, andre og support.
En Haemo-QoL Total Score (Total) blev også beregnet.
For Haemo-QoL indikerer højere score en dårligere livskvalitet.
Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Hæmo-QoL-score ved screening, 6 måneder og ved afslutningsbesøg blev indsamlet.
Ændringer i score efter 6 måneder og opsigelse blev også beregnet.
|
12 måneder ± 14 dage
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) - generel smertevurdering ved hjælp af en visuel analog skala (VAS) hos voksne og unge ≥12 år gamle
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder ± 14 dage
|
Generelle smerter blev vurderet ved hjælp af en VAS smerteskala ved screening, 6 måneder og ved afslutning.
I modsætning til VAS-smertevurderingen for smerter ved blødningsepisoder (Ovenstående resultat) tog denne generelle smertevurdering ikke brug af analgetika i betragtning.
For smerteskalaen indikerer et højere tal værre smerter.
Den visuelle analoge skala går fra 0 til 100, hvor endepunkterne er mærket 'Værst tænkelige sundhedstilstand' (=0) og 'Bedst tænkelige sundhedstilstand' (=100).
En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Ændring i VAS-score efter 6 måneder og undersøgelsesafslutning blev også sammenlignet i forhold til Baseline/Screening-score (dvs. (Baseline/Screening VAS-score) - (VAS-score ved 6 måneder og undersøgelsesafslutning).
|
Baseline, 6 måneder og 12 måneder ± 14 dage
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) - generel smertevurdering ved hjælp af en visuel analog skala (VAS) i pædiatri <12 år gammel
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder ± 14 dage
|
Generelle smerter blev vurderet ved hjælp af børns VAS smerteskala (en ansigtsudtryksskala med den ene ende markeret som ingen smerte og den modsatte ende markeret som den værst mulige smerte).
Der blev foretaget vurderinger ved screening, 6 måneder og afslutningsbesøg.
Score på børns VAS-skala præsenteres som: -Ingen smerter -Mild smerte -Moderate smerter -Svære smerter -Meget stærke smerter I modsætning til VAS-smertevurderingen for smerter ved blødningsepisoder (Ovenstående resultat) tog denne generelle smertevurdering ikke brug af analgetika i betragtning.
Ændring i VAS-score efter 6 måneder og undersøgelsesafslutning blev også sammenlignet i forhold til Baseline/Screening-score (dvs. (Baseline/Screening VAS-score) - (VAS-score ved 6 måneder og undersøgelsesafslutning).
|
Baseline, 6 måneder og 12 måneder ± 14 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. marts 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. oktober 2012
Studieafslutning (Faktiske)
17. oktober 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. februar 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. februar 2009
Først opslået (Skøn)
26. februar 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. maj 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 090701
- 2008-003855-65 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAfsluttet
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbejdspartnereAfsluttetVitamin A-status og risiko for overdreven vitamin A-indtag blandt byer filippinske børn (GloVitAS-P)Vitamin A statusFilippinerne
-
Arab American University (Palestine)AfsluttetA-PRF | ALLOGRAFTPalæstinensisk territorium, besat
-
AmgenAfsluttet
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAfsluttetBotulinumtoksin, type A